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Uno studio di fase 1, in aperto, con aumento della dose e coorte ampliata, infusione endovenosa continua, multicentrico sulla sicurezza, tollerabilità, PK e PD di EPZ-5676 nel trattamento di pazienti recidivati/refrattari con leucemie che coinvolgono

24 marzo 2024 aggiornato da: Epizyme, Inc.

Uno studio di fase 1, in aperto, con incremento della dose e coorte ampliata, infusione endovenosa continua, multicentrico sulla sicurezza, tollerabilità, PK e PD di EPZ-5676 nel trattamento di pazienti recidivati/refrattari con leucemie che comportano traslocazione del gene MLL a 11q23 o neoplasie ematologiche avanzate

Lo scopo di questo studio è determinare la dose sicura di EPZ-5676, valutare la sicurezza di EPZ-5676 in pazienti con neoplasie ematologiche avanzate e condurre una valutazione preliminare dell'attività antileucemica di EPZ-5676 in pazienti con leucemie acute portatrici di riarrangiamenti del gene MLL.

Attualmente questo studio è nella fase di restrizione/espansione MLL-r e sta arruolando solo pazienti con riarrangiamenti che coinvolgono il gene MLL, inclusi 11q23 o duplicazioni tandem parziali (PTD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Un sottogruppo di pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) e leucemia linfoblastica acuta (ALL) ospita riarrangiamenti del gene MLL, che vengono rilevati mediante valutazione citogenetica o di ibridazione in situ fluorescente al momento della diagnosi. Una proteina chiamata DOT1L svolge un ruolo importante nel processo maligno in queste leucemie. EPZ-5676 è una molecola che blocca l'attività di DOT1L, ed è quindi in fase di valutazione nel trattamento di pazienti con leucemie riarrangiate MLL.

La porzione di escalation della dose è stata completata. Attualmente questo studio è in fase di espansione e i pazienti con MLL-r e MLL-PTD riceveranno EPZ-5676 come infusione endovenosa continua (CIV) di 28 giorni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus University Medical Center
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale-Phoenix
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Health System
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT MD Anderson Cancer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni.

  2. I pazienti con AML, LLA o MLL recidivante/refrattaria con riarrangiamento del gene MLL, incluso 11q23 o PTD, sono idonei per la coorte ampliata:

    • Almeno una terapia precedente;
    • Malattia refrattaria alla terapia più recente o recidiva della malattia dopo la remissione della terapia più recente;
    • Ricevuto e fallito tutte le terapie efficaci conosciute per la loro malattia;
    • Non è un candidato per il trapianto di cellule staminali allogeniche
    • > 10% di blasti o leucemia cutanea documentata da biopsia o sarcoma mieloide.
  3. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2.

  4. I pazienti devono avere i seguenti valori clinici di laboratorio:

    • Creatinina sierica ≤2 mg/dL o clearance della creatinina > 60 ml/minuto;
    • Bilirubina totale ≤2,0 volte l'ULN per l'istituto, a meno che non sia considerato dovuto alla sindrome di Gilbert;
    • ALT o AST ≤ due volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che non sia considerato dovuto a coinvolgimento leucemico d'organo;
    • Conta assoluta dei neutrofili ≥1.000/µL (a meno che non sia dovuta a coinvolgimento leucemico documentato del midollo osseo al momento dell'ingresso nello studio)
    • Piastrine ≥100.000/µL (a meno che non siano dovute a coinvolgimento leucemico documentato del midollo osseo al momento dell'ingresso nello studio).
    • PT o aPTT < 1,5 volte l'ULN
  5. In grado e disponibile a fornire il consenso informato scritto.
  6. Aspettativa di vita di almeno 3 mesi

Criteri di esclusione:

  1. Malattia intercorrente incontrollata o malattia psichiatrica / situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti di studio.
  2. Cardiopatia attiva
  3. Ricevere qualsiasi altro trattamento standard per la loro neoplasia ematologica.
  4. Ricezione di forti inibitori/induttori del CYP3A4.
  5. Storia nota di incidente cerebrovascolare negli ultimi 6 mesi.
  6. Diatesi emorragica nota.
  7. Coinvolgimento noto, attivo (sintomatico) del sistema nervoso centrale da parte della leucemia.
  8. In terapia immunosoppressiva.
  9. Infezione attiva nota.
  10. Donne incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: EPZ-5676 Coorte di estensione
Droga: EPZ-5676
MLL-r e MLL-PTD Infusione EV continua di 28 giorni di ciascun ciclo di 28 giorni. Numero di cicli: fino allo sviluppo della progressione della malattia o della tossicità inaccettabile.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La dose massima tollerata (MTD) e/o la dose di fase 2 raccomandata (RP2D) di EPZ-5676 determinata dall'incidenza di eventi avversi dose-limitanti specificati dal protocollo.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
L'MTD è definito come il livello di dose al di sotto del quale >1 paziente su 3 o >2 pazienti su 6 manifesta eventi avversi dose-limitanti (come definito dal protocollo).
fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico di EPZ-5676
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
analisi di Cmax, AUC e concentrazione allo stato stazionario
fino a 24 mesi
L'incidenza di eventi avversi nei pazienti trattati con EPZ-5676
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Valutazione di eventi avversi, segni vitali, esame fisico, ECG a 12 derivazioni e valutazioni di laboratorio
fino a 24 mesi
Attività antileucemica di EPZ-5676 in pazienti con leucemia acuta che ospitano un riarrangiamento MLL
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
Valutazione della risposta secondo criteri standard per AML o ALL
fino a 24 mesi
Effetti di EPZ-5676 sulla metilazione dell'istone H3K79 nelle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC).
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi
Effetti di EPZ-5676 sulla metilazione dell'istone H3K79 nelle cellule leucemiche
Lasso di tempo: fino a 24 mesi
fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Epizyme, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Celgene

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Martin S. Tallman, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  • Investigatore principale: Jesus Berdeja, MD, SCRI Development Innovations, LLC
  • Investigatore principale: Raoul Tibes, MD, Mayo Clinic Scottsdale-Phoenix
  • Investigatore principale: Mojca Jongen-Lavrencic, MD, Erasmus Medical Center
  • Investigatore principale: Hartmut Döhner, MD, Universitätsklinikum Ulm
  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
  • Investigatore principale: David A Rizzieri, MD, Duke University
  • Investigatore principale: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center
  • Investigatore principale: Jessica Altman, MD, Northwestern University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 settembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EPZ-5676-12-001
  • 2013-002355-15 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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