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Efficacia, studio sulla sicurezza e beneficio della terapia con alcali nell'anemia falciforme

18 marzo 2019 aggiornato da: Jane Little, University Hospitals Cleveland Medical Center

Terapia con alcali in soggetti con anemia falciforme (SCD) - Valutazione dell'efficacia, della sicurezza e degli effetti benefici

L'obiettivo di questo studio è valutare l'effetto della somministrazione di alcali sui livelli di bicarbonato e potassio in pazienti con anemia falciforme (SCD) e bassi livelli sierici di bicarbonato. Lo studio è una valutazione prospettica non in cieco della tollerabilità e dell'efficacia della replezione alcalina con 4 settimane di osservazione e due cicli sequenziali di 4 settimane di trattamento orale crescente con bicarbonato di sodio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

Per valutare l'effetto della somministrazione di alcali sui livelli di bicarbonato e potassio in pazienti con SCD e bassi livelli sierici di bicarbonato.

Obiettivi secondari:

Per valutare l'effetto della somministrazione di alcali sul miglioramento dell'emolisi e sulle sequele della funzione renale compromessa, vale a dire, rispettivamente, LDH, Hgb, conteggio dei reticolociti, emivita dei globuli rossi e forza muscolare, livelli di vitamina D e marcatori del turnover osseo.

Valutare l'influenza delle somministrazioni di alcali sui marcatori dell'infiammazione del tubulo renale.

Per valutare il ferro intraparenchimale nei pazienti con SCD e disfunzione renale. Saranno monitorati la sicurezza e gli eventi avversi dei pazienti con alcali con anemia falciforme. Questa ricerca integrerà le attuali conoscenze sulla gestione del sottogruppo clinicamente importante di persone con SCD che hanno insufficienza renale e perturbazione acido-base.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 96 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con anemia falciforme con HbSS
  • eGFR 30 mg/g.
  • Età ≥18 anni

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento cronico con alcali (inclusi bicarbonato di sodio, carbonato di calcio o bicarbonato di sodio)
  • Livello di bicarbonato >25 mEq/L
  • Insufficienza cardiaca scompensata
  • Pressione arteriosa sistolica incontrollata >140 mm/Hg (il cutoff per l'ipertensione sistolica nella SCD è più basso che nei non-SCD)
  • Edema degli arti inferiori da moderato a grave
  • Progressione prevista a ESRD entro 6 mesi
  • Trapianto di rene
  • Trattamento con immunosoppressori negli ultimi 3 mesi
  • Vasoocclusivo (VOC) entro 1 settimana dall'ingresso nello studio
  • Ulcera della gamba attiva (aperta).
  • Modifica della dose di idrossiurea negli ultimi 3 mesi, salvo interruzione autolimitata di una dose stabile
  • Trasfusione di sangue entro 8 settimane, a meno che non si tratti di trasfusioni croniche
  • Gravidanza
  • Incapacità di dare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bicarbonato di sodio
I pazienti saranno monitorati a intervalli bisettimanali al basale per 12 settimane, le prime 4 settimane per stabilire un basale stabile, seguite da 8 settimane di terapia con alcali, come segue:
Droga: Bicarbonato di sodio

Compresse orali di bicarbonato di sodio somministrate a una dose iniziale di 0,6 mEQ/Kg di peso corporeo e saranno aumentate una volta, a 4 settimane, a 0,9 mEQ/Kg di peso corporeo.

Programma settimanale:

0-4 settimane: misurazioni seriali al basale, senza terapia 4-8 settimane: *~0,6 mEq/kg di peso corporeo ideale di compresse di bicarbonato di sodio suddivise in dosi TID 8-12 settimane: *~0,9 mEq/kg di peso corporeo ideale di compresse di bicarbonato di sodio suddivise in dosi TID

* alla dose più vicina di 650 mg (7,74 mEq)

Il peso corporeo ideale è definito dalle seguenti formule (calcolo divino):

Peso corporeo ideale (uomini) = 50 + 2,3 (altezza (in) - 60) Peso corporeo ideale (donne) = 45,5 + 2,3 (altezza (in) - 60)

Altri nomi:
  • Terapia con alcali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di bicarbonato sierico
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare l'effetto della somministrazione di alcali sui livelli di bicarbonato e potassio in pazienti con SCD e bassi livelli sierici di bicarbonato.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Marcatori di emolisi
Lasso di tempo: 12 settimane
Per valutare l'effetto della somministrazione di alcali sul miglioramento dell'emolisi e sulle sequele della funzione renale compromessa, vale a dire, rispettivamente, LDH, Hgb, conteggio dei reticolociti, emivita dei globuli rossi e forza muscolare, livelli di vitamina D e marcatori del turnover osseo.
12 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto tubolare
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare l'influenza delle somministrazioni di alcali sui marcatori dell'infiammazione del tubulo renale.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospitals Cleveland Medical Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jane Little, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 marzo 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 09-12-13

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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