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Incobotulinum Toxin A (Xeomin®) come trattamento per la distonia focale specifica della mano del musicista

19 aprile 2023 aggiornato da: David M. Simpson, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Uno studio pilota incrociato, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato, sull'efficacia e la tollerabilità della tossina incobotulinica A (Xeomin®) come trattamento per la distonia focale specifica della mano del musicista

Il farmaco sperimentale oggetto di studio in questo protocollo è Incobotulinumtoxin A (Xeomin®). La tossina botulinica (BoNT) impedisce il rilascio dell'acetilcolina dai nervi periferici, inibendo le contrazioni muscolari. BoNT è efficace nel rilassare i muscoli iperattivi. Nella distonia del musicista, la capacità di ridurre i muscoli anormalmente iperattivi della mano può essere fondamentale per il musicista professionista per continuare la sua carriera. Con l'uso di EMG/stimolazione elettrica e/o guida a ultrasuoni, l'iniettore può localizzare con precisione i singoli muscoli interessati da questa condizione con grande precisione. Studi precedenti hanno dimostrato che le iniezioni di BoNT producono effetti benefici nei muscoli dell'avambraccio e meno effetti nei muscoli della spalla o del braccio prossimale.

I possibili rischi nel trattamento di pazienti con BoNT includono un'eccessiva debolezza dei muscoli iniettati. Il farmaco può anche influenzare i muscoli non mirati. Tuttavia, questi rischi saranno ridotti al minimo durante il periodo di screening mirando attentamente ai muscoli interessati e somministrando basse dosi di BoNT. Piccole dosi di richiamo possono essere somministrate alla visita di follow-up (2, 4, 14 e 16 settimane dopo la data dell'iniezione primaria) se l'iniezione iniziale era insufficiente per produrre un'efficacia sufficiente nel sollievo della distonia focale e non ha prodotto un'eccessiva debolezza del muscolo mirato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con distonia focale compito-specifica di una o entrambe le mani, attivata selettivamente dall'esecuzione di uno strumento musicale.
  • I pazienti devono essere stati valutati dal Dr. Frucht presso la Divisione Disturbi del Movimento del Mount Sinai Medical Center come parte della loro assistenza clinica.
  • Pazienti la cui prestazione su uno strumento è direttamente collegata alla loro occupazione.
  • I pazienti devono avere un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni.
  • La menomazione nell'esecuzione musicale deve essere visibile e dimostrabile.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti la cui distonia non è abbastanza grave da interferire con l'esecuzione musicale secondo l'opinione di un esperto esaminatore.
  • Pazienti con condizioni mediche instabili o condizioni psichiatriche.
  • Pazienti con una condizione medica che impedisce loro di ricevere iniezioni di BoNT.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Placebo poi tossina botulinica
Prima la dose di placebo fa poi i richiami alla settimana 2 e alla settimana 4, poi 4 settimane di washout, quindi la prima dose di Incobotulinumtoxin A, con i richiami alla settimana 2 e alla settimana 4.
Droga: Placebo
placebo corrispondente
Droga: incobotulinumtossina A
L'incobotulinumtoxin A viene utilizzato in dosi medie comprese tra 10U e 30 Unità per soggetto, ma in nessun momento un soggetto riceverà più di 100 Unità. Ad ogni visita dello studio, il medico valutatore selezionerà i muscoli e la quantità di farmaco da iniettare.
Altri nomi:
  • Xeomin
Comparatore attivo: Incobotulinumtoxin A Poi Placebo
La prima dose di Incobotulinumtoxin A fa poi i richiami alla settimana 2 e alla settimana 4, quindi 4 settimane di washout, quindi la prima dose di placebo, con i richiami alla settimana 2 e alla settimana 4.
Droga: Placebo
placebo corrispondente
Droga: incobotulinumtossina A
L'incobotulinumtoxin A viene utilizzato in dosi medie comprese tra 10U e 30 Unità per soggetto, ma in nessun momento un soggetto riceverà più di 100 Unità. Ad ogni visita dello studio, il medico valutatore selezionerà i muscoli e la quantità di farmaco da iniettare.
Altri nomi:
  • Xeomin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Medico Percezione globale del cambiamento - Valutatore in cieco 1
Lasso di tempo: alla visita 4 (settimana 8)
La principale misura dell'esito era il miglioramento delle prestazioni musicali, misurato dal valutatore in cieco, utilizzando la percezione globale del cambiamento da parte del medico dopo il trattamento rispetto a 8 settimane. Le categorie sono molto migliorate, molto migliorate, minimamente migliorate, nessun cambiamento e minimamente peggiorate.
alla visita 4 (settimana 8)
Medico Percezione globale del cambiamento - Valutatore in cieco 2
Lasso di tempo: alla visita 4 (settimana 8)
La principale misura dell'esito era il miglioramento delle prestazioni musicali, misurato dal valutatore in cieco, utilizzando la percezione globale del cambiamento da parte del medico dopo il trattamento rispetto a 8 settimane. Le categorie sono molto migliorate, molto migliorate, minimamente migliorate, nessun cambiamento e minimamente peggiorate.
alla visita 4 (settimana 8)
Valutazione della performance musicale complessiva - Blinded Rater 1
Lasso di tempo: basale e a 8 settimane

Valutazione della performance musicale complessiva basata sul confronto con il video di riferimento alla settimana 8.

Punteggio da +3, molto migliorato a -3, molto peggio. Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
basale e a 8 settimane
Valutazione della performance musicale complessiva - Blinded Rater 2
Lasso di tempo: basale e settimana 8

Valutazione della performance musicale complessiva basata sul confronto con il video di riferimento alla settimana 8.

Migliore performance musicale complessiva su una scala a 7 punti da +3 Molto migliorata a -3 Molto molto peggiore. Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
basale e settimana 8
Confronto quantitativo dell'analisi MIDI
Lasso di tempo: basale a 24 settimane
La principale misura dell'esito sarà il miglioramento delle prestazioni musicali, misurato mediante questionario autovalutato, analisi MIDI (Musical Instrument Digital Interface) quantitativa e analisi video ad alta velocità in cieco dopo il trattamento rispetto al basale e 24 settimane.
basale a 24 settimane
Confronto di analisi video ad alta velocità in cieco
Lasso di tempo: basale e a 24 settimane
La principale misura dell'esito sarà il miglioramento delle prestazioni musicali, misurato mediante questionario autovalutato, analisi MIDI quantitativa e analisi video ad alta velocità in cieco dopo il trattamento rispetto al basale e 24 settimane.
basale e a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala dello stress percepito (PSS)
Lasso di tempo: basale e a 8 settimane
I risultati riportati dai pazienti sono stati misurati mediante questionari che affrontano gli eventi avversi e l'impatto sulla qualità della vita utilizzando la scala dello stress percepito. Un questionario di 10 elementi, ogni elemento ha ottenuto un punteggio da 0 (mai) a 4 (molto spesso), scala completa da 0 a 40, con un punteggio più alto che indica uno stress percepito più elevato. più spesso la persona percepisce lo stress Variazione del PSS alla settimana 8 rispetto al basale
basale e a 8 settimane
Modifica della scala del Medical Research Council (MRC).
Lasso di tempo: basale e a 8 settimane

Forza motoria utilizzando un dinamometro dei flessori di dita/polso/gomito per documentare qualsiasi debolezza indotta dal trattamento.

Scala da 0 a 4, un punteggio più alto indica esiti di salute peggiori.
basale e a 8 settimane
Cambiamento nel confronto della forza motoria
Lasso di tempo: basale e a 8 settimane

Forza motoria testata utilizzando un dinamometro per documentare qualsiasi debolezza che il trattamento può produrre rispetto alla visita di riferimento e 8 settimane.

Dinamometro (DYN) - è un dispositivo meccanico che misura i chili di forza esercitati da un muscolo, Grip - un dispositivo che misura la forza di presa e i flessori delle dita delle cifre 2 e 3 (FF d2-3). Queste misure sono la quantità di libbre di forza esercitata. Il numero più alto è il più alto esercitato su 3 tentativi.
basale e a 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Merz North America, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David M Simpson, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Steven Frucht, MD, NYU Langone Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GCO 13-1679

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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