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Malattia del fegato grasso nei bambini obesi

13 ottobre 2022 aggiornato da: Babu Balagopal, Nemours Children's Clinic

Effetto della N-acetil cisteina sulla steatosi epatica non alcolica nei bambini obesi

Sebbene la riduzione del peso attraverso interventi basati sull'attività fisica sia la terapia principale per la steatosi epatica non alcolica (NAFLD), il suo mantenimento è difficile e in genere non ha successo. Ciò afferma l'estrema necessità di terapie alternative e/o aggiuntive. Sebbene siano emersi dati convincenti da studi su animali e alcuni studi sull'uomo adulto sui benefici di un prodotto naturale, l'N-acetil cisteina (NAC), in una varietà di condizioni epatiche inclusa la NAFLD, gli studi sui bambini sono scarsi. Pertanto, lo scopo dello studio è testare l'uso della NAC come approccio innovativo per attenuare la progressione della NAFD nei bambini obesi con NASH comprovata dalla biopsia. L'ipotesi centrale è che l'integrazione di NAC ridurrà il grasso epatico e gli enzimi epatici e migliorerà i fattori di rischio della malattia cardiometabolica nei bambini con NAFLD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La riduzione del peso indotta dall'attività fisica (PA), la terapia suggerita per la malattia epatica non alcolica (NAFLD), è difficile e il suo mantenimento è tipicamente infruttuoso nei bambini, affermando la necessità acuta di terapie alternative/aggiuntive. Sebbene siano stati segnalati pochi approcci promettenti, i benefici sono incongruenti e per lo più marginali. La N-acetil cisteina (NAC), un derivato dell'amminoacido naturale cisteina, sembra essere promettente come terapia aggiuntiva alla PA. Alcuni studi su animali e sull'uomo adulto suggeriscono un'attenuazione indotta da NAC delle anomalie epatiche, dello stress ossidativo, dell'insulino-resistenza e dell'infiammazione. L'obiettivo principale della proposta è determinare nei bambini obesi con NASH comprovata da biopsia ed enzimi epatici elevati l'effetto della NAC a due diverse dosi sul grasso epatico utilizzando la risonanza magnetica (MRI), gli enzimi epatici e i fattori di rischio di malattie cardiometaboliche. Ipotizziamo che NAC produrrà effetti benefici su questi parametri.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic/Alfred I duPont Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 7 anni e oltre
  • NASH confermata in una precedente biopsia
  • HbAIc
  • ALT > 60 U/L o 1,5 volte il limite superiore del normale

Criteri di esclusione:

  • Malattia epatica cronica inclusa carenza di alfa-1-antitripsina, malattia di Wilson, epatite autoimmune e virale
  • Farmaci come beta-bloccanti adrenergici, steroidi e altri farmaci noti per interferire con la misurazione degli enzimi epatici e dei fattori di rischio per le malattie cardiovascolari
  • Malattie cardiache, malattie renali croniche, disfunzioni surrenali, epatiche o tiroidee; malignità attiva; e anemia
  • Storia di precedente trattamento con NAC
  • Evidenza di ipersensibilità/allergia al NAC
  • Alcolismo o abuso di droghe e fumo
  • Malattia intercorrente oltre 7 giorni prima dello studio e intervento chirurgico negli ultimi 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: N-acetil cisteina-1
N-acetil cisteina 600 mg 1 volta/die + Placebo 1 volta/die per 16 settimane
Integratore alimentare: N-acetil cisteina 600 mg 1 volta/die
NAC 600 mg 1 volta/die + Placebo 1 volta/die per 16 settimane
Sperimentale: N-acetil cisteina-2
N-acetil cisteina 600 mg due volte al giorno per 16 settimane
Integratore alimentare: N-acetil cisteina 600 mg due volte al giorno
N-acetil cisteina 600 mg due volte al giorno per 16 settimane
Comparatore placebo: Placebo
Placebo due volte al giorno per 16 settimane
Altro: Placebo due volte al giorno
Capsule di placebo due volte al giorno per 16 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di grasso epatico (MRI) e ALT rispetto al basale e a 16 settimane
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
L'esito primario sarà una riduzione sostenuta del livello di ALT, definito come 50% o meno del livello basale o 40 U/L o meno e cambiamenti significativi nel grasso epatico (MRI) alla fine dello studio. Tutte le misurazioni dei fattori biologici saranno eseguite nello stato post-assorbimento (a digiuno).
Fino a 16 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei biomarcatori di malattie cardiovascolari rispetto al basale e a 16 settimane
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
L'esito secondario sarà l'attenuazione dei livelli anormali di biomarcatori di malattie cardiovascolari come marcatori di infiammazione, stress ossidativo e insulino-resistenza. Tutte le misurazioni dei fattori biologici saranno eseguite nello stato post-assorbimento (a digiuno).
Fino a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nemours Children's Clinic

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Babu Balagopal, PhD, Nemours Children's Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 ottobre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NemoursCC
  • American Diabetes Association (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: ADA1-14-CE-04)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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