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Studio di accettabilità di una nuova forma pediatrica di Vigabatrin in lattanti e bambini con spasmi infantili o epilessia parziale farmacoresistente (SoluWest)

23 aprile 2018 aggiornato da: Orphelia Pharma

Studio di accettabilità di una nuova forma pediatrica di Vigabatrin in lattanti e bambini con spasmi infantili o epilessia parziale farmacoresistente. Studio osservazionale, descrittivo, in aperto, multicentrico, non randomizzato

Lo sponsor sta sviluppando una nuova formulazione pediatrica di vigabatrin per adattare meglio la dose al peso corporeo e limitare lo spreco di farmaco inutilizzato. La forma attualmente commercializzata di vigabatrin (Sabril™) esiste solo come compresse rivestite con film da 500 mg (per adulti e bambini sopra i 6 anni) e granuli da 500 mg per bustine di soluzione orale (per neonati e bambini sotto i 6 anni). Sabril™ non è adatto per la somministrazione ai neonati quando è necessaria una frazione della bustina. Spesso sono necessarie la suddivisione manuale della bustina o diluizioni lunghe e soggette a errori.

Questo studio è uno studio di accettabilità multicentrico descrittivo, non randomizzato, in aperto in neonati e bambini affetti da spasmi infantili. L'obiettivo primario è quello di descrivere l'aderenza alla nuova formulazione. Gli obiettivi secondari includono:

  • valutazione dell'appetibilità e della facilità d'uso del nuovo trattamento,
  • valutazione dei parametri farmacocinetici della nuova formulazione,
  • parametri farmacocinetici,
  • valutazione della tolleranza,
  • misurazione dei livelli plasmatici di taurina. Questo studio recluterà fino a 40 pazienti con spasmi infantili ed epilessia parziale farmacoresistente di età compresa tra 1 mese e 6 anni in 23 centri clinici in Francia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
38

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Francia, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Francia, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Francia, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francia, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Francia, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Francia, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di spasmi infantili (IS) o crisi epilettiche parziali farmacoresistenti (POS).
  • Lattanti > 1 mese e < 6 mesi; lattanti > 6 mesi e < 2 anni; e bambini > 2 anni e < 6 anni.
  • Pazienti sotto Sabril® o pazienti naive.
  • Pazienti con una posologia due volte al giorno di Sabril® o pazienti per i quali vigabatrin verrà somministrato due volte al giorno.

Criteri di non inclusione:

  • Uso di più di 2 altri farmaci antiepilettici come trattamento concomitante (compresi gli steroidi). La dieta chetogenica può essere in aggiunta a questi altri 2 farmaci antiepilettici.
  • Soggetti che ricevono vigabatrin attraverso un tubo gastrico.
  • Peso < 1.750 Kg.
  • Qualsiasi intervento chirurgico importante pianificato entro la durata del processo.
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico entro 3 mesi prima della V1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Vigabatrin: Vigabatrin nuova formulazione ST poi Sabril®

Sabril®: bustina per soluzione orale 500 mg, da 50 a 100 mg/Kg/giorno, due volte al giorno, 14 giorni.

Vigabatrin nuova formulazione ST: Compresse solubili da 100 o 500 mg, da 50 a 100 mg/Kg/giorno, due volte al giorno, 12 settimane.
Droga: Vigabatrin: Vigabatrin nuova formulazione ST poi Sabril®
  • prima fase di "trattamento" (V1/D1-V3/D84), in cui pazienti già in Sabril® "granuli per soluzione orale" e pazienti naive iniziano la nuova formulazione ST; i pazienti già sotto Sabril® inizieranno con la stessa dose e lo stesso regime del loro Sabril® abituale. La dose e il regime per i pazienti naive saranno scelti in base all'RCP.
  • seconda fase di "trattamento" (V3/D84-V4/D98) in cui il paziente passa a Sabril® "granulato per soluzione orale" (fornito dallo sponsor) per 15 giorni alla stessa dose della nuova formulazione ST.

La dose e il regime di trattamento devono essere mantenuti come nella prima fase di trattamento.

- A V4/D98, i pazienti che hanno ricevuto Sabril® "granulato per soluzione orale" (fornito dallo sponsor) continuano con il trattamento Sabril® commercializzato (o passano a un altro DAE, in base alla naturale evoluzione delle condizioni del paziente e su decisione dello sperimentatore).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Adesione individuale alla nuova formulazione in compresse solubili (ST) di Vigabatrin (VGB) utilizzando il sistema di monitoraggio degli eventi di medicazione (MEMS)
Lasso di tempo: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84), valutazione continua.
L'aderenza sarà valutata misurando la storia del dosaggio dei pazienti utilizzando un sistema elettronico di monitoraggio degli eventi di medicazione (MEMS). Verranno registrate la data e l'ora di ogni apertura
da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84), valutazione continua.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Adesione alla nuova formulazione ST e a Sabril® granulato per soluzione orale, per responsabilità dell'unità di trattamento
Lasso di tempo: VGB-ST: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84). Sabril®: da V3 (giorno 85) a V4 (giorno 98)
Responsabilità delle unità di trattamento utilizzate e non utilizzate, recuperate dal paziente in V3 e V4
VGB-ST: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84). Sabril®: da V3 (giorno 85) a V4 (giorno 98)
appetibilità della nuova formulazione ST e di Sabril® "granuli per soluzione orale".
Lasso di tempo: per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST
L'appetibilità del trattamento sarà valutata utilizzando una scala edonica visiva a due facce compilata dai genitori e/o dal bambino, se possibile, su base giornaliera. Ad ogni "faccia" della scala verrà assegnato un punteggio (da 1 a 2), e verrà calcolato il punteggio medio per il gruppo. L'appetibilità sarà considerata buona se il punteggio medio del gruppo è almeno 1,5 (su un massimo di 2; Motte et al. 2005).
per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST
Facilità d'uso della nuova formulazione ST e di Sabril® "granuli per soluzione orale".
Lasso di tempo: per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST.
La facilità d'uso sarà valutata utilizzando i diari compilati dai genitori o dagli operatori sanitari per 7 giorni consecutivi: . Il tempo necessario per la preparazione sia della nuova formulazione ST che delle somministrazioni di Sabril® sarà calcolato in media e confrontato, insieme alla soddisfazione globale dell'uso.
per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST.
Sicurezza e tolleranza
Lasso di tempo: Risultati dell'elettroretinogramma: quando disponibile da D1 a D126; Valutazione del sangue: a D1 e D84; Segni vitali a D1, D28, D84, D98 e D126; Eventi avversi, eventi avversi gravi: valutati per la durata della partecipazione allo studio (a D1, D28, D84, D98 e D126)
Il profilo di sicurezza VGB è ben noto. Si prevede che la nuova formulazione ST sia bioequivalente a Sabril® e poiché la nuova formulazione non contiene eccipienti noti per avere un'azione o un effetto riconosciuto alla dose utilizzata, la sicurezza della nuova formulazione dovrebbe essere simile a quella di Sabril®. Pertanto nessun'altra misura specifica per la nuova formulazione ST è inclusa nello studio di accettabilità clinica.
Risultati dell'elettroretinogramma: quando disponibile da D1 a D126; Valutazione del sangue: a D1 e D84; Segni vitali a D1, D28, D84, D98 e D126; Eventi avversi, eventi avversi gravi: valutati per la durata della partecipazione allo studio (a D1, D28, D84, D98 e D126)
parametri farmacocinetici per la nuova formulazione ST (1 campione). Parametri farmacocinetici per la nuova formulazione ST (popolazione PK): Area sotto la curva (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Lasso di tempo: PK D84: 1 campione prima del trattamento.
L'obiettivo è caratterizzare meglio la farmacocinetica dello sviluppo di vigabatrin durante l'infanzia.
PK D84: 1 campione prima del trattamento.
Valutazione dei livelli plasmatici di taurina nei bambini trattati con vigabatrin. Verrà misurata la concentrazione plasmatica di taurina e verrà ricercata una relazione tra l'esposizione di vigabatrin ei livelli plasmatici di taurina.
Lasso di tempo: 1 campione verrà prelevato a V3 (giorno 84): appena prima del trattamento quando il paziente è a digiuno.
1 campione verrà prelevato a V3 (giorno 84): appena prima del trattamento quando il paziente è a digiuno.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Orphelia Pharma

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TGO-VGB-III-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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