Studio di accettabilità di una nuova forma pediatrica di Vigabatrin in lattanti e bambini con spasmi infantili o epilessia parziale farmacoresistente (SoluWest)
23 aprile 2018 aggiornato da: Orphelia Pharma
Studio di accettabilità di una nuova forma pediatrica di Vigabatrin in lattanti e bambini con spasmi infantili o epilessia parziale farmacoresistente. Studio osservazionale, descrittivo, in aperto, multicentrico, non randomizzato
Lo sponsor sta sviluppando una nuova formulazione pediatrica di vigabatrin per adattare meglio la dose al peso corporeo e limitare lo spreco di farmaco inutilizzato. La forma attualmente commercializzata di vigabatrin (Sabril™) esiste solo come compresse rivestite con film da 500 mg (per adulti e bambini sopra i 6 anni) e granuli da 500 mg per bustine di soluzione orale (per neonati e bambini sotto i 6 anni). Sabril™ non è adatto per la somministrazione ai neonati quando è necessaria una frazione della bustina. Spesso sono necessarie la suddivisione manuale della bustina o diluizioni lunghe e soggette a errori.
Questo studio è uno studio di accettabilità multicentrico descrittivo, non randomizzato, in aperto in neonati e bambini affetti da spasmi infantili. L'obiettivo primario è quello di descrivere l'aderenza alla nuova formulazione. Gli obiettivi secondari includono:
- valutazione dell'appetibilità e della facilità d'uso del nuovo trattamento,
- valutazione dei parametri farmacocinetici della nuova formulazione,
- parametri farmacocinetici,
- valutazione della tolleranza,
- misurazione dei livelli plasmatici di taurina. Questo studio recluterà fino a 40 pazienti con spasmi infantili ed epilessia parziale farmacoresistente di età compresa tra 1 mese e 6 anni in 23 centri clinici in Francia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
38
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Amiens, Francia, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Angers, Francia, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Bordeaux, Francia, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
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Lille, Francia, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Francia, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille, Francia, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
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Paris, Francia, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Francia, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
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Rennes, Francia, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
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Strasbourg, Francia, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, Francia, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
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Tours, Francia, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 2 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di spasmi infantili (IS) o crisi epilettiche parziali farmacoresistenti (POS).
- Lattanti > 1 mese e < 6 mesi; lattanti > 6 mesi e < 2 anni; e bambini > 2 anni e < 6 anni.
- Pazienti sotto Sabril® o pazienti naive.
- Pazienti con una posologia due volte al giorno di Sabril® o pazienti per i quali vigabatrin verrà somministrato due volte al giorno.
Criteri di non inclusione:
- Uso di più di 2 altri farmaci antiepilettici come trattamento concomitante (compresi gli steroidi). La dieta chetogenica può essere in aggiunta a questi altri 2 farmaci antiepilettici.
- Soggetti che ricevono vigabatrin attraverso un tubo gastrico.
- Peso < 1.750 Kg.
- Qualsiasi intervento chirurgico importante pianificato entro la durata del processo.
- Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico entro 3 mesi prima della V1.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Vigabatrin: Vigabatrin nuova formulazione ST poi Sabril®
Sabril®: bustina per soluzione orale 500 mg, da 50 a 100 mg/Kg/giorno, due volte al giorno, 14 giorni. Vigabatrin nuova formulazione ST: Compresse solubili da 100 o 500 mg, da 50 a 100 mg/Kg/giorno, due volte al giorno, 12 settimane. |
La dose e il regime di trattamento devono essere mantenuti come nella prima fase di trattamento. - A V4/D98, i pazienti che hanno ricevuto Sabril® "granulato per soluzione orale" (fornito dallo sponsor) continuano con il trattamento Sabril® commercializzato (o passano a un altro DAE, in base alla naturale evoluzione delle condizioni del paziente e su decisione dello sperimentatore). |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Adesione individuale alla nuova formulazione in compresse solubili (ST) di Vigabatrin (VGB) utilizzando il sistema di monitoraggio degli eventi di medicazione (MEMS)
Lasso di tempo: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84), valutazione continua.
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L'aderenza sarà valutata misurando la storia del dosaggio dei pazienti utilizzando un sistema elettronico di monitoraggio degli eventi di medicazione (MEMS). Verranno registrate la data e l'ora di ogni apertura
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da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84), valutazione continua.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Adesione alla nuova formulazione ST e a Sabril® granulato per soluzione orale, per responsabilità dell'unità di trattamento
Lasso di tempo: VGB-ST: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84). Sabril®: da V3 (giorno 85) a V4 (giorno 98)
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Responsabilità delle unità di trattamento utilizzate e non utilizzate, recuperate dal paziente in V3 e V4
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VGB-ST: da V1 (giorno 1) a V3 (giorno 84). Sabril®: da V3 (giorno 85) a V4 (giorno 98)
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appetibilità della nuova formulazione ST e di Sabril® "granuli per soluzione orale".
Lasso di tempo: per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST
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L'appetibilità del trattamento sarà valutata utilizzando una scala edonica visiva a due facce compilata dai genitori e/o dal bambino, se possibile, su base giornaliera.
Ad ogni "faccia" della scala verrà assegnato un punteggio (da 1 a 2), e verrà calcolato il punteggio medio per il gruppo.
L'appetibilità sarà considerata buona se il punteggio medio del gruppo è almeno 1,5 (su un massimo di 2; Motte et al. 2005).
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per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST
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Facilità d'uso della nuova formulazione ST e di Sabril® "granuli per soluzione orale".
Lasso di tempo: per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST.
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La facilità d'uso sarà valutata utilizzando i diari compilati dai genitori o dagli operatori sanitari per 7 giorni consecutivi: .
Il tempo necessario per la preparazione sia della nuova formulazione ST che delle somministrazioni di Sabril® sarà calcolato in media e confrontato, insieme alla soddisfazione globale dell'uso.
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per 7 giorni consecutivi: dal G90 al G96 con Sabril® e dal G29 al G35 con la nuova formulazione ST.
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Sicurezza e tolleranza
Lasso di tempo: Risultati dell'elettroretinogramma: quando disponibile da D1 a D126; Valutazione del sangue: a D1 e D84; Segni vitali a D1, D28, D84, D98 e D126; Eventi avversi, eventi avversi gravi: valutati per la durata della partecipazione allo studio (a D1, D28, D84, D98 e D126)
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Il profilo di sicurezza VGB è ben noto.
Si prevede che la nuova formulazione ST sia bioequivalente a Sabril® e poiché la nuova formulazione non contiene eccipienti noti per avere un'azione o un effetto riconosciuto alla dose utilizzata, la sicurezza della nuova formulazione dovrebbe essere simile a quella di Sabril®.
Pertanto nessun'altra misura specifica per la nuova formulazione ST è inclusa nello studio di accettabilità clinica.
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Risultati dell'elettroretinogramma: quando disponibile da D1 a D126; Valutazione del sangue: a D1 e D84; Segni vitali a D1, D28, D84, D98 e D126; Eventi avversi, eventi avversi gravi: valutati per la durata della partecipazione allo studio (a D1, D28, D84, D98 e D126)
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parametri farmacocinetici per la nuova formulazione ST (1 campione). Parametri farmacocinetici per la nuova formulazione ST (popolazione PK): Area sotto la curva (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Lasso di tempo: PK D84: 1 campione prima del trattamento.
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L'obiettivo è caratterizzare meglio la farmacocinetica dello sviluppo di vigabatrin durante l'infanzia.
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PK D84: 1 campione prima del trattamento.
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Valutazione dei livelli plasmatici di taurina nei bambini trattati con vigabatrin. Verrà misurata la concentrazione plasmatica di taurina e verrà ricercata una relazione tra l'esposizione di vigabatrin ei livelli plasmatici di taurina.
Lasso di tempo: 1 campione verrà prelevato a V3 (giorno 84): appena prima del trattamento quando il paziente è a digiuno.
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1 campione verrà prelevato a V3 (giorno 84): appena prima del trattamento quando il paziente è a digiuno.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 agosto 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 agosto 2014
Primo Inserito (Stima)
19 agosto 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2018
Ultimo verificato
1 aprile 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Epilessia, generalizzata
- Sindromi epilettiche
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Manifestazioni neuromuscolari
- Epilessia
- Epilessie, parziali
- Spasmi, Infantile
- Spasmo
- Crampo muscolare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Agenti GABA
- Anticonvulsivanti
- Vigabatrin
Altri numeri di identificazione dello studio
- TGO-VGB-III-01
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Vigabatrin: Vigabatrin nuova formulazione ST poi Sabril®
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