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Studio sulla sicurezza e sull'aumento della dose di AAV2-hCHM in soggetti con mutazioni del gene CHM (coroideremia)

23 gennaio 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics

Uno studio di fase 1/2 sulla sicurezza in soggetti con mutazioni del gene CHM (Coroideremia) utilizzando un vettore del sierotipo 2 del virus adeno-associato per fornire il gene CHM umano normale [AAV2-hCHM] alla retina

Questo studio clinico valuta la sicurezza e la tollerabilità di AAV2-hCHM in soggetti con mutazioni del gene della coroideremia. Saranno valutati due gruppi di dose.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sottoretinica di AAV2-hCHM, in un'escalation della dose di gruppo inter-soggetto in individui con coroideremia, sulla base di un piano di monitoraggio clinico completo. Gli obiettivi secondari sono definire la dose di AAV2-hCHM necessaria per ottenere una funzione visiva/visione funzionale stabile o migliorata e valutare lo sviluppo delle risposte immunitarie a AAV2 e REP-1.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19014
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio di almeno 18 anni con diagnosi di mutazione del gene CHM
  • Campo visivo centrale (FV) < 30° in uno qualsiasi dei 24 meridiani (utilizzando l'isottero III4e della perimetria di Goldmann) nell'occhio da iniettare
  • Qualsiasi evidenza di cellule retiniche esterne funzionanti entro i 10° centrali

Criteri di esclusione:

  • Storia precedente di malattia infiammatoria oculare (uveite)
  • Precedente intervento chirurgico intraoculare entro sei mesi
  • Partecipazione a un precedente studio di ricerca sulla terapia genica entro un anno dall'arruolamento o partecipazione a qualsiasi altro studio di terapia genica oculare
  • Partecipazione a uno studio clinico con un farmaco sperimentale negli ultimi sei mesi
  • Malattia grossolanamente asimmetrica o altra morbilità oculare, che può rendere l'occhio controlaterale inefficace come controllo
  • Acuità visiva < 20/200 su test ETDRS standard nell'occhio da iniettare
  • Presenza di malattia che possa precludere al soggetto la partecipazione a questo studio
  • Uso di farmaci noti per essere neuroprotettivi o retinotossici che potrebbero potenzialmente interferire con il processo patologico e/o causare eventi avversi oculari; le persone che interrompono l'uso di questi composti per 6 mesi possono diventare ammissibili
  • Identificazione da parte dello sperimentatore di non essere in grado o non disposto a eseguire / essere conforme alle procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: Dose AAV2-hCHM 1
Somministrazione sottoretinica singola e unilaterale di un unico intervallo di dosi basse di AAV2-hCHM.
Biologico: AAV2-hCHM
Confronto di diversi dosaggi di AAV2-hCHM
Sperimentale: Coorte 2: Dose 2 di AAV2-hCHM
Somministrazione sottoretinica singola e unilaterale di un singolo intervallo di dosi elevate di AAV2-hCHM.
Biologico: AAV2-hCHM
Confronto di diversi dosaggi di AAV2-hCHM
Sperimentale: Coorte 3 (Coorte di espansione): Dose 2 di AAV2-hCHM
Somministrazione sottoretinica singola e unilaterale di un singolo intervallo di dosi elevate di AAV2-hCHM.
Biologico: AAV2-hCHM
Confronto di diversi dosaggi di AAV2-hCHM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. I TEAE erano eventi avversi che si sono verificati il ​​giorno o dopo la somministrazione del farmaco in studio. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con titoli anticorpali del capside virale anti-AAV2 che sono aumentati al di sopra del basale almeno una volta dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
È stato riportato il numero di partecipanti che hanno riscontrato livelli quantificabili (superiori a 1,55 microgrammi [μg]/millilitro [ml]) di titoli anticorpali del capside virale anti-AAV2 nel sangue da almeno 1 visita di studio fino a 2 anni.
Fino a 2 anni
Numero di partecipanti con risposta immunitaria cellulare all'AAV2 attraverso il test ELISpot (Interferon Gamma Enzyme-linked Immunosorbent Spot)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
I test ELISpot con interferone gamma sono stati utilizzati per valutare la risposta immunitaria cellulare all'antigene AAV2 nei campioni raccolti di cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC). È stato riportato il numero di partecipanti che hanno dimostrato una risposta immunitaria all'antigene AAV2.
Fino a 2 anni
Numero di partecipanti con risposta immunitaria cellulare alla proteina Rab Escore Protein-1 (REP-1) attraverso il test ELISPOT con interferone gamma
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
I test ELISpot con interferone gamma sono stati utilizzati per valutare la risposta immunitaria cellulare all'antigene REP-1 nei campioni PBMC raccolti. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno dimostrato una risposta immunitaria all'antigene REP-1.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spark Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Director, Spark Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 gennaio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AAV2-hCHM-101

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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