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Protocollo di accesso espanso che utilizza PBSC esaurito CD3+/CD19+ (ExpMACs)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Protocollo di accesso esteso che utilizza cellule staminali periferiche di donatore non imparentato depleto CD3+/CD19+ o di donatore imparentato

L'obiettivo di questo protocollo è quello di ampliare l'accesso per i pazienti che non dispongono di un donatore di pari livello HLA (Human leukocyte antigen) compatibile e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questi pazienti hanno una malattia grave o immediatamente pericolosa per la vita per la quale è indicato l'HSCT. Questi pazienti non sono idonei per altri protocolli approvati dall'IRB del Children's Hospital of Philadelphia che utilizzano la tecnologia CliniMACs per la deplezione di T.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Solo il 25-30% dei pazienti che possono trarre beneficio dall'HSCT ha un donatore correlato compatibile. C'è un più alto tasso di complicanze utilizzando le cellule di un donatore correlato non correlato o parzialmente compatibile. Le cellule T all'interno delle cellule del donatore possono causare una complicazione chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). L'obiettivo di questo studio è utilizzare il dispositivo CliniMACs per rimuovere le cellule T che causano la GVHD, chiamata deplezione delle cellule T.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Numero di telefono: 215-590-5168
  • Email: hankinsp@chop.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Sub-investigatore:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Investigatore principale:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Contatto:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Numero di telefono: 215-590-5168
          • Email: hankinsp@chop.edu
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che non hanno un fratello completamente compatibile HLA e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) ma che non soddisfano i criteri per gli attuali protocolli istituzionali aperti che utilizzano il dispositivo ClinMACs per la deplezione di CD3+/CD19+.

  2. Pazienti con le seguenti malattie trapiantabili:

    Malattie non maligne:

    Malattie da accumulo metabolico correggibili con HSCT

    Sindromi da insufficienza midollare

    Immunodeficienze/sindromi da disregolazione immunitaria

    Malattie maligne:

    Leucemie acute

    Leucemie croniche

    Linfomi

    Sindrome mielodiplastica

  3. Criteri di funzionalità degli organi:

    Prestazioni Lansky o Karnofsky ≥60

    Creatinina sierica ≤3xlimite superiore della norma per l'età

    Epatico: Transaminasi ≤10xnormal

    Frazione di accorciamento cardiaco ≥27%

    Bilirubina <2,5 volte normale (a meno che l'aumento non sia dovuto alla malattia di Gilbert)

  4. Nessuna infezione attiva non trattata
  5. Consenso informato firmato
  6. Nessun donatore di fratelli completamente compatibile HLA disponibile
  7. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione:

  1. Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate
  2. Donatore di fratelli completamente compatibile HLA
  3. Donatore impossibilitato a donare cellule staminali periferiche
  4. Femmine incinte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Accesso ampliato al dispositivo CliniMACs per la deplezione delle cellule T
accesso per i pazienti che non hanno un fratello completamente HLA compatibile e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questi pazienti hanno protocolli gravi o immediatamente aperti che utilizzano la tecnologia CliniMACs per la deplezione di T. I soggetti saranno sottoposti a trapianto di cellule staminali con deplezione di CD3+/CD19+.
Biologico: Trapianto di cellule staminali con deplezione di CD3+/CD19+ (CliniMACs)
Processamento delle cellule staminali mediante il dispositivo CliniMACs per ridurre selettivamente specifici linfociti T al fine di diminuire il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite quando si utilizzano cellule staminali di donatore non completamente compatibili.
Altri nomi:
  • CliniMAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza Globale
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che rimangono in vita.
1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che hanno manifestato malattia del trapianto contro l'ospite acuta di grado II-IV e/o gvhd cronica limitata o estesa
1 anno dopo il trapianto
Insufficienza dell'Innesto
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che hanno sperimentato un rigetto primario o secondario dell'innesto o una ricostituzione autologa.
1 anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2013

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 13-010286
  • 12BT125 (Altro identificatore: Children's Hospital of Philadelphia)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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