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Protocollo di accesso espanso che utilizza PBSC esaurito CD3+/CD19+ (ExpMACs)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Protocollo di accesso esteso che utilizza cellule staminali periferiche di donatore non imparentato depleto CD3+/CD19+ o di donatore imparentato

L'obiettivo di questo protocollo è quello di ampliare l'accesso per i pazienti che non dispongono di un donatore di pari livello HLA (Human leukocyte antigen) compatibile e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questi pazienti hanno una malattia grave o immediatamente pericolosa per la vita per la quale è indicato l'HSCT. Questi pazienti non sono idonei per altri protocolli approvati dall'IRB del Children's Hospital of Philadelphia che utilizzano la tecnologia CliniMACs per la deplezione di T.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Solo il 25-30% dei pazienti che possono trarre beneficio dall'HSCT ha un donatore correlato compatibile. C'è un più alto tasso di complicanze utilizzando le cellule di un donatore correlato non correlato o parzialmente compatibile. Le cellule T all'interno delle cellule del donatore possono causare una complicazione chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). L'obiettivo di questo studio è utilizzare il dispositivo CliniMACs per rimuovere le cellule T che causano la GVHD, chiamata deplezione delle cellule T.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Numero di telefono: 215-590-5168
  • Email: hankinsp@chop.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Sub-investigatore:
          • Stephan A Grupp, MD, PhD
        • Investigatore principale:
          • Timothy Olson, MD, PhD
        • Contatto:
          • Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
          • Numero di telefono: 215-590-5168
          • Email: hankinsp@chop.edu
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che non hanno un fratello completamente compatibile HLA e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) ma che non soddisfano i criteri per gli attuali protocolli istituzionali aperti che utilizzano il dispositivo ClinMACs per la deplezione di CD3+/CD19+.

  2. Pazienti con le seguenti malattie trapiantabili:

    Malattie non maligne:

    Malattie da accumulo metabolico correggibili con HSCT

    Sindromi da insufficienza midollare

    Immunodeficienze/sindromi da disregolazione immunitaria

    Malattie maligne:

    Leucemie acute

    Leucemie croniche

    Linfomi

    Sindrome mielodiplastica

  3. Criteri di funzionalità degli organi:

    Prestazioni Lansky o Karnofsky ≥60

    Creatinina sierica ≤3xlimite superiore della norma per l'età

    Epatico: Transaminasi ≤10xnormal

    Frazione di accorciamento cardiaco ≥27%

    Bilirubina <2,5 volte normale (a meno che l'aumento non sia dovuto alla malattia di Gilbert)

  4. Nessuna infezione attiva non trattata
  5. Consenso informato firmato
  6. Nessun donatore di fratelli completamente compatibile HLA disponibile
  7. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione:

  1. Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate
  2. Donatore di fratelli completamente compatibile HLA
  3. Donatore impossibilitato a donare cellule staminali periferiche
  4. Femmine incinte

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Accesso ampliato al dispositivo CliniMACs per la deplezione delle cellule T
accesso per i pazienti che non hanno un fratello completamente HLA compatibile e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Questi pazienti hanno protocolli gravi o immediatamente aperti che utilizzano la tecnologia CliniMACs per la deplezione di T. I soggetti saranno sottoposti a trapianto di cellule staminali con deplezione di CD3+/CD19+.
Biologico: Trapianto di cellule staminali con deplezione di CD3+/CD19+ (CliniMACs)
Processamento delle cellule staminali mediante il dispositivo CliniMACs per ridurre selettivamente specifici linfociti T al fine di diminuire il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite quando si utilizzano cellule staminali di donatore non completamente compatibili.
Altri nomi:
  • CliniMAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza Globale
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che rimangono in vita.
1 anno dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che hanno manifestato malattia del trapianto contro l'ospite acuta di grado II-IV e/o gvhd cronica limitata o estesa
1 anno dopo il trapianto
Insufficienza dell'Innesto
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Numero di partecipanti che hanno sperimentato un rigetto primario o secondario dell'innesto o una ricostituzione autologa.
1 anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

  • Investigatore principale: Timothy Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2013

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2015

Primo Inserito (Stimato)

5 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13-010286
  • 12BT125 (Altro identificatore: Children's Hospital of Philadelphia)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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