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Trattamento dell'obesità a insorgenza rapida, ipoventilazione, disfunzione ipotalamica e disregolazione autonomica (ROHHAD)

1 aprile 2024 aggiornato da: Johns Hopkins University

Ciclofosfamide ad alte dosi per il trattamento della sindrome ROHHAD (obesità a rapida insorgenza, ipoventilazione, disfunzione ipotalamica e disregolazione autonomica)

La sindrome ROHHAD (rapida insorgenza di obesità, disfunzione ipotalamica, ipoventilazione e disregolazione autonomica) è una rara malattia pediatrica associata a un tumore chiamato neuroblastoma e che si presume sia guidata da un attacco del sistema immunitario in un'area specifica del cervello. I pazienti sviluppano sintomi gravi e spesso soccombono a questa malattia. Sulla base dell'esperienza dei ricercatori, i ricercatori conducono uno studio clinico per studiare l'immunosoppressione intensiva con ciclofosfamide ad alte dosi in questi pazienti. Oltre a descrivere il miglioramento sintomatico, lo studio dei ricercatori cerca di definire marcatori oggettivi dell'attività della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La valutazione di base includerà:

Studio del sonno e valutazione polmonare Livelli ormonali Determinazione di un massimo di 6 sintomi chiave correlati a ROHHAD da seguire Questionario sull'iperfagia 18F-2-fluoro-2-deossi-D-glucosio fluorodeossiglucosio (FDG) scansione con tomografia a emissione di positroni (PET) Dual energy x- ray absorptiometry (DXA) scansione Analisi del liquido cerebrospinale (CSF).

I pazienti saranno trattati con ciclofosfamide, 50 mg/kg (peso corporeo ideale)/dose giornaliera per 4 giorni, con Mesna e idratazione come profilassi contro la cistite emorragica. La terapia di supporto includerà la cura della mucosa, le trasfusioni, la profilassi delle infezioni e il trattamento empirico per la neutropenia febbrile.

Verrà valutato il punteggio di gravità composito per misurare la risposta dei sintomi chiave e verranno eseguiti test neuropsicologici formali, studio del sonno e studi ormonali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Sidney Kimmel Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 22 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di sindrome ROHHAD confermata da due medici.
  • Qualsiasi miglioramento sintomatico in risposta a un ciclo di rituximab (cinque dosi settimanali) valutato dai genitori e/o dal medico curante
  • Risonanza magnetica cerebrale normale
  • Accompagnato a casa dalla famiglia
  • Sono idonei i pazienti che richiedono il supporto della pressione positiva delle vie aeree bilivello (BiPAP).
  • Test di gravidanza negativo per pazienti di sesso femminile dopo la pubertà

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione cardiaca
  • Funzione polmonare inadeguata, ovvero capacità vitale forzata o volume espiratorio forzato a un secondo <50% del previsto per bambini di età superiore a 8 anni o saturazione di ossigeno
  • Dipendente dal ventilatore
  • Anomalia cromosomica nota
  • Diagnosi attiva del cancro. Il neuroblastoma che richiede solo il follow-up è idoneo.
  • Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ciclofosfamide

La ciclofosfamide verrà somministrata per via endovenosa una volta al giorno per quattro giorni consecutivi.

Dieci giorni dopo l'inizio della ciclofosfamide, il filgrastim, un farmaco che aiuta le normali cellule del sangue a crescere, verrà somministrato in vena una volta al giorno per cercare di aiutare le cellule del sangue a crescere più velocemente.
Droga: Ciclofosfamide

La ciclofosfamide verrà somministrata per via endovenosa una volta al giorno per quattro giorni consecutivi.

Dieci giorni dopo l'inizio della ciclofosfamide, filgrastim, un farmaco che aiuta le normali cellule del sangue a crescere, per vena una volta al giorno per cercare di aiutare le cellule del sangue a crescere più velocemente.

Altri nomi:
  • Cytoxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento sintomatico sulla scala dei sintomi ROHHAD dei bambini con sindrome ROHHAD dopo il trattamento con ciclofosfamide ad alte dosi.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Sicurezza e tossicità della ciclofosfamide ad alte dosi usata per trattare i bambini con ROHHAD come misurato dai criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) NCI v4.0.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Per calcolare Area Under Curve (AUC) di ciclofosfamide ad alte dosi nei bambini obesi.
Lasso di tempo: predose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dal completamento dell'infusione.
predose, 0, 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dal completamento dell'infusione.
Funzione neuropsicologica dei pazienti con ROHHAD prima e dopo la ciclofosfamide ad alte dosi misurata utilizzando strumenti di valutazione adeguati all'età complementari tra cui oggetti Wechsler Preschool e Primary Scale of Intelligence RAN e AIM.
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Johns Hopkins University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Allen Chen, MD, PhD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00060912
  • J1520 (Altro identificatore: SKCCC)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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