Efficacia della terapia con cellule staminali nei bambini ambulatoriali e non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne - Fase 1-2

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica legata all'X che colpisce principalmente i maschi, con conseguente assenza di distrofina che alla fine porta alla progressiva degenerazione muscolare. I pazienti con DMD perdono progressivamente le capacità funzionali di movimento, respiro e infine la capacità di far circolare il sangue. Attualmente non esiste una cura per la DMD, sebbene diverse strategie siano in fase di sperimentazione per il trattamento, nessuna si è ancora dimostrata sufficiente. I bambini con DMD sono generalmente divisi in due gruppi in base alla gravità o alla progressione della malattia, non deambulanti e deambulanti. I pazienti ambulatoriali sono in grado di camminare autonomamente mentre i pazienti non deambulanti non possono camminare autonomamente.

Lo scopo di questo studio è indagare gli effetti della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche nei bambini ambulatoriali e non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne e determinare la sua idoneità come forma di trattamento.