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Efficacia della terapia con cellule staminali nei bambini ambulatoriali e non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne - Fase 1-2

30 giugno 2015 aggiornato da: Alper Dai, MD, University of Gaziantep

Efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche nei bambini ambulatoriali e non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne - Fase 1-2

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica legata all'X che colpisce principalmente i maschi, con conseguente assenza di distrofina che alla fine porta alla progressiva degenerazione muscolare. I pazienti con DMD perdono progressivamente le capacità funzionali di movimento, respiro e infine la capacità di far circolare il sangue. Attualmente non esiste una cura per la DMD, sebbene diverse strategie siano in fase di sperimentazione per il trattamento, nessuna si è ancora dimostrata sufficiente. I bambini con DMD sono generalmente divisi in due gruppi in base alla gravità o alla progressione della malattia, non deambulanti e deambulanti. I pazienti ambulatoriali sono in grado di camminare autonomamente mentre i pazienti non deambulanti non possono camminare autonomamente.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica legata all'X che colpisce principalmente i maschi, con conseguente assenza di distrofina che alla fine porta alla progressiva degenerazione muscolare. I pazienti con DMD perdono progressivamente le capacità funzionali di movimento, respiro e infine la capacità di far circolare il sangue. Attualmente non esiste una cura per la DMD, sebbene diverse strategie siano in fase di sperimentazione per il trattamento, nessuna si è ancora dimostrata sufficiente. I bambini con DMD sono generalmente divisi in due gruppi in base alla gravità o alla progressione della malattia, non deambulanti e deambulanti. I pazienti ambulatoriali sono in grado di camminare autonomamente mentre i pazienti non deambulanti non possono camminare autonomamente.

Lo scopo di questo studio è indagare gli effetti della terapia con cellule staminali mesenchimali allogeniche nei bambini ambulatoriali e non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne e determinare la sua idoneità come forma di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tacchino
      • Gaziantep, Tacchino, 27310
        • Gaziantep University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali e non ambulatoriali con diagnosi di DMD dimostrata sia clinicamente che geneticamente e di età compresa tra 5 e 20 anni che necessitano quotidianamente di supporto respiratorio parziale. Pazienti con NIH inferiore o uguale allo stadio 1, funzionalità cardiaca, epatica e renale. I pazienti inoltre non devono presentare alcuna indicazione di cancro, malattia allergica o diatesi emorragica.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che richiedono un supporto respiratorio completo. I pazienti hanno NIH di stadio II o superiore, funzionalità cardiaca, epatica e renale. I pazienti presentano segni di sintomi di cancro, malattie allergiche o diatesi emorragica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti ambulatoriali
Pazienti ambulatoriali sottoposti a terapia con cellule staminali
Droga: Biologico: cellula staminale mesenchimale allogenica basata sul cordone ombelicale
Sperimentale: Pazienti non ambulatoriali
pazienti non deambulanti sottoposti a terapia con cellule staminali
Droga: Biologico: cellula staminale mesenchimale allogenica basata sul cordone ombelicale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Grado di miglioramento nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne dopo il trattamento con terapia con cellule staminali somministrato utilizzando la valutazione ambulatoriale Northstar, la risonanza magnetica e la spettroscopia, le apparecchiature per la valutazione della forza muscolare e un questionario.
Lasso di tempo: 12 mesi

Test utilizzati in Assement:

Valutazione ambulatoriale Northstar CHAQ (Child Health Assessment Questionnaire) Valutazione della forza muscolare MRI/MRS - Myogrip, Myopinch e Moviplate
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Gaziantep

Collaboratori

Istınye University, Cukurova University, Yıldırım Beyazıt University, Gaziantep Deva Hospital, Gaziantep Public Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

29 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 luglio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2015

Ultimo verificato

1 giugno 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 56733164/203

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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