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Lo studio di un farmaco sperimentale, Revusiran (ALN-TTRSC), per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) in pazienti la cui malattia ha continuato a peggiorare dopo il trapianto di fegato

26 marzo 2019 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Revusiran in pazienti con polineuropatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina con progressione della malattia post-trapianto di fegato ortotopico

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di revusiran (ALN-TTRSC) negli adulti con amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), la cui malattia ha continuato a peggiorare dopo il trapianto di fegato. Il dosaggio è stato interrotto; i pazienti vengono seguiti per motivi di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Münster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Majorca, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umea, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FAP (polineuropatia amiloidotica familiare) con mutazione TTR documentata
  • - Ricevuto un trapianto di fegato ortotopico ≥12 mesi prima della data del consenso informato
  • Un aumento del punteggio di disabilità della polineuropatia (PND) dopo il trapianto
  • Punteggio di disabilità della polineuropatia di ≤3b

Criteri di esclusione:

  • Classificazione della New York Heart Association (NYHA) >2
  • Altre cause note di neuropatia sensomotoria o autonomica (p. es., malattia autoimmune)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tutti i pazienti
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno 1 dose di revusiran (ALN-TTRSC)
Droga: Revusiran
500 mg di Revusiran per iniezione sottocutanea (sc).
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel TTR sierico al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
Una variazione percentuale negativa rispetto al basale al mese 6 indica una riduzione del livello sierico di TTR.
Mese 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel TTR sierico nell'arco di 18 mesi
Lasso di tempo: Settimane 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mese 6), 39 (mese 9), 52 (mese 12), 57, 78 (mese 18)
Una variazione percentuale negativa rispetto al basale indica una riduzione del livello sierico di TTR.
Settimane 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mese 6), 39 (mese 9), 52 (mese 12), 57, 78 (mese 18)
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito di compromissione neurologica modificata (mNIS +7) nel corso di 18 mesi
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Il mNIS+7 è un punteggio composito che misura la compromissione neurologica che include le seguenti componenti: esame fisico degli arti inferiori, degli arti superiori e dei nervi cranici per valutare la forza/debolezza motoria, misurazione elettrofisiologica della funzione delle fibre nervose piccole e grandi, test sensoriale e posturale pressione sanguigna. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 304. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, mesi 6, 12, 18
Punteggio del questionario Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN).
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. I valori minimo e massimo sono rispettivamente -4 e 136. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mesi 6, 12, 18
Numero di partecipanti in ciascuna fase di disabilità della polineuropatia (PND) in base al peggior punteggio post-basale
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Punteggi PND: Stadio 0: nessun sintomo, Stadio 1: disturbi sensoriali ma capacità di deambulazione conservate, Stadio 2: ridotta capacità di deambulazione, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle, Stadio 3A/B: deambulazione con l'aiuto di 1 o 2 bastoncini o stampelle, Fase 4: confinato sulla sedia a rotelle. Per ogni fase (0-4) al basale, il numero di partecipanti viene presentato al loro peggior punteggio post-basale per ogni fase (0-4) post-basale. Il peggior post-basale è definito come la più alta classificazione PND per un partecipante registrata dopo la prima dose del farmaco in studio.
Basale, mesi 6, 12, 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
6 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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