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Lo studio di un farmaco sperimentale, Revusiran (ALN-TTRSC), per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) in pazienti la cui malattia ha continuato a peggiorare dopo il trapianto di fegato

26 marzo 2019 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Revusiran in pazienti con polineuropatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina con progressione della malattia post-trapianto di fegato ortotopico

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di revusiran (ALN-TTRSC) negli adulti con amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR), la cui malattia ha continuato a peggiorare dopo il trapianto di fegato. Il dosaggio è stato interrotto; i pazienti vengono seguiti per motivi di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Münster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Majorca, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umea, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FAP (polineuropatia amiloidotica familiare) con mutazione TTR documentata
  • - Ricevuto un trapianto di fegato ortotopico ≥12 mesi prima della data del consenso informato
  • Un aumento del punteggio di disabilità della polineuropatia (PND) dopo il trapianto
  • Punteggio di disabilità della polineuropatia di ≤3b

Criteri di esclusione:

  • Classificazione della New York Heart Association (NYHA) >2
  • Altre cause note di neuropatia sensomotoria o autonomica (p. es., malattia autoimmune)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i pazienti
Tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno 1 dose di revusiran (ALN-TTRSC)
Droga: Revusiran
500 mg di Revusiran per iniezione sottocutanea (sc).
Altri nomi:
  • ALN-TTRSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel TTR sierico al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
Una variazione percentuale negativa rispetto al basale al mese 6 indica una riduzione del livello sierico di TTR.
Mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel TTR sierico nell'arco di 18 mesi
Lasso di tempo: Settimane 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mese 6), 39 (mese 9), 52 (mese 12), 57, 78 (mese 18)
Una variazione percentuale negativa rispetto al basale indica una riduzione del livello sierico di TTR.
Settimane 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mese 6), 39 (mese 9), 52 (mese 12), 57, 78 (mese 18)
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito di compromissione neurologica modificata (mNIS +7) nel corso di 18 mesi
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Il mNIS+7 è un punteggio composito che misura la compromissione neurologica che include le seguenti componenti: esame fisico degli arti inferiori, degli arti superiori e dei nervi cranici per valutare la forza/debolezza motoria, misurazione elettrofisiologica della funzione delle fibre nervose piccole e grandi, test sensoriale e posturale pressione sanguigna. I valori minimo e massimo sono rispettivamente 0 e 304. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale, mesi 6, 12, 18
Punteggio del questionario Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN).
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Il questionario Norfolk QoL-DN è una misura standardizzata degli esiti riferiti dai pazienti di 35 voci che è sensibile alle diverse caratteristiche della neuropatia diabetica: fibre piccole, fibre grandi e funzione del nervo autonomo. I valori minimo e massimo sono rispettivamente -4 e 136. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Basale, mesi 6, 12, 18
Numero di partecipanti in ciascuna fase di disabilità della polineuropatia (PND) in base al peggior punteggio post-basale
Lasso di tempo: Basale, mesi 6, 12, 18
Punteggi PND: Stadio 0: nessun sintomo, Stadio 1: disturbi sensoriali ma capacità di deambulazione conservate, Stadio 2: ridotta capacità di deambulazione, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle, Stadio 3A/B: deambulazione con l'aiuto di 1 o 2 bastoncini o stampelle, Fase 4: confinato sulla sedia a rotelle. Per ogni fase (0-4) al basale, il numero di partecipanti viene presentato al loro peggior punteggio post-basale per ogni fase (0-4) post-basale. Il peggior post-basale è definito come la più alta classificazione PND per un partecipante registrata dopo la prima dose del farmaco in studio.
Basale, mesi 6, 12, 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

6 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

4 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC-005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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