Valutazione dei farmaci recentemente approvati per la tubercolosi multiresistente (endTB)
Valutazione dei farmaci recentemente approvati per la tubercolosi multiresistente (endTB): una sperimentazione clinica
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multinazionale di fase III, randomizzato, controllato, in aperto, di non inferiorità, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nuovi regimi di combinazione per il trattamento della MDR-TB.
I regimi esaminati combinano i nuovi farmaci approvati bedaquilina e/o delamanid con farmaci esistenti noti per essere attivi contro il Mycobacterium tuberculosis (linezolid, clofazimina, moxifloxacina o levofloxacina e pirazinamide). Lo studio si arruolerà in parallelo su 5 bracci sperimentali e 1 braccio di controllo standard di cura. La randomizzazione sarà adattata ai risultati utilizzando l'analisi ad interim bayesiana degli endpoint di efficacia. I regimi sperimentali conterranno bedaquilina e/o delamanid e fino a 4 farmaci associati. Il trattamento del braccio di controllo può contenere uno dei seguenti (bedaquilina o delamanid) e farmaci associati, costruiti e somministrati secondo gli standard di cura locali e coerenti con le linee guida dell'OMS. La partecipazione alla prova in tutte le armi durerà almeno fino alla settimana 73 e fino alla settimana 104. Nei bracci sperimentali, il trattamento durerà 39 settimane (ai partecipanti ai bracci sperimentali saranno concesse fino a 47 settimane per completare il corso di trattamento di 39 settimane) e il follow-up post-trattamento fino a 65 settimane aggiuntive. Nel braccio di controllo, il trattamento verrà somministrato secondo lo standard di cura locale (in linea con le linee guida dell'OMS); la durata può variare e sarà di circa 86 settimane per il regime convenzionale e di 39-52 settimane per il regime più breve standardizzato.
La non inferiorità sarà stabilita per qualsiasi braccio sperimentale se il limite inferiore dell'intervallo di confidenza unilaterale del 97,5% attorno alla differenza di esito favorevole tra il braccio di controllo e quello sperimentale è maggiore o uguale a -12%.
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tbilisi, Georgia, 0101
- National Center for Tuberculosis and Lung Diseases
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Pune, India
- Aundh Chest Hospital
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Almaty, Kazakistan, 050030
- Center of Phthisiopulmonology of Almaty Health Department
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Almaty, Kazakistan
- National Center for Tuberculosis Problems
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Almaty, Kazakistan, 020000
- City Centre of Phthisiopulmonology
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Maseru, Lesoto
- Partners In Health Lesostho
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Karachi, Pakistan
- The Indus Hospital
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Kotri, Pakistan
- Institute of Chest Disease,
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Lima, Perù, 1390
- Centro de Investigación del Hospital Nacional Hipólito Unanue
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Lima, Perù
- Centro de Investigación de Enfermedades Neumológicas del Hospital Nacional Sergio Bernales
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Lima, Perù
- Hospital Nacional Dos de Mayo Parque Historia de la Medicina
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Khayelitsha, Sud Africa, 7784
- Medecins Sans Frontieres Belgium
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
Un paziente sarà idoneo per la randomizzazione se:
- Ha documentato tubercolosi polmonare dovuta a ceppi di M. tuberculosis resistenti alla rifampicina (RIF) e sensibili ai fluorochinoloni, diagnosticata mediante test molecolare rapido convalidato;
- Ha ≥ 15 anni di età;
- È disposto a usare la contraccezione: le donne in pre-menopausa o le donne il cui ultimo periodo mestruale è stato entro l'anno precedente, che non sono state sterilizzate devono accettare di usare la contraccezione a meno che il loro partner non abbia subito una vasectomia; gli uomini che non hanno subito una vasectomia devono accettare di usare i preservativi;
- Fornisce il consenso informato per la partecipazione allo studio; inoltre, un rappresentante legale dei pazienti considerati minori per le leggi locali dovrebbe anche fornire il consenso;
- Vive in un'abitazione che può essere individuata dal personale dello studio e prevede di rimanere nell'area per la durata dello studio.
Criteri di esclusione:
Un paziente non sarà idoneo per la randomizzazione se:
- Ha allergie note o ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci sperimentali;
- È nota per essere incinta o non vuole o non è in grado di interrompere l'allattamento al seno di un bambino;
- Non è in grado di rispettare il programma di trattamento o di follow-up;
- Qualsiasi condizione (sociale o medica) che, a parere del ricercatore principale del sito, renderebbe pericoloso il partecipante allo studio;
UN. Ha avuto esposizione (assunzione del farmaco per 30 giorni o più) negli ultimi cinque anni a bedaquilina, delamanid, linezolid o clofazimina, o ha dimostrato o probabile resistenza a bedaquilina, delamanid, linezolid o clofazimina (per es., contatto domestico di un caso indice di DR-TB che è deceduto o ha subito un fallimento terapeutico dopo il trattamento contenente bedaquilina, delamanid, linezolid o clofazimina o presentava resistenza a uno dei farmaci elencati); l'esposizione ad altri farmaci antitubercolari non costituisce motivo di esclusione.
B. Ha ricevuto farmaci di seconda linea per 15 giorni o più prima della data della visita di screening nell'attuale episodio di trattamento MDR/RR-TB. Le eccezioni includono: (1) i pazienti il cui trattamento è fallito secondo la definizione dell'OMS151 e che vengono presi in considerazione per un nuovo regime terapeutico; (2) pazienti che iniziano un nuovo regime terapeutico dopo essere stati "persi al follow-up" secondo la definizione dell'OMS149 e, (3) pazienti in cui si sospetta il fallimento del trattamento (ma non confermato secondo la definizione dell'OMS), che vengono presi in considerazione per un nuovo regime di trattamento e per i quali la consultazione del comitato consultivo clinico (CAC) stabilisce l'idoneità.
Ha uno o più dei seguenti elementi:
- Emoglobina ≤ 7,9 g/dL;
- Disturbi degli elettroliti non correggibili:
- Calcio < 7,0 mg/dL;
- Potassio < 3,0 o ≥6,0 mEq/L;
- Magnesio < 0,9 mEq/L;
- Creatinina sierica > 3 x ULN;
- Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 3 x ULN;
- Bilirubina totale ≥ 1,5 x ULN se accompagnata da AST o ALT > ULN o bilirubina totale ≥ 2 x ULN quando altri risultati della funzionalità epatica sono nel range normale;
- Risultato di grado 4 su uno qualsiasi dei test di laboratorio specificati come definito dalla scala di gravità MSF.
Ha fattori di rischio cardiaco definiti come:
- Un intervallo QTc confermato maggiore o uguale a 450 ms. Sarà consentito ripetere il test per rivalutare l'idoneità una volta utilizzando una visita non programmata durante la fase di screening;
- Evidenza di preeccitazione ventricolare (ad esempio, sindrome di Wolff Parkinson White);
Evidenza elettrocardiografica di:
- Blocco di branca sinistra completo o blocco di branca destra; O
- Blocco di branca sinistro incompleto o blocco di branca destro e durata del complesso QRS maggiore o uguale a 120 msec su almeno un ECG;
- Avere un impianto di pacemaker;
- insufficienza cardiaca congestizia;
- Evidenza di blocco cardiaco di secondo o terzo grado;
- Bradicardia come definita da frequenza sinusale inferiore a 50 bpm;
- Storia personale o familiare di sindrome del QT lungo;
- Anamnesi personale di cardiopatia aritmica, ad eccezione dell'aritmia sinusale;
- Storia personale di sincope (es. sincope cardiaca esclusa la sincope dovuta a cause vasovagali o epilettiche).
- Partecipazione concomitante a un altro studio di qualsiasi farmaco utilizzato o in fase di studio per il trattamento della tubercolosi, come definito nei documenti citati.
- Sta assumendo qualsiasi farmaco controindicato con i medicinali nel regime di prova che non può essere interrotto (con o senza sostituzione) o richiede un periodo di sospensione superiore a 2 settimane.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: regime di fine tubercolosi 1 (BeLiMoZ)
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno il trattamento per 39 settimane e un follow-up post-trattamento per 65 settimane.
I partecipanti possono impiegare fino a 47 settimane per completare tutte le dosi di un regime di trattamento di 39 settimane.
Il dosaggio dei regimi sperimentali sarà orale e basato sul peso.
I soggetti saranno sottoposti a una riduzione randomizzata della dose di linezoilid a 300 mg al giorno o 600 mg tre volte alla settimana dopo 16 settimane di trattamento o dopo un evento avverso correlato al linezoilid che richiede una riduzione della dose, a seconda di quale evento si verifica per primo.
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Altri nomi:
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Sperimentale: regime di fine tubercolosi 2 (BeLiCLeZ)
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno il trattamento per 39 settimane e un follow-up post-trattamento per 65 settimane.
I partecipanti possono impiegare fino a 47 settimane per completare tutte le dosi di un regime di trattamento di 39 settimane.
Il dosaggio dei regimi sperimentali sarà orale e basato sul peso.
I soggetti saranno sottoposti a una riduzione randomizzata della dose di linezoilid a 300 mg al giorno o 600 mg tre volte alla settimana dopo 16 settimane di trattamento o dopo un evento avverso correlato al linezoilid che richiede una riduzione della dose, a seconda di quale evento si verifica per primo.
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Sperimentale: regime di fine tubercolosi 3 (BeDeLiLeZ)
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno il trattamento per 39 settimane e un follow-up post-trattamento per 65 settimane.
I partecipanti possono impiegare fino a 47 settimane per completare tutte le dosi di un regime di trattamento di 39 settimane.
Il dosaggio dei regimi sperimentali sarà orale e basato sul peso.
I soggetti saranno sottoposti a una riduzione randomizzata della dose di linezoilid a 300 mg al giorno o 600 mg tre volte alla settimana dopo 16 settimane di trattamento o dopo un evento avverso correlato al linezoilid che richiede una riduzione della dose, a seconda di quale evento si verifica per primo.
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Sperimentale: regime di fine tubercolosi 4 (DeLiCLeZ)
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno il trattamento per 39 settimane e un follow-up post-trattamento per 65 settimane.
I partecipanti possono impiegare fino a 47 settimane per completare tutte le dosi di un regime di trattamento di 39 settimane.
Il dosaggio dei regimi sperimentali sarà orale e basato sul peso.
I soggetti saranno sottoposti a una riduzione randomizzata della dose di linezoilid a 300 mg al giorno o 600 mg tre volte alla settimana dopo 16 settimane di trattamento o dopo un evento avverso correlato al linezoilid che richiede una riduzione della dose, a seconda di quale evento si verifica per primo.
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Sperimentale: regime di fine tubercolosi 5 (DeCMoZ)
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno il trattamento per 39 settimane e un follow-up post-trattamento per 65 settimane.
I partecipanti possono impiegare fino a 47 settimane per completare tutte le dosi di un regime di trattamento di 39 settimane.
Il dosaggio dei regimi sperimentali sarà orale e basato sul peso.
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Altri nomi:
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Regime endTB 6 (controllo)
il regime 6 di endTB è il regime di controllo.
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Regime MDR-TB del braccio di controllo, linee guida coerenti dell'OMS
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Settimana 73 Efficacia
Lasso di tempo: Settimana 73 dopo la randomizzazione
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Proporzione di partecipanti con esito favorevole alla settimana 73. L'esito di un partecipante sarà classificato come favorevole alla settimana 73 se l'esito non è classificato come sfavorevole e si verifica una delle seguenti condizioni:
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Settimana 73 dopo la randomizzazione
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Settimana 73 Sopravvivenza
Lasso di tempo: Settimana 73 dopo la randomizzazione
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A 73 settimane, la proporzione di pazienti deceduti per qualsiasi causa
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Settimana 73 dopo la randomizzazione
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Settimana 104 Sopravvivenza
Lasso di tempo: Settimana 104 dopo la randomizzazione
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A 104 settimane, la percentuale di pazienti deceduti per qualsiasi causa
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Settimana 104 dopo la randomizzazione
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Settimana 104 Efficacia
Lasso di tempo: Settimana 104 dopo la randomizzazione
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Proporzione di partecipanti con esito favorevole alla settimana 104. • L'esito di un partecipante sarà classificato come favorevole alla settimana 104 se l'esito non è classificato come sfavorevole e si verifica una delle seguenti condizioni:
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Settimana 104 dopo la randomizzazione
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Risposta precoce al trattamento (conversione della coltura)
Lasso di tempo: Settimana 8 dopo la randomizzazione
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Settimana 8 dopo la randomizzazione
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Settimana 39 Efficacia
Lasso di tempo: Settimana 39 dopo la randomizzazione
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Proporzione di partecipanti con esito favorevole alla settimana 39: • L'esito di un partecipante sarà classificato come favorevole alla settimana 39 se l'ultimo risultato della coltura (da un campione raccolto tra le settimane 36 e 39) è negativo; e l'esito non è classificato come sfavorevole. L'esito di un partecipante sarà classificato come sfavorevole alla settimana 39 in caso di:
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Settimana 39 dopo la randomizzazione
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Settimana 73 Sicurezza
Lasso di tempo: Settimana 73 dopo la randomizzazione
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La percentuale di partecipanti con eventi avversi di grado 3 o superiore ed eventi avversi gravi (SAE) di qualsiasi grado entro 73 settimane
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Settimana 73 dopo la randomizzazione
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Settimana 104 Sicurezza
Lasso di tempo: Settimana 104 dopo la randomizzazione
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La proporzione di partecipanti con eventi avversi di grado 3 o superiore ed eventi avversi gravi (SAE) di qualsiasi grado entro 104 settimane
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Settimana 104 dopo la randomizzazione
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Settimana 73 Sicurezza: percentuale di pazienti con AESI
Lasso di tempo: Settimana 73 dopo la randomizzazione
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La proporzione di pazienti con AESI entro 73 settimane
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Settimana 73 dopo la randomizzazione
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Settimana 104 Sicurezza: percentuale di pazienti con AESI
Lasso di tempo: Settimana 104 dopo la randomizzazione
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La proporzione di pazienti con AESI entro 104 settimane
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Settimana 104 dopo la randomizzazione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Lorenzo Guglielmetti, MD, Médecins Sans Frontières, France
- Investigatore principale: Carole Mitnick, Sc.D, Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Guglielmetti L, Ardizzoni E, Atger M, Baudin E, Berikova E, Bonnet M, Chang E, Cloez S, Coit JM, Cox V, de Jong BC, Delifer C, Do JM, Tozzi DDS, Ducher V, Ferlazzo G, Gouillou M, Khan A, Khan U, Lachenal N, LaHood AN, Lecca L, Mazmanian M, McIlleron H, Moschioni M, O'Brien K, Okunbor O, Oyewusi L, Panda S, Patil SB, Phillips PPJ, Pichon L, Rupasinghe P, Rich ML, Saluhuddin N, Seung KJ, Tamirat M, Trippa L, Cellamare M, Velasquez GE, Wasserman S, Zimetbaum PJ, Varaine F, Mitnick CD. Evaluating newly approved drugs for multidrug-resistant tuberculosis (endTB): study protocol for an adaptive, multi-country randomized controlled trial. Trials. 2021 Sep 25;22(1):651. doi: 10.1186/s13063-021-05491-3.
- Hewison C, Khan U, Bastard M, Lachenal N, Coutisson S, Osso E, Ahmed S, Khan P, Franke MF, Rich ML, Varaine F, Melikyan N, Seung KJ, Adenov M, Adnan S, Danielyan N, Islam S, Janmohamed A, Karakozian H, Kamene Kimenye M, Kirakosyan O, Kholikulov B, Krisnanda A, Kumsa A, Leblanc G, Lecca L, Nkuebe M, Mamsa S, Padayachee S, Thit P, Mitnick CD, Huerga H. Safety of Treatment Regimens Containing Bedaquiline and Delamanid in the endTB Cohort. Clin Infect Dis. 2022 Sep 29;75(6):1006-1013. doi: 10.1093/cid/ciac019. Erratum In: Clin Infect Dis. 2023 Feb 18;76(4):779. doi: 10.1093/cid/ciac347.
- Seung KJ, Khan P, Franke MF, Ahmed S, Aiylchiev S, Alam M, Putri FA, Bastard M, Docteur W, Gottlieb G, Hewison C, Islam S, Khachatryan N, Kotrikadze T, Khan U, Kumsa A, Lecca L, Tassew YM, Melikyan N, Naing YY, Oyewusi L, Rich M, Wanjala S, Yedilbayev A, Huerga H, Mitnick CD. Culture Conversion at 6 Months in Patients Receiving Delamanid-containing Regimens for the Treatment of Multidrug-resistant Tuberculosis. Clin Infect Dis. 2020 Jul 11;71(2):415-418. doi: 10.1093/cid/ciz1084. Erratum In: Clin Infect Dis. 2023 Jan 13;76(2):374. doi: 10.1093/cid/ciac346.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Infezioni delle vie respiratorie
- Infezioni
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infezioni batteriche Gram-positive
- Infezioni batteriche e micosi
- Infezioni da actinomiceti
- Infezioni da micobatteri
- Tubercolosi
- Tubercolosi, Polmonare
- Tubercolosi, multiresistente ai farmaci
- Infezioni batteriche
- Agenti antibatterici
- Agenti anti-infettivi
- Agenti antineoplastici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfiammatori
- Inibitori enzimatici
- Inibitori dell'enzima citocromo P-450
- Inibitori della topoisomerasi
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della sintesi proteica
- Agenti antitubercolari
- Agenti leprostatici
- Inibitori del citocromo P-450 CYP1A2
- Agenti antinfettivi, urinari
- Linezolid
- Moxifloxacina
- Clofazimina
- Bedaquilina
- Levofloxacina
- Pirazinamide
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- MSF ERB-1555
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
- la proposta ha valore scientifico / la questione scientifica colma una lacuna di conoscenze ed evita duplicazioni senza valore aggiunto e concorrenza inutile, e avvantaggia la più ampia comunità sanitaria pubblica
- i dati richiesti devono essere in grado di rispondere alla domanda di ricerca e ogni variabile richiesta deve essere necessaria per il buon esito della ricerca
- la metodologia proposta per rispondere alla domanda di ricerca deve essere solida
- conformarsi alle linee guida sull'accesso ai dati, al quadro etico e alla politica sui conflitti di interessi (vedere sul sito web https://endtb.org/data-sharing-initiative)
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
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