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Il test di generazione della trombina eseguito durante il profilo farmacocinetico del fattore VIII sostitutivo apporta benefici al trattamento personalizzato di pazienti pediatrici e pazienti adulti affetti da emofilia A in profilassi?

27 luglio 2023 aggiornato da: Dr Anne Demulder, Brugmann University Hospital

Nel contesto dell'emofilia, è ben noto che il solo livello di fattore VIII non riflette in modo accurato il fenotipo clinico dei pazienti. A parità di livelli di fattore VIII, alcuni pazienti sanguineranno più di altri.

Il test di generazione della trombina (TGT) è un test che sembra fornire una migliore previsione dello stato emostatico complessivo di un singolo paziente. In uno studio precedente, i ricercatori hanno stabilito valori di riferimento normali della curva di generazione della trombina nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 16 anni e negli adulti. L'obiettivo era quello di valutare l'utilizzo di questo test in diversi contesti clinici e in particolare nei pazienti con emofilia grave. Uno studio pilota ha dimostrato che i pazienti hanno una generazione di trombina

Inoltre, i ricercatori hanno ora accesso a uno strumento software che consente loro di determinare individualmente il profilo farmacocinetico del fattore VIII iniettato a ciascun paziente. La concentrazione di fattore VIII viene misurata al momento dell'iniezione e dopo 30 minuti, 1 ora, 2 ore e 24 ore. L'introduzione di queste concentrazioni nel software permette di ottenere l'emivita del fattore per un dato paziente, il picco massimo e il livello minimo del fattore (sebbene livello). La dose iniettata potrebbe essere sufficiente (scomparsa o sostanziale diminuzione dei sanguinamenti) o insufficiente (sanguinamento persistente) per un dato paziente.

Questo studio si propone:

  • misurare il profilo farmacocinetico del fattore VIII con due diversi metodi, il metodo basato sul tempo e il metodo cromogenico
  • per correlare i risultati con i risultati TGT ottenuti negli stessi punti temporali e determinare quale metodo fornisce la migliore correlazione
  • collegare la sintomatologia clinica (sintomatologia migliorata o meno) con i risultati del TGT
  • per determinare quale risultato minimo di TGT è collegato a un tasso di sanguinamento minimo
  • adattare in modo personalizzato la dose profilattica del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • CHU Brugmann
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Demulder, MD
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • Huderf
        • Investigatore principale:
          • Anne Demulder, MD
        • Contatto:
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle de Liège
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jean-Marc Minon, MD
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • CHC de Liège
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laure Gilis, MD
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • CHU Liège Sart Tilman
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pierre Peters, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con emofilia grave o moderata, in profilassi e affetti da emorragie.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con accesso venoso difficile
  • Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico o un trauma nel mese precedente, pazienti con malattia acuta (infezione, infiammazione)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: emofilia
Pazienti con emofilia grave (o emofilia moderata se presenza di emorragie) in profilassi e sottoposti a profilo farmacocinetico del fattore VIII
Dispositivo: Metodo cronometrico
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
Dispositivo: Metodo cromogenico
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
Dispositivo: Test di generazione della trombina (TGT)
In breve: la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva. Verrà utilizzato il reagente "PPP-reagent Low" contenente rispettivamente 1pm FT e 4μM di fosfolipidi (PL) come concentrazione finale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione ematica di fattore VIII - metodo cronometrico
Lasso di tempo: basale: all'iniezione di fattore VIII
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
basale: all'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di fattore VIII - metodo cronometrico
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di fattore VIII - metodo cronometrico
Lasso di tempo: 60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di fattore VIII - metodo cronometrico
Lasso di tempo: 120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di fattore VIII - metodo cronometrico
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo cronometrico del dosaggio del FVIII su STA-R PLC automatizzato (Cephascreen reattivo STAGO, Unicalibrateur STAGO, plasma deficiente Cryopep, Controlli STAGO)
24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di Fattore VIII - Metodo cromogenico
Lasso di tempo: basale: all'iniezione di fattore VIII
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
basale: all'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di Fattore VIII - Metodo cromogenico
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di Fattore VIII - Metodo cromogenico
Lasso di tempo: 60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di Fattore VIII - Metodo cromogenico
Lasso di tempo: 120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
Concentrazione ematica di Fattore VIII - Metodo cromogenico
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII
Metodo di dosaggio del FVIII cromogenico ("BIOPHEN FVIII: C" e "BIOPHEN Factor IX" della ditta Hyphen BioMed)
24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII
generazione totale di trombina
Lasso di tempo: basale: all'iniezione di fattore VIII
la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva.
basale: all'iniezione di fattore VIII
generazione totale di trombina
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva.
30 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
generazione totale di trombina
Lasso di tempo: 60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva.
60 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
generazione totale di trombina
Lasso di tempo: 120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva.
120 minuti dopo l'iniezione di fattore VIII
generazione totale di trombina
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII
la misurazione della generazione di trombina viene eseguita mediante la tecnica della trombinografia calibrata e automatizzata (CAT) sviluppata da Hemker HC. Questa tecnica consente l'analisi simultanea di più campioni utilizzando un fluorometro (Fluoroscan Ascent, ThermoLabsystems OY, Helsinki, Finlandia) e un software Thrombinoscope® che converte l'intensità di fluorescenza ottenuta dalla concentrazione di trombina attiva.
24 ore dopo l'iniezione di fattore VIII

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Brugmann University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Anne Demulder, MD, CHU Brugmann

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2017

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 giugno 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CHUB-PK TGT

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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