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CSI-Glucagone per la prevenzione dell'ipoglicemia nei bambini con iperinsulinismo congenito

25 novembre 2019 aggiornato da: Xeris Pharmaceuticals

Uno studio proof-of-concept di fase 2 sul CSI-Glucagon™ (infusione sottocutanea continua di glucagone) per prevenire l'ipoglicemia con tassi di infusione endovenosa di glucosio inferiori nei bambini fino a un anno di età con iperinsulinismo congenito

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco con follow-up in aperto progettato per valutare l'efficacia di Xeris Glucagone somministrato come infusione sottocutanea continua per prevenire l'ipoglicemia con velocità di infusione endovenosa di glucosio inferiori nei bambini < 1 anno di età con iperinsulinismo congenito.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco (DB) a gruppi paralleli con follow-up in aperto progettato per valutare l'efficacia di CSI-Glucagon™ per la prevenzione dell'ipoglicemia con IV inferiore velocità di infusione di glucosio quando somministrato per via sottocutanea a pazienti fino a 1 anno di età con iperinsulinismo congenito. Si prevede che CSI-Glucagon™ fornisca una migliore opzione di trattamento ospedaliero rispetto all'attuale standard di cura.

Lo studio si articolerà in tre fasi:

  1. Fase basale: la prima è una fase di stabilizzazione basale durante la quale la terapia concomitante con octreotide e diazossido sarà svezzata in modo sicuro e l'alimentazione enterica continua sarà mantenuta costante per quanto possibile, con gli unici fattori che variano essendo la dimensione del pasto e la velocità di infusione di glucosio EV (GIR) regolato da un algoritmo basato sulla misurazione del glucosio plasmatico impostato.
  2. Fase di trattamento randomizzato in cieco: dopo la fase di stabilizzazione, i soggetti verranno assegnati in modo casuale al trattamento in cieco con glucagone o placebo, che verrà somministrato per un massimo di 48 ore con una pompa per infusione OmniPod® con il controller impostato su una velocità basale iniziale per glucagone di 5 μg/kg/ora e aggiustamenti GIR utilizzati per mantenere l'euglicemia. Dopo 48 ore di trattamento in cieco, tutti i soggetti passeranno al trattamento attivo in aperto. Tuttavia, se la riduzione del GIR rispetto al basale è < 20% a 24 ore, i soggetti passeranno presto alla fase in aperto.
  3. Fase di trattamento in aperto: il terzo periodo di studio comporterà l'uso di CSI-Glucagon™ per gestire la glicemia con GIR minimo per un massimo di 28 giorni di esposizione cumulativa.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di iperinsulinismo:

    un. biochimico; insulina rilevabile (cioè ≥1 µIU/L) al momento dell'ipoglicemia (cioè, glicemia

  2. Assoluta necessità di glucosio per via endovenosa per prevenire l'ipoglicemia:

    1. Avendo fallito la terapia con diazossido come definito dall'inadeguatezza della dose massima di 5 giorni di diazossido per eliminare la necessità di glucosio EV, non necessariamente il diazossido non ha effetto.
    2. Potrebbero assumere diazossido e/o octreotide, ma questi farmaci verranno svezzati prima della randomizzazione.
    3. Può essere alimentato con destrosio.
  3. Il paziente può partecipare ad altri protocolli di studio come studi osservazionali, a condizione che non sia stato effettuato alcun intervento investigativo entro 24 ore. prima della proiezione.
  4. Età inferiore a 12 mesi allo screening.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di allergia al glucagone o agli eccipienti nella formulazione CSI-Glucagone.
  2. - Attualmente in trattamento o da meno di 12 ore rimosso dal trattamento con glucagone IV che ha portato a un GIR migliore ottenibile> 8 mg / (kg * min), prima dell'inizio del farmaco in studio.
  3. Diazossido naïve o entro cinque giorni dall'inizio del diazossido.
  4. Ricezione di steroidi a dosi superiori a 20 mg/m2/giorno (equivalente di idrocortisone).
  5. Pazienti con sepsi.
  6. Ricezione di alfa o beta agonisti per il supporto della pressione sanguigna.
  7. - Ricevuto un farmaco sperimentale o altro farmaco in studio entro 5 emivite del farmaco.
  8. Peso corporeo inferiore o uguale a 2,3 kg/5,0 libbre.
  9. Storia di pancreatectomia e GIR < 8 mg/(kg*min) dopo lo svezzamento di tutte le terapie concomitanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CSI-Glucagone (fase in doppio cieco - 2 giorni)
Soluzione di glucagone somministrata come infusione sottocutanea continua tramite pompa patch a un dosaggio iniziale di 5 mcg/kg/ora.
Droga: Glucagone
Formulazione liquida iniettabile non acquosa stabile a temperatura ambiente di peptide sintetico di glucagone
Altri nomi:
  • CSI-Glucagone (infusione sottocutanea continua di glucagone)
Comparatore placebo: Placebo (fase in doppio cieco - 2 giorni)
Soluzione veicolo somministrata come infusione sottocutanea continua di 24 ore tramite una pompa patch.
Altro: Placebo
Soluzione salina isotonica
Sperimentale: CSI-Glucagone (fase in aperto - fino a 28 giorni)
Soluzione di glucagone somministrata come infusione sottocutanea continua tramite pompa patch a un dosaggio iniziale di 5 mcg/kg/ora.
Droga: Glucagone
Formulazione liquida iniettabile non acquosa stabile a temperatura ambiente di peptide sintetico di glucagone
Altri nomi:
  • CSI-Glucagone (infusione sottocutanea continua di glucagone)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con riduzione clinicamente significativa della velocità di infusione di glucosio (doppio cieco)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
La variazione rispetto al basale della velocità di infusione del glucosio (GIR) sarà determinata per ciascun soggetto a 24 e 48 ore dall'inizio del trattamento in cieco. Si considererà che i soggetti con una diminuzione del GIR ≥ 20% a 24 ore e ≥ 33% ​​a 48 ore abbiano avuto una risposta al trattamento clinicamente significativa.
Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del GIR (doppio cieco)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
I gruppi saranno confrontati per la variazione percentuale media del GIR dal basale alla fine della fase di studio in doppio cieco.
Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
Numero di soggetti con riduzione clinicamente significativa della velocità di infusione del glucosio (in aperto)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del trattamento in aperto a 72 ore
La variazione rispetto al basale della velocità di infusione del glucosio (GIR) sarà determinata per ciascun soggetto alla fine del trattamento in aperto. Si considererà che i soggetti con una diminuzione del GIR ≥ 33% ​​abbiano avuto una risposta al trattamento clinicamente significativa.
Basale fino alla fine del trattamento in aperto a 72 ore
Variazione percentuale della velocità di infusione del glucosio (in aperto)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento a 72 ore
I gruppi saranno confrontati per la variazione percentuale media del GIR dal basale alla fine della fase di studio in aperto.
Dal basale alla fine del trattamento a 72 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Xeris Pharmaceuticals

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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