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CSI-Glucagone per la prevenzione dell'ipoglicemia nei bambini con iperinsulinismo congenito

25 novembre 2019 aggiornato da: Xeris Pharmaceuticals

Uno studio proof-of-concept di fase 2 sul CSI-Glucagon™ (infusione sottocutanea continua di glucagone) per prevenire l'ipoglicemia con tassi di infusione endovenosa di glucosio inferiori nei bambini fino a un anno di età con iperinsulinismo congenito

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco con follow-up in aperto progettato per valutare l'efficacia di Xeris Glucagone somministrato come infusione sottocutanea continua per prevenire l'ipoglicemia con velocità di infusione endovenosa di glucosio inferiori nei bambini < 1 anno di età con iperinsulinismo congenito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco (DB) a gruppi paralleli con follow-up in aperto progettato per valutare l'efficacia di CSI-Glucagon™ per la prevenzione dell'ipoglicemia con IV inferiore velocità di infusione di glucosio quando somministrato per via sottocutanea a pazienti fino a 1 anno di età con iperinsulinismo congenito. Si prevede che CSI-Glucagon™ fornisca una migliore opzione di trattamento ospedaliero rispetto all'attuale standard di cura.

Lo studio si articolerà in tre fasi:

  1. Fase basale: la prima è una fase di stabilizzazione basale durante la quale la terapia concomitante con octreotide e diazossido sarà svezzata in modo sicuro e l'alimentazione enterica continua sarà mantenuta costante per quanto possibile, con gli unici fattori che variano essendo la dimensione del pasto e la velocità di infusione di glucosio EV (GIR) regolato da un algoritmo basato sulla misurazione del glucosio plasmatico impostato.
  2. Fase di trattamento randomizzato in cieco: dopo la fase di stabilizzazione, i soggetti verranno assegnati in modo casuale al trattamento in cieco con glucagone o placebo, che verrà somministrato per un massimo di 48 ore con una pompa per infusione OmniPod® con il controller impostato su una velocità basale iniziale per glucagone di 5 μg/kg/ora e aggiustamenti GIR utilizzati per mantenere l'euglicemia. Dopo 48 ore di trattamento in cieco, tutti i soggetti passeranno al trattamento attivo in aperto. Tuttavia, se la riduzione del GIR rispetto al basale è < 20% a 24 ore, i soggetti passeranno presto alla fase in aperto.
  3. Fase di trattamento in aperto: il terzo periodo di studio comporterà l'uso di CSI-Glucagon™ per gestire la glicemia con GIR minimo per un massimo di 28 giorni di esposizione cumulativa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di iperinsulinismo:

    un. biochimico; insulina rilevabile (cioè ≥1 µIU/L) al momento dell'ipoglicemia (cioè, glicemia

  2. Assoluta necessità di glucosio per via endovenosa per prevenire l'ipoglicemia:

    1. Avendo fallito la terapia con diazossido come definito dall'inadeguatezza della dose massima di 5 giorni di diazossido per eliminare la necessità di glucosio EV, non necessariamente il diazossido non ha effetto.
    2. Potrebbero assumere diazossido e/o octreotide, ma questi farmaci verranno svezzati prima della randomizzazione.
    3. Può essere alimentato con destrosio.
  3. Il paziente può partecipare ad altri protocolli di studio come studi osservazionali, a condizione che non sia stato effettuato alcun intervento investigativo entro 24 ore. prima della proiezione.
  4. Età inferiore a 12 mesi allo screening.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di allergia al glucagone o agli eccipienti nella formulazione CSI-Glucagone.
  2. - Attualmente in trattamento o da meno di 12 ore rimosso dal trattamento con glucagone IV che ha portato a un GIR migliore ottenibile> 8 mg / (kg * min), prima dell'inizio del farmaco in studio.
  3. Diazossido naïve o entro cinque giorni dall'inizio del diazossido.
  4. Ricezione di steroidi a dosi superiori a 20 mg/m2/giorno (equivalente di idrocortisone).
  5. Pazienti con sepsi.
  6. Ricezione di alfa o beta agonisti per il supporto della pressione sanguigna.
  7. - Ricevuto un farmaco sperimentale o altro farmaco in studio entro 5 emivite del farmaco.
  8. Peso corporeo inferiore o uguale a 2,3 kg/5,0 libbre.
  9. Storia di pancreatectomia e GIR < 8 mg/(kg*min) dopo lo svezzamento di tutte le terapie concomitanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSI-Glucagone (fase in doppio cieco - 2 giorni)
Soluzione di glucagone somministrata come infusione sottocutanea continua tramite pompa patch a un dosaggio iniziale di 5 mcg/kg/ora.
Droga: Glucagone
Formulazione liquida iniettabile non acquosa stabile a temperatura ambiente di peptide sintetico di glucagone
Altri nomi:
  • CSI-Glucagone (infusione sottocutanea continua di glucagone)
Comparatore placebo: Placebo (fase in doppio cieco - 2 giorni)
Soluzione veicolo somministrata come infusione sottocutanea continua di 24 ore tramite una pompa patch.
Altro: Placebo
Soluzione salina isotonica
Sperimentale: CSI-Glucagone (fase in aperto - fino a 28 giorni)
Soluzione di glucagone somministrata come infusione sottocutanea continua tramite pompa patch a un dosaggio iniziale di 5 mcg/kg/ora.
Droga: Glucagone
Formulazione liquida iniettabile non acquosa stabile a temperatura ambiente di peptide sintetico di glucagone
Altri nomi:
  • CSI-Glucagone (infusione sottocutanea continua di glucagone)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con riduzione clinicamente significativa della velocità di infusione di glucosio (doppio cieco)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
La variazione rispetto al basale della velocità di infusione del glucosio (GIR) sarà determinata per ciascun soggetto a 24 e 48 ore dall'inizio del trattamento in cieco. Si considererà che i soggetti con una diminuzione del GIR ≥ 20% a 24 ore e ≥ 33% ​​a 48 ore abbiano avuto una risposta al trattamento clinicamente significativa.
Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del GIR (doppio cieco)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
I gruppi saranno confrontati per la variazione percentuale media del GIR dal basale alla fine della fase di studio in doppio cieco.
Dal basale alla fine del trattamento in cieco a 24 o 48 ore
Numero di soggetti con riduzione clinicamente significativa della velocità di infusione del glucosio (in aperto)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine del trattamento in aperto a 72 ore
La variazione rispetto al basale della velocità di infusione del glucosio (GIR) sarà determinata per ciascun soggetto alla fine del trattamento in aperto. Si considererà che i soggetti con una diminuzione del GIR ≥ 33% ​​abbiano avuto una risposta al trattamento clinicamente significativa.
Basale fino alla fine del trattamento in aperto a 72 ore
Variazione percentuale della velocità di infusione del glucosio (in aperto)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento a 72 ore
I gruppi saranno confrontati per la variazione percentuale media del GIR dal basale alla fine della fase di studio in aperto.
Dal basale alla fine del trattamento a 72 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Collaboratori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

18 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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