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Sperimentazione clinica per valutare la sicurezza e l'efficacia degli innesti epidermici coltivati ​​autologhi contenenti cellule staminali epidermiche geneticamente modificate in pazienti con RDEB. (HOLOGENE7)

15 febbraio 2022 aggiornato da: Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Studio clinico prospettico, in aperto, non controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di innesti epidermici coltivati ​​autologhi contenenti cellule staminali epidermiche geneticamente modificate con un vettore gamma-retrovirale (rv) che trasporta cDNA COL7A1 per il ripristino dell'epidermide in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva.

Studio clinico prospettico in aperto, non controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di innesti epidermici autologhi in coltura contenenti cellule staminali epidermiche geneticamente modificate con l'ausilio di un vettore gamma-retrovirale che trasporta DNA complementare COL7A1 (cDNA) per il ripristino dell'epidermide in pazienti con malattia recessiva epidermolisi bollosa distrofica. Lo scopo di questo studio è dimostrare la sicurezza e l'efficacia dopo uno o più trattamenti con autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto (Hologene 7) in pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) con mutazione COL7A1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico monocentrico, prospettico, in aperto, non controllato, di fase I/II.

I pazienti saranno sottoposti a screening in base ai criteri di inclusione ed esclusione dello studio e saranno candidati al trattamento se tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione sono soddisfatti.

Dopo la conferma dell'idoneità, i pazienti saranno sottoposti a biopsia per il prelievo delle cellule epidermiche autologhe da utilizzare per produrre il tessuto per il trattamento. Nel caso in cui tutti i criteri siano soddisfatti, il trapianto della nuova epidermide transgenica coltivata sarà pianificato secondo le procedure e le necessità del paziente.

Il trattamento in studio consiste in un intervento chirurgico per l'impianto di nuove cellule staminali restaurate.

L'intervento verrà eseguito in 2 fasi, la prima mira a prelevare la biopsia per isolare le cellule epidermiche comprese le cellule staminali. La biopsia verrà elaborata in un laboratorio di un sito di produzione di medicina rigenerativa dove verrà corretta, ampliata e preparata come fogli finali da impiantare. Pertanto, il paziente può avere il suo secondo intervento. In questo secondo intervento, nell'area selezionata verrà impiantato un autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto (Hologene 7). Il chirurgo specialista utilizzerà un anestetico locale o generale per l'operazione di impianto. L'area trattata sarà immobilizzata per alcuni giorni dopo questa operazione. Saranno somministrati antibiotici e farmaci antinfiammatori (se necessario) per prevenire le infezioni e ridurre al minimo il gonfiore.

Tre mesi dopo il trapianto, l'endpoint primario sarà valutato dallo sperimentatore. Il completamento dello studio sarà raggiunto quando sarà raggiunto 1 anno (endpoint secondario) di follow-up dopo l'ultimo trapianto nell'ultimo paziente.

La fine della sperimentazione è definita come l'ultima visita dell'ultimo paziente dopo l'ultimo trattamento, se del caso.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • EB House Austria, Department of Dermatology, Paracelsus Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 54 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato e datato prima di qualsiasi procedura correlata allo studio. Il consenso informato includerà anche la possibilità di ulteriori trapianti e del passaggio al periodo di estensione a lungo termine;
  2. Pazienti adulti di sesso maschile e femminile (≥18 anni e <55 anni); Saranno arruolati anche pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni.
  3. Caratterizzazione molecolare di RDEB mediante analisi di mutazione;
  4. Immunofluorescenza anticorpale con dominio non collagene (NC1 o NC2) o colorazione positiva in Western Blot;
  5. Presenza di ferite croniche (persistenti per più di 3 mesi) di grandi dimensioni (>10 cm2) e/o erosione;
  6. Atteggiamento collaborativo nel seguire le procedure di studio (Baregivers in caso di minori).

Criteri di esclusione:

  1. Intolleranze note o sospette all'anestesia;
  2. Cattive condizioni generali (indice ECOG >1)
  3. Carcinoma a cellule squamose (SCC) non resecabile o metastatico;
  4. Anticorpi contro antigeni associati al collagene di tipo VII dimostrati mediante immunofluorescenza indiretta;
  5. Segni clinici e/o di laboratorio di infezioni sistemiche acute al momento dello screening. Il paziente può essere nuovamente sottoposto a screening dopo un trattamento appropriato;
  6. Malattie sistemiche gravi (es. diabete non compensato);
  7. Soggetti di sesso femminile: donne in gravidanza o in allattamento e tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta (es. donne in età fertile) A MENO CHE non siano disposte a utilizzare uno o più metodi contraccettivi affidabili con un indice di Pearl ≤1.

  8. Allergia, sensibilità o intolleranza a farmaci o eccipienti (ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti elencati nella brochure dello sperimentatore o in questo protocollo):

    • Terreno di trasporto (Dulbecco's Modified Eagles Medium integrato con L-glutammina)
    • Supporto di fibrina
    • Betaisodona
  9. Controindicazioni agli antibiotici e/o corticosteroidi locali o sistemici previsti dal protocollo;
  10. Controindicazioni a sottoporsi a procedure chirurgiche estese;
  11. Malattia concomitante clinicamente significativa o instabile o altre controindicazioni cliniche al trapianto di cellule staminali basate sul giudizio dello sperimentatore o altre condizioni mediche concomitanti che influenzano la procedura di innesto;
  12. Pazienti (o genitori in caso di soggetti pediatrici) che difficilmente rispettano il protocollo dello studio o che non sono in grado di comprendere la natura e l'ambito dello studio o i possibili benefici o effetti indesiderati delle procedure e dei trattamenti dello studio.
  13. Partecipazione a un altro studio clinico in cui il farmaco sperimentale è stato ricevuto meno di 6 mesi prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto

L'intervento verrà eseguito in 2 fasi, la prima mira a prelevare la biopsia per isolare le cellule epidermiche comprese le cellule staminali. La biopsia verrà elaborata in un laboratorio di un sito di produzione di medicina rigenerativa dove verrà corretta, ampliata e preparata come fogli finali da impiantare.

Nel secondo intervento, verrà impiantato nell'area selezionata un autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto (Hologene 7). Il chirurgo specialista utilizzerà un anestetico locale o generale per l'operazione di impianto. L'area trattata sarà immobilizzata per alcuni giorni dopo questa operazione. Saranno somministrati antibiotici e farmaci antinfiammatori (se necessario) per prevenire le infezioni e ridurre al minimo il gonfiore.
Droga: Autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto (ATMP)

L'autoinnesto epidermico coltivato geneticamente corretto (Hologene 7) è destinato al trapianto su aree cutanee vesciche preparate chirurgicamente di pazienti con RDEB e alla rigenerazione permanente di un'epidermide sana, funzionale e in rinnovamento sostenuta dall'attecchimento di cellule staminali epidermiche trasdotte.

Prelevando alcune cellule epidermiche autologhe si fa crescere in laboratorio un nuovo strato di tessuto transgenico. Questo strato di tessuto viene quindi impiantato da un chirurgo nell'area danneggiata. L'impianto può essere effettuato in una o più aree e ripetuto in caso di fallimento del primo intervento.

Altri nomi:
  • Hologene 7 Prodotto dello studio (ATMP)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza
Lasso di tempo: 3 mesi
numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi correlati al trattamento (TRAE), eventi avversi gravi (SAE) e reazioni avverse gravi al farmaco (ADR) fino a 3 mesi dopo il primo trattamento.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi

Percentuale di pazienti con successo clinico dopo uno o più trattamenti con il prodotto in studio a 3 e 12 mesi di follow-up.

Il successo clinico è raggiunto quando sono soddisfatte entrambe le seguenti condizioni:

o Rigenerazione di una pelle di aspetto clinicamente normale con assenza di vesciche rilevabili.

E

o Ripristino dell'espressione del collagene di tipo VII e ripristino delle fibrille di ancoraggio nell'area trattata.
3 e 12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Successo del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Percentuale di pazienti definiti "successi" dal sito dello sperimentatore secondo gli stessi parametri delle valutazioni di efficacia primarie e secondarie chiave 12 mesi dopo l'ultimo trattamento;
12 mesi
Riassorbimento di fibrina
Lasso di tempo: 1 e 4 settimane
• Riassorbimento completo della matrice (mediante ispezione visiva) una settimana dopo il trapianto e successo clinico (definito come valutazione primaria dell'efficacia) in tempi di valutazione precoce (1 e 4 settimane dopo il trapianto).
1 e 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Paracelsus Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 gennaio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
6 agosto 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 dicembre 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 febbraio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HOLOGENE 7

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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