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Studio di ARO-AAT in volontari adulti normali

18 dicembre 2025 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1 a dosaggio singolo e multiplo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto dell'ARO-AAT sui livelli sierici di alfa-1 antitripsina in volontari adulti normali

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple ascendenti di ARO-AAT in volontari adulti sani.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  • Non fumatore da almeno un anno
  • Funzione polmonare normale
  • Nessun riscontro anomalo di rilevanza clinica allo Screening
  • Livello normale di AAT alla visita di screening

Criteri di esclusione:

  • Problemi di salute clinicamente significativi
  • Uso regolare di alcol entro un mese prima dello screening
  • Uso di un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione o dell'attuale partecipazione a uno studio sperimentale
  • Uso recente di droghe illecite
  • L'uso di farmaci o integratori dietetici/a base di erbe noti per interferire con il metabolismo epatico

NOTA: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
Comparatore attivo: ARO-AAT
Droga: Iniezione ARO-AAT
Dosi singole o multiple di ARO-AAT mediante iniezioni sottocutanee (sc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) possibilmente o probabilmente correlati al trattamento
Lasso di tempo: Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 29 (+/- 2) giorni post-dose; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 113 (+/- 2) giorni post-dose
Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 29 (+/- 2) giorni post-dose; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 113 (+/- 2) giorni post-dose

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-AAT: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: emivita di eliminazione terminale (t½)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Variazione percentuale dei livelli sierici di alfa-1 antitripsina (AAT) dal basale pre-dose del giorno 1 al nadir
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Durata della risposta dei livelli sierici di AAT dal nadir al di sopra del 20% rispetto al basale o al di sopra di 90 mg/dL
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AROAAT1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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