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Studio di ARO-AAT in volontari adulti normali

18 dicembre 2025 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1 a dosaggio singolo e multiplo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto dell'ARO-AAT sui livelli sierici di alfa-1 antitripsina in volontari adulti normali

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi singole e multiple ascendenti di ARO-AAT in volontari adulti sani.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  • Non fumatore da almeno un anno
  • Funzione polmonare normale
  • Nessun riscontro anomalo di rilevanza clinica allo Screening
  • Livello normale di AAT alla visita di screening

Criteri di esclusione:

  • Problemi di salute clinicamente significativi
  • Uso regolare di alcol entro un mese prima dello screening
  • Uso di un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione o dell'attuale partecipazione a uno studio sperimentale
  • Uso recente di droghe illecite
  • L'uso di farmaci o integratori dietetici/a base di erbe noti per interferire con il metabolismo epatico

NOTA: potrebbero essere applicati criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi, per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
Comparatore attivo: ARO-AAT
Droga: Iniezione ARO-AAT
Dosi singole o multiple di ARO-AAT mediante iniezioni sottocutanee (sc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) possibilmente o probabilmente correlati al trattamento
Lasso di tempo: Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 29 (+/- 2) giorni post-dose; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 113 (+/- 2) giorni post-dose
Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 29 (+/- 2) giorni post-dose; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 113 (+/- 2) giorni post-dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ARO-AAT: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase a dose singola ascendente [SAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase a dose ascendente multipla [MAD]): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: emivita di eliminazione terminale (t½)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
PK di ARO-AAT: area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Parte A (fase SAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione; Parte B (fase MAD): fino a 48 ore dopo la somministrazione
Variazione percentuale dei livelli sierici di alfa-1 antitripsina (AAT) dal basale pre-dose del giorno 1 al nadir
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Durata della risposta dei livelli sierici di AAT dal nadir al di sopra del 20% rispetto al basale o al di sopra di 90 mg/dL
Lasso di tempo: Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni
Parte A (fase SAD): fino a 29 (+/- 2) giorni; Parte B (fase MAD): fino a 113 (+/- 2) giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

23 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

5 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROAAT1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa 1-antitripsina

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