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Uno studio di ricerca medica progettato per determinare se Venglustat può essere un trattamento futuro per i pazienti con ADPKD (STAGED-PKD)

18 ottobre 2022 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Studio in due fasi multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per caratterizzare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di GZ/SAR402671 in pazienti a rischio di malattia renale policistica autosomica dominante rapidamente progressiva (ADPKD)

Obiettivo primario:

Per determinare l'effetto del venglustat sul tasso di crescita del volume totale del rene (TKV) (Fase 1) e sul declino della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) nei partecipanti a rischio di malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) rapidamente progressiva (Fase 2).

Obiettivi secondari:

  • Determinare l'effetto del venglustat sul tasso di declino della funzione renale (Fase 1) e sul tasso di crescita del TKV (Fase 2).
  • Per valutare la farmacocinetica (PK) di venglustat nei partecipanti ADPKD (fasi 1 e 2).
  • Determinare l'effetto del venglustat sul dolore e sull'affaticamento, sulla base del diario riportato dai partecipanti (fasi 1 e 2).
  • Obiettivi di sicurezza/tollerabilità:
  • Caratterizzare il profilo di sicurezza di venglustat (fasi 1 e 2).
  • Per valutare l'effetto del venglustat sull'umore utilizzando Beck Depression Inventory II (BDI-II) (fasi 1 e 2).
  • Valutare l'effetto del venglustat sul cristallino mediante esame oftalmologico (fasi 1 e 2).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per partecipante è stata di 26 mesi (massimo) che includeva un periodo di screening di 15 giorni, un periodo di rodaggio di 2 settimane, un periodo di trattamento di 24 mesi e un follow-up di 30 giorni dopo la dose finale del medicinale sperimentale (IMP ).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
478

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1429BWN
        • Investigational Site Number 0320001
      • Santa Fe, Argentina, S3000EPV
        • Investigational Site Number 0320003
  • Australia
      • Herston, Australia, 4029
        • Investigational Site Number 0360002
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Investigational Site Number 0360003
      • Westmead, Australia, 2145
        • Investigational Site Number 0360001
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Investigational Site Number 0400001
      • Wien, Austria, 1090
        • Investigational Site Number 0400004
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Investigational Site Number 0560001
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 0560002
  • Canada
      • Edmonton, Canada, T6G 2B7
        • Investigational Site Number 1240002
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Investigational Site Number 1240003
      • Toronto, Canada, M5G 2N2
        • Investigational Site Number 1240001
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 12808
        • Investigational Site Number 2030001
      • Praha 4, Cechia, 14021
        • Investigational Site Number 2030002
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100853
        • Investigational Site Number 1560005
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Investigational Site Number 1560004
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Investigational Site Number 1560009
      • Hangzhou, Cina, 310003
        • Investigational Site Number 1560006
      • Hefei, Cina, 230022
        • Investigational Site Number 1560002
      • Nanjing, Cina, 210009
        • Investigational Site Number 1560007
      • Nanjing, Cina, 210029
        • Investigational Site Number 1560008
      • Shanghai, Cina, 200003
        • Investigational Site Number 1560001
      • Shenyang, Cina, 110004
        • Investigational Site Number 1560003
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Investigational Site Number 4100001
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 07061
        • Investigational Site Number 4100002
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Investigational Site Number 2080001
      • Roskilde, Danimarca, 4000
        • Investigational Site Number 2080002
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Investigational Site Number 2500004
      • Brest, Francia, 29609
        • Investigational Site Number 2500003
      • Paris, Francia, 75015
        • Investigational Site Number 2500002
      • Toulouse, Francia, 31403
        • Investigational Site Number 2500001
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigational Site Number 2760001
      • Dresden, Germania, 01307
        • Investigational Site Number 2760002
      • Dresden, Germania, 01307
        • Investigational Site Number 2760010
      • Düsseldorf, Germania, 40210
        • Investigational Site Number 2760007
      • Essen, Germania, 45122
        • Investigational Site Number 2760009
      • Hannover, Germania, 30625
        • Investigational Site Number 2760005
      • Köln, Germania, 50937
        • Investigational Site Number 2760003
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Investigational Site Number 2760011
      • Mainz, Germania, 55131
        • Investigational Site Number 2760012
      • München, Germania, 81675
        • Investigational Site Number 2760004
  • Giappone
      • Bunkyo-Ku, Giappone
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kamakura-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920005
      • Kawasaki-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920006
      • Kyoto-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920010
      • Nagoya-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920009
      • Niigata-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920003
      • Osaka-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920007
      • Sapporo-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920001
      • Shinjuku-Ku, Giappone
        • Investigational Site Number 3920004
      • Toyoake-Shi, Giappone
        • Investigational Site Number 3920008
  • Israele
      • Ashdod, Israele, 7747629
        • Investigational site number 3760003
      • Reẖovot, Israele, 76100
        • Investigational Site Number 3760002
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Investigational Site Number 3800001
      • Milano, Italia, 20132
        • Investigational Site Number 3800002
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigational Site Number 3800003
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Investigational Site Number 5280003
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Investigational Site Number 5280001
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Investigational Site Number 5280002
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-141
        • Investigational Site Number 6160003
      • Wrocław, Polonia, 50-556
        • Investigational Site Number 6160002
      • Łódź, Polonia, 92-213
        • Investigational Site Number 6160001
  • Portogallo
      • Almada, Portogallo, 2801-951
        • Investigational Site Number 6200004
      • Carnaxide, Portogallo, 2790-134
        • Investigational Site Number 6200005
      • Loures, Portogallo, 2674-514
        • Investigational Site Number 6200001
  • Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito, S5 7AU
        • Investigational Site Number 8260001
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 022328
        • Investigational Site Number 6420002
      • Oradea, Romania, 410469
        • Investigational Site Number 6420004
      • Timisoara, Romania, 300723
        • Investigational Site Number 6420001
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Investigational Site Number 7240003
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Investigational Site Number 7240001
      • Madrid / Madrid, Spagna, 28040
        • Investigational Site Number 7240002
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Investigational Site Number 8400002
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Investigational Site Number 8400017
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Investigational Site Number 8400001
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Investigational Site Number 8400008
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Investigational Site Number 8400010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Investigational Site Number 8400004
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Investigational Site Number 8400007
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Investigational Site Number 8400014
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • Investigational Site Number 8400003
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Investigational Site Number 8400021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Investigational Site Number 8400016
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Investigational Site Number 8400020
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Investigational Site Number 8400027
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigational Site Number 8400011
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Investigational Site Number 8400015
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Investigational Site Number 8400019
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Investigational Site Number 8400005
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Investigational Site Number 8400006
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Investigational Site Number 7920001
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Investigational Site Number 7920002
      • Kocaeli, Tacchino, 41380
        • Investigational site number 7920003
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Investigational Site Number 1580001
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 1580002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 51 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina adulto con ADPKD con età al momento della firma del consenso:

    1. tra i 18 e i 50 anni (entrambi inclusi) per i partecipanti della Fase 1.
    2. tra i 18 e i 50 anni (entrambi inclusi) per i partecipanti della Fase 2 con eGFR compreso tra 45 e 89,9 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) durante il periodo di screening.*
    3. tra 18 e 55 anni (entrambi inclusi) per i partecipanti della Fase 2 con eGFR tra 30 e 44,9 mL/min/1,73 m^2 durante il periodo di screening.*
  • La diagnosi di ADPKD nei partecipanti con una storia familiare sarebbe basata su criteri Pei unificati. In assenza di una storia familiare, la diagnosi si baserebbe sulla presenza di cisti renali bilateralmente, per un totale di almeno 20, in assenza di reperti suggestivi di altre malattie renali cistiche.

  • Classificazione di Mayo Imaging di ADPKD Classe 1C, 1D o 1E**

    **Volume renale totale (TKV) confermato da un lettore centrale prima della visita 3.

  • Tasso di filtrazione glomerulare stimato tra 45 e 89,9 ml/min/1,73 m^2 durante il periodo di screening* (equazione della Cronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) per la Fase 1.

  • Tasso di filtrazione glomerulare stimato tra 30 e 89,9 ml/min/1,73 m^2 durante il periodo di screening* (equazione CKD-EPI) per la Fase 2.

    *L'idoneità sarebbe confermata dal valore eGFR da una delle due prime misurazioni eGFR pre-randomizzazione.

  • Regime di trattamento stabile della terapia antipertensiva per almeno 30 giorni prima della visita di screening per i partecipanti ipertesi.
  • In grado di leggere, comprendere e rispondere ai questionari dello studio.
  • Il partecipante aveva fornito il consenso informato scritto volontario prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non facesse parte delle cure mediche standard.
  • Il partecipante non aveva accesso a tolvaptan al momento dell'inizio dello studio o tolvaptan non era indicato per il trattamento del partecipante secondo il medico curante (il partecipante non soddisfa i criteri raccomandati per il trattamento, rifiuta di iniziare o non tollera il trattamento con tolvaptan).
  • Le partecipanti, se donne in età fertile, devono aver avuto un test di gravidanza sul sangue negativo (β-gonadotropina corionica umana [β-hCG]) alla visita di screening e un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita basale.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono aver accettato di praticare una vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o di utilizzare metodi contraccettivi doppi (incluso un metodo contraccettivo altamente efficace per le partecipanti di sesso femminile in età fertile) per l'intera durata dello studio e per almeno 6 settimane per le femmine e 90 giorni per i maschi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Pressione arteriosa sistolica superiore a (>) 160 millimetri di mercurio (mmHg) alle visite di run-in e al basale.
  • Somministrazione entro 3 mesi prima della visita di screening di tolvaptan o altri agenti modificanti la malattia del rene policistico (analoghi della somatostatina).
  • - Partecipazione a un altro studio interventistico sperimentale o uso di IMP, entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale fosse più lungo, prima della randomizzazione.
  • Il partecipante ha avuto un risultato positivo a uno qualsiasi dei seguenti test: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), anticorpi anti-virus dell'epatite C (anti HCV), anticorpi anti-virus dell'immunodeficienza umana 1 e 2 (anti HIV1 e anti HIV2 Ab). I partecipanti con un test positivo per l'anticorpo di superficie dell'epatite B (HBsAb) erano idonei se venivano soddisfatti altri criteri (ad esempio, test negativi per: HBsAg, anticorpo centrale dell'epatite B [HBcAb]). I partecipanti immuni a causa di un'infezione naturale (anticorpo di superficie dell'epatite B positivo (HBsAb), antigene di superficie dell'epatite B negativo (HBsAg) e anticorpo di nucleo dell'epatite B positivo [HBcAb]) erano idonei se avevano un vaccino per l'epatite B negativo (HBV) acido desossiribonucleico (DNA) ) test.
  • Una storia di abuso di droghe e/o alcol nell'ultimo anno prima della visita di screening. Una storia di dipendenza da alcol nei 5 anni precedenti la visita di screening.
  • Il partecipante è stato programmato per il ricovero ospedaliero, inclusa la chirurgia elettiva, durante lo studio.
  • Il partecipante presentava una condizione medica clinicamente significativa e incontrollata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe messo a rischio la sicurezza del partecipante attraverso la partecipazione, o che avrebbe influenzato l'efficacia o l'analisi della sicurezza se la condizione si fosse esacerbata durante lo studio, o che potrebbe interferire in modo significativo con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up.
  • I partecipanti, secondo l'opinione dello sperimentatore, non erano in grado di aderire ai requisiti dello studio o non erano in grado di sottoporsi a valutazioni dello studio (ad esempio, avevano controindicazioni alla dilatazione pupillare o non erano in grado di sottoporsi a risonanza magnetica per immagini (MRI) [Ad esempio: peso del partecipante supera la capacità di peso della risonanza magnetica, protesi metalliche ferromagnetiche, clip per aneurisma, grave claustrofobia, grandi tatuaggi addominali/schiena, ecc.]).
  • Eventuali normative specifiche relative al paese che impedirebbero al partecipante di partecipare allo studio.
  • I partecipanti non hanno aderito al trattamento (meno di [
  • Il partecipante aveva, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), una cataratta corticale maggiore o uguale a (>=) un quarto della circonferenza del cristallino (grado corticale cataratta-2 [COR-2]) o una cataratta sottocapsulare posteriore >=2 millimetri (cataratta subcapsulare posteriore di grado-2 [PSC-2]). Il partecipante con cataratta nucleare non sarebbe escluso.
  • Il partecipante stava quindi ricevendo farmaci potenzialmente catarattogeni, incluso un regime cronico (più frequentemente di ogni 2 settimane) di qualsiasi via di corticosteroidi (compresi steroidi topici di media e alta potenza) o qualsiasi farmaco che potrebbe causare cataratta, secondo le informazioni sulla prescrizione.
  • Il partecipante aveva ricevuto induttori o inibitori forti o moderati del CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite, a seconda di quale dei due fosse più lungo, prima della randomizzazione. Ciò includeva anche il consumo di pompelmo, succo di pompelmo o prodotti contenenti pompelmo entro 72 ore dall'inizio della somministrazione di venglustat.
  • Il partecipante era incinta o in allattamento.
  • Enzimi epatici (alanina aminotransferasi/aspartato aminotransferasi) o bilirubina totale >2 volte il limite superiore della norma a meno che il partecipante non avesse la diagnosi di sindrome di Gilbert. I partecipanti con la sindrome di Gilbert non avrebbero dovuto presentare sintomi o segni aggiuntivi che suggerissero una malattia epatobiliare e un livello di bilirubina totale sierica non superiore a 3 milligrammi per decilitro (mg/dL) (51 [micromoli per litro] mcmol/L) con bilirubina coniugata inferiore a 20% della frazione bilirubina totale.
  • Presenza di depressione grave misurata dal Beck Depression Inventory-II (BDI-II) >28 e/o storia di un disturbo affettivo maggiore entro 1 anno dalla visita di screening.
  • Ipersensibilità nota al venglustat o a qualsiasi componente degli eccipienti.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Fase 1- Placebo
I partecipanti della Fase 1 sono stati randomizzati a ricevere 2 capsule di placebo abbinate a venglustat una volta al giorno per un periodo di trattamento di 24 mesi.
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Sperimentale: Fase 1- Venglustat 8 mg
I partecipanti della Fase 1 sono stati randomizzati a ricevere venglustat 8 milligrammi (mg) (ovvero 2 capsule da 4 mg) una volta al giorno per un periodo di trattamento di 24 mesi.
Droga: Venglustat
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
  • GZ402671
Sperimentale: Fase 1- Venglustat 15 mg
I partecipanti della Fase 1 sono stati randomizzati a ricevere 1 capsula di venglustat 15 mg e 1 capsula di placebo abbinata a venglustat una volta al giorno per un periodo di trattamento di 24 mesi.
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Droga: Venglustat
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
  • GZ402671
Comparatore placebo: Fase 2- Placebo
I partecipanti della fase 2 sono stati randomizzati a ricevere 1 capsula di placebo abbinata a venglustat una volta al giorno per un periodo di trattamento di 24 mesi.
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Sperimentale: Fase 2- Venglustat 15 mg
I partecipanti della fase 2 sono stati randomizzati a ricevere 1 capsula di venglustat 15 mg una volta al giorno per un periodo di trattamento di 24 mesi.
Droga: Venglustat
Forma farmaceutica: capsula; Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
  • GZ402671

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pendenza annualizzata della variazione del volume totale dei reni (TKV) dal basale al mese 18: Fase 1
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
Il volume renale totale è una misura per valutare la progressione della malattia nei partecipanti con ADPKD, un biomarcatore prognostico del declino della funzione renale e della progressione verso la malattia renale allo stadio terminale. Il volume del rene è stato valutato mediante risonanza magnetica (MRI). La pendenza annualizzata della variazione del TKV (in percentuale [%] all'anno) in ciascun gruppo di trattamento è stata ottenuta dalla retrotrasformazione della pendenza media del TKV trasformato in log10 ottenuta dal modello lineare a effetti misti. Il modello includeva effetti fissi del trattamento (venglustat 15 mg, venglustat 8 mg o placebo), classificazione di immagini mayo (secondo il fattore di stratificazione della randomizzazione: classe 1C rispetto a 1D rispetto a 1E), tempo (come variabile continua in anni), trattamento * interazione temporale e mayo imaging classificazione * interazione temporale e includeva intercetta casuale e pendenza.
Dal basale al mese 18
Tasso annualizzato di variazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) Dal basale al mese 24: Fase 1 e Fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Un eGFR è stato utilizzato per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale nei partecipanti ADPKD. L'eGFR basale è stato definito per ciascun partecipante come la media dei valori di eGFR valutati prima o uguale alla prima dose del farmaco in studio o alla randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non esposti. Il tasso annualizzato di variazione dell'eGFR in ciascun gruppo di trattamento è stato ottenuto dal modello lineare a effetti misti, inclusi gli effetti categorici fissi del gruppo di trattamento (venglustat 15 mg, venglustat 8 mg o placebo), la classificazione di immagini mayo (secondo la tecnologia di risposta interattiva [IRT] : 1C, 1D, 1E), tempo (come variabile continua in anni), trattamento per tempo, classificazione dell'imaging mayo per tempo e includeva intercetta casuale e pendenza.
Dal basale al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di variazione del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) dal basale al mese 24: Fase 1
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Un eGFR è stato utilizzato per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale nei partecipanti ADPKD. L'eGFR basale è stato definito per ciascun partecipante come la media dei valori di eGFR valutati prima o uguale alla prima dose del farmaco in studio o alla randomizzazione per i partecipanti randomizzati e non esposti. Il tasso annualizzato di variazione dell'eGFR è stato ottenuto dal modello lineare a effetti misti, inclusi gli effetti categorici fissi del gruppo di trattamento, la classificazione dell'imaging Mayo (come da IRT), il tempo (come variabile continua in anni), il trattamento per tempo, la classificazione dell'imaging Mayo -per volta, e comprendeva intercettazione e pendenza casuali. A causa dell'interruzione anticipata dello studio per inutilità, l'analisi in due fasi inizialmente pianificata non era applicabile, quindi il tasso annualizzato di variazione rispetto al basale dell'eGFR nella popolazione di Fase 1 è stato valutato utilizzando tutti i dati disponibili fino al blocco del database (ovvero, incluso il mese 24 valutazione). Trattandosi di una pendenza, ha permesso di avere più dati e di ridurre la variabilità.
Dal basale al mese 24
Pendenza annualizzata della variazione del volume renale totale (TKV) dal basale al mese 18: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
Il volume renale totale è una misura per valutare la progressione della malattia nei partecipanti con ADPKD, un biomarcatore prognostico del declino della funzione renale e della progressione verso la malattia renale allo stadio terminale. Il volume del rene è stato valutato mediante risonanza magnetica. La pendenza annualizzata della variazione del TKV (in% all'anno) in ciascun gruppo di trattamento è stata ottenuta dalla retrotrasformazione della pendenza media del TKV trasformato in log10 ottenuto dal modello lineare a effetti misti. Il modello includeva effetti fissi del trattamento (venglustat 15 mg, venglustat 8 mg o placebo), classificazione di immagini mayo (secondo il fattore di stratificazione della randomizzazione: classe 1C rispetto a 1D rispetto a 1E), tempo (come variabile continua in anni), trattamento * interazione temporale e mayo imaging classificazione * interazione temporale e includeva intercetta casuale e pendenza.
Dal basale al mese 18
Variazione della gravità del dolore misurata dal punteggio della scala breve dell'inventario del dolore breve (BPI-SF)-elemento 3 dal basale al mese 18: stadio 1
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
Il BPI-SF è un questionario convalidato e autosomministrato progettato per misurare il livello di dolore percepito da un partecipante. Il BPI-SF consisteva in 15 item che utilizzano una scala di valutazione numerica (NRS) per valutare la gravità del dolore e l'interferenza del dolore nelle ultime 24 ore e nell'ultima settimana. L'articolo 3 di BPI-SF chiede ai partecipanti di "Per favore, valuta il tuo dolore contrassegnando la casella accanto al numero che meglio descrive il tuo dolore al suo peggio nelle ultime 24 ore". L'NRS variava da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore immaginabile), dove punteggi più alti indicano una maggiore intensità del dolore. Le medie dei minimi quadrati (LS) e gli errori standard (SE) sono stati stimati dal modello a effetti misti con analisi di misure ripetute (MMRM).
Dal basale al mese 18
Variazione della gravità del dolore misurata dal punteggio della scala breve dell'inventario del dolore breve (BPI-SF)-elemento 3 dal basale al mese 24: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Il BPI-SF è un questionario convalidato e autosomministrato progettato per misurare il livello di dolore percepito da un partecipante. Il BPI-SF consisteva in 15 elementi che utilizzano un NRS per valutare la gravità del dolore e l'interferenza del dolore nelle ultime 24 ore e nell'ultima settimana. L'articolo 3 di BPI-SF chiede ai partecipanti di "Per favore, valuta il tuo dolore contrassegnando la casella accanto al numero che meglio descrive il tuo dolore al suo peggio nelle ultime 24 ore". L'NRS variava da 0 (nessun dolore) a 10 (peggiore dolore immaginabile), dove i punteggi più alti indicano una maggiore intensità del dolore. Le medie LS e SE sono state stimate dall'analisi MMRM.
Dal basale al mese 24
Variazione della gravità della fatica misurata dal Brief Fatigue Inventory (BFI-SF)-Punteggio della scala dell'elemento 3 dal basale al mese 18: Fase 1
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
Il BFI-SF è un questionario di 10 voci, convalidato e autosomministrato, originariamente sviluppato per valutare la gravità della fatica. I 10 elementi sono stati misurati su una scala da 0 a 10, dove 0 è "non interferisce" e 10 è "interferisce completamente". BFI - L'item 3 chiede ai partecipanti di 'Per favore, valuta la tua fatica (stanchezza, stanchezza) cerchiando il numero che meglio descrive il tuo peggior livello di fatica nelle ultime 24 ore. L'NRS variava da 0 (nessuna fatica) a 10 (peggiore fatica immaginabile). Punteggi globali più elevati sono stati associati a un affaticamento più grave. Le medie LS e SE sono state stimate dall'analisi MMRM.
Dal basale al mese 18
Variazione della gravità della fatica misurata dal Brief Fatigue Inventory (BFI-SF)-Punteggio della scala dell'elemento 3 dal basale al mese 24: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24
Il BFI-SF è un questionario di 10 voci, convalidato e autosomministrato, originariamente sviluppato per valutare la gravità della fatica. I 10 elementi sono stati misurati su una scala da 0 a 10, dove 0 è "non interferisce" e 10 è "interferisce completamente". BFI - L'item 3 chiede ai partecipanti di "Per favore, valuta la tua fatica (stanchezza, stanchezza) cerchiando il numero che meglio descrive il tuo peggior livello di fatica nelle ultime 24 ore. L'NRS variava da 0 (nessuna fatica) a 10 (peggiore fatica immaginabile). Punteggi globali più elevati sono stati associati a un affaticamento più grave. Le medie LS e SE sono state stimate dall'analisi MMRM.
Dal basale al mese 24
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica di Venglustat: fase 1
Lasso di tempo: Giorno 1: 3 ore post-dose, mese 1: pre-dose e 3 ore post-dose, mese 6: pre-dose, mese 18: pre-dose
Le concentrazioni plasmatiche di Venglustat sono state determinate utilizzando un metodo convalidato di spettrometria di massa tandem di cromatografia liquida (LC-MS/MS). I dati per questa misura di esito non erano pianificati per essere raccolti e analizzati per il braccio placebo.
Giorno 1: 3 ore post-dose, mese 1: pre-dose e 3 ore post-dose, mese 6: pre-dose, mese 18: pre-dose
Farmacocinetica: concentrazione plasmatica di Venglustat: fase 2
Lasso di tempo: Mese 1: pre-dose e 3 ore post-dose
Le concentrazioni plasmatiche di Venglustat sono state determinate utilizzando un metodo LC-MS/MS convalidato. I dati per questa misura di esito non erano pianificati per essere raccolti e analizzati per il braccio placebo.
Mese 1: pre-dose e 3 ore post-dose
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE): stadio 1
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave (SAE) era qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose: risultasse in morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/parto difetto, o è stato un evento importante dal punto di vista medico. I TEAE erano eventi avversi che si sviluppavano, peggioravano o diventavano gravi durante il periodo emergente dal trattamento (TE) (definito come il tempo dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale [IMP] fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni o fino al prima visita nello studio LTS15823, se precedente).
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE): fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. SAE era qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose: risultasse in morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/difetto alla nascita, o fosse un problema medico Evento importante. I TEAE erano eventi avversi che si sviluppavano, peggioravano o diventavano gravi durante il periodo TE (definito come il tempo dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni o fino alla prima visita nello studio LTS15823, a seconda di quale evento si verifica prima) .
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative: Ematologia: Fase 1 e Fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: Emoglobina: inferiore o uguale a (=165 g/L [Femmina]; Diminuzione dal basale >=20 g/L; Ematocrito: =0,5 v/v [Femmina]; Eritrociti (globuli rossi [RBC]): >=6*10^12 per litro (/L); Piastrine: meno di (=700*10^9/L; Leucociti (globuli bianchi [WBC]): 0,1*10^9/L e Eosinofili: >0,5*10^9/L o >limite superiore della norma (ULN) (se ULN >=0,5*10^9/L).
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative: chimica clinica: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: Glucosio: =7 mmol/L (a digiuno); Albumina:=150 micro millimoli per litro (mcmol/L) (Adulti); >=30% di variazione rispetto al basale; >=100% di variazione rispetto al basale, azoto ureico: >=17 mmol/L; Alanina aminotransferasi (ALT): >3 ULN; Aspartato aminotransferasi (AST): >3 ULN; Fosfatasi alcalina: >1,5 ULN; Bilirubina totale: >1,5 ULN, >2 ULN; ALT >3 ULN e Bilirubina >2 ULN; e bilirubina diretta >35% di bilirubina e bilirubina >1,5 ULN.
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente e clinicamente significative: analisi delle urine: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: pH delle urine: =8.
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente e clinicamente significative: segni vitali: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: Pressione arteriosa sistolica da seduti: =20 mmHg; >=160 mmHg e aumento rispetto al basale >=20 mmHg; Pressione arteriosa diastolica da seduti: =10 mmHg, >=110 mmHg e aumento rispetto al basale >=10 mmHg; Frequenza cardiaca da seduti: =20 battiti/minuto; >=120 battiti/minuto e aumento rispetto al basale >=20 battiti/minuto; e Peso: riduzione >=5% rispetto al basale; >=5% di aumento rispetto al basale.
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative: Elettrocardiogramma: Fase 1 e Fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: Frequenza cardiaca: =20 battiti/minuto; >100 battiti/minuto; >100 battiti/minuto e aumento rispetto al basale >=20 battiti/minuto; >120 battiti/minuto; >120 battiti/minuto, aumento rispetto al basale >=20 battiti/minuto; Intervallo PR: >200 millisecondi (msec); >200 msec e aumento rispetto al basale >=25%; >220 millisecondi, >240 millisecondi; Intervallo QRS: >110 msec; >110 msec e aumento rispetto al basale >=25%; >120 ms; >120 msec e aumento rispetto al basale >=25%; Intervallo QT: >500 ms; QT corretto per la frequenza cardiaca (QTc) Bazett: >450 msec; >480 ms; aumento rispetto al basale (30-60) msec; aumento dal basale >60 msec; QTc Fridericia: >450 ms; >480 ms; aumento rispetto al basale (30-60) msec e aumento rispetto al basale > 60 msec.
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame obiettivo: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Basale, mese 18, mese 24
L'esame fisico includeva: testa, cuore, polmoni, addome, muscolo/scheletrico, pelle e stato mentale. L'anomalia nell'esame fisico era basata sulla discrezione dell'investigatore. I risultati si basano sul periodo emergente dal trattamento, definito come tempo dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni o fino alla prima visita nello studio LTS15823, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Basale, mese 18, mese 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio Beck Depression Inventory-II (BDI-II): fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Basale, Mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24, Ultimo valore durante il trattamento fino all'ultimo IMP + 1 giorno (in qualsiasi momento durante la durata massima di 25 mesi)
Il Beck Depression Inventory-II (BDI-II) è un questionario di 21 voci utilizzato per valutare la depressione. La maggior parte degli elementi sono valutati su una scala a 4 punti da 0 a 3, e alcuni elementi sono valutati su una scala a 7 punti. I punteggi dei singoli elementi vengono aggiunti per ottenere un punteggio BDI-II totale compreso tra 0 e 63. Più alto è il punteggio totale, più grave è la depressione e più basso è il punteggio totale, meno grave è la depressione.
Basale, Mesi 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 e 24, Ultimo valore durante il trattamento fino all'ultimo IMP + 1 giorno (in qualsiasi momento durante la durata massima di 25 mesi)
Numero di partecipanti con peggioramento dell'opacità del cristallino rispetto al basale durante il periodo emergente dal trattamento: fase 1 e fase 2 combinate
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente
Il peggioramento del punteggio del sistema di classificazione dell'opacità del cristallino (LOCS) III o il grado dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) nell'opacizzazione nucleare, nell'opacizzazione corticale e nell'opacizzazione subcapsulare posteriore sono stati valutati separatamente per "Qualsiasi occhio", "Unilaterale" e "Bilaterale". Un partecipante poteva essere conteggiato in tutte e 3 le categorie. In ogni categoria è stato preso in considerazione il caso peggiore. Per essere valutabile per "Qualsiasi", un partecipante doveva avere almeno un occhio valutabile, mentre, per "Unilaterale" e "Bilaterale", un partecipante doveva avere entrambi gli occhi valutabili. Pertanto, la somma di "Unilaterale" + "Bilaterale" non è necessariamente uguale a "Qualsiasi" nella tabella sottostante. La differenza osservata in "Opacizzazione nucleare" nel gruppo 15 mg, deriva da quel 1 partecipante che ha avuto un peggioramento unilaterale in una data visita e un peggioramento bilaterale in un'altra visita. Pertanto, questo partecipante è stato conteggiato come "Unilaterale", "Bilaterale" e contato solo una volta in "Qualsiasi". I risultati si basano sul periodo TE.
Dalla prima somministrazione di IMP fino all'ultima somministrazione di IMP nello studio EFC15392 + 30 giorni (ovvero fino a 25 mesi) o fino alla prima visita nello studio LTS15823, se precedente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 ottobre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 ottobre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EFC15392
  • 2017-004084-12 (Numero EudraCT)
  • U1111-1202-0775 (Altro identificatore: UTN)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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