Confronto in aperto di Chronocort® rispetto alla terapia sostitutiva con glucocorticoidi standard (RESTORE)

Criterio di inclusione:

I partecipanti possono essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri (nota: se un partecipante non soddisfa un criterio di inclusione, è consentito un nuovo screening se lo sperimentatore ritiene che le circostanze che hanno portato al fallimento dello screening non saranno rilevanti quando il partecipante viene ricontrollato in un secondo momento):

Età

1. Il partecipante deve avere almeno 16 anni al momento della firma del consenso informato.

2. Nei partecipanti di età <18 anni, la velocità in altezza deve essere inferiore a 2 cm nell'ultimo anno e la pubertà deve essere completata.

   Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia

3. Partecipanti con CAH noto dovuto a deficit di 21-idrossilasi (CAH classico) diagnosticato durante l'infanzia con livelli elevati documentati (in qualsiasi momento) di 17-OHP o A4 e attualmente trattati con idrocortisone, prednisone, prednisolone o desametasone (o una combinazione dei suddetti glucocorticoidi) .

   Sesso

4. Partecipanti maschi e femmine

   1. Partecipanti maschi:

      - Un partecipante maschio deve accettare di utilizzare la contraccezione come dettagliato nella Sezione 10.4 di questo protocollo durante il periodo di trattamento e astenersi dal donare sperma durante questo periodo.

   2. Partecipanti donne:

      • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta (Sezione 10.4), non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

   io. Non una donna in età fertile (WOCBP) come definita nella Sezione 10.4. O ii. Una WOCBP con un test di gravidanza negativo all'ingresso nello studio che accetta di seguire la guida contraccettiva nella Sezione 10.4 durante il periodo di trattamento.

   Nota: le donne che presentano oligomenorrea o amenorrea di età ≤55 anni devono essere considerate potenzialmente fertili e pertanto, oltre a sottoporsi a test di gravidanza come tutte le altre partecipanti di sesso femminile, dovranno utilizzare un metodo contraccettivo accettabile che avrebbe dovuto essere in corso per ≥90 giorni prima dello studio.

   Consenso informato

5. In grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nella Sezione 10.1 che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri (nota: se un partecipante soddisfa un criterio di esclusione, è consentito un nuovo screening se lo Sperimentatore ritiene che le circostanze che hanno portato al fallimento dello screening non saranno rilevanti quando il partecipante sarà nuovamente selezionato proiettato in un secondo momento):

Condizioni mediche

1. Evidenza clinica o biochimica di malattia epatica o renale, ad es. creatinina > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o test di funzionalità epatica elevati (alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST] > 2 volte l'ULN).
2. Storia di adrenalectomia bilaterale.
3. - Storia di malignità (diversa dal carcinoma basocellulare trattato con successo> 26 settimane prima dell'ingresso nello studio).
4. Partecipanti con diabete di tipo 1 o qualsiasi partecipante che sta ricevendo insulina.

5. - Partecipanti con qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.

   Terapia precedente/concomitante

6. - Partecipanti che assumono regolarmente steroidi orali giornalieri per qualsiasi indicazione diversa dalla CAH. Nota: a un partecipante non devono essere somministrati steroidi (nemmeno su base irregolare) entro 5 giorni dalla visita dello studio. Se vi è una necessità medica per il trattamento con steroidi entro questo lasso di tempo, la visita deve essere posticipata fino a quando non è trascorso un intervallo di 5 giorni.
7. Condizione di comorbilità che richiede la somministrazione giornaliera di un farmaco o il consumo di qualsiasi materiale che interferisca con il metabolismo dei glucocorticoidi (esempi forniti su http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/clinical-table/).

8. - Partecipanti che ricevono una dose di idrocortisone <10 mg al basale o la dose equivalente di idrocortisone.

   Esperienza di studio clinico precedente/concorrente

9. Partecipazione a un altro studio clinico di un farmaco o dispositivo sperimentale o autorizzato nelle 12 settimane precedenti lo screening o durante lo studio.
10. Inclusione in qualsiasi storia naturale o studio di ricerca traslazionale che richiederebbe la valutazione dei livelli di androgeni durante il periodo di studio al di fuori delle valutazioni del presente protocollo di studio.

11. Partecipanti che sono stati precedentemente esposti a Chronocort negli studi DIUR-003, DIUR-005 o DIUR-006.

    Altre esclusioni

12. Partecipanti che svolgono abitualmente turni notturni e quindi non dormono durante le normali ore notturne.
13. Partecipanti impossibilitati a rispettare i requisiti del protocollo.