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Temozolomide (TMZ) nel tumore stromale gastrointestinale (GIST) mutante/deficiente della succinato deidrogenasi (SDH) avanzato

24 luglio 2026 aggiornato da: Adam Burgoyne, MD, PhD

Uno studio in aperto di fase 2 sull'efficacia della temozolomide (TMZ) nel tumore stromale gastrointestinale (GIST) mutante/deficiente della succinato deidrogenasi (SDH) avanzato

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

I prodotti approvati dalla FDA per i pazienti con GIST non resecabile o metastatico includono terapie come imatinib e sunitinib. Sebbene esistano prodotti approvati dalla FDA per il trattamento del GIST avanzato/metastatico, è noto che queste terapie sono inefficaci nel sottotipo SDH-mutante/deficiente e non esistono terapie efficaci note.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare la risposta del cancro stromale gastrointestinale SDH-mutante/deficiente al farmaco Temozolomide (TMZ) e mirare a migliorare i risultati dei pazienti.

Temozolomide è approvato dalla FDA per il trattamento del glioblastoma multiforme (GBM) di nuova diagnosi e dei tumori refrattari dell'astrocitoma anaplastico.

La temozolomide è considerata sperimentale perché non è approvata dalla FDA per il trattamento del tumore stromale gastrointestinale mutante/deficiente dell'SDH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio oncologico sarà uno studio di fase 2 per pazienti con GIST avanzato o metastatico. Questo studio determinerà il tasso di risposta globale a 6 mesi per la terapia con TMZ in pazienti con GIST mutante/deficiente di SDH.

Il trattamento continuerà per 6 mesi (con l'opzione di continuare se si beneficia del trattamento) o fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Tutti i pazienti saranno sottoposti a valutazioni regolari per la valutazione dei parametri di sicurezza. La dose di temozolomide può essere sospesa e/o modificata per la gestione degli effetti avversi del trattamento secondo criteri pre-specificati. I pazienti verranno sottoposti a imaging radiografico (TAC o risonanza magnetica) ogni 8 settimane per valutare la resezione del tumore.

Una visita di fine trattamento per le valutazioni cliniche e le valutazioni di sicurezza sarà effettuata circa 28 giorni (7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I pazienti che interrompono il trattamento in studio saranno seguiti ogni 3-6 mesi per la recidiva della malattia e la sopravvivenza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
23

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19111
        • Fox Chase Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha GIST patologicamente confermato con mutazione/deficienza di SDH.
  2. Si è ripreso dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie o radioterapie.
  3. Il paziente ha un Performance Status ECOG di 0-2.
  4. Il paziente ha un'adeguata funzionalità ematologica, epatica e renale.
  5. - La paziente di sesso femminile in età fertile ha una gravidanza negativa su siero o urina entro 72 ore prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
  6. La paziente di sesso femminile in età fertile accetta di utilizzare 2 metodi di controllo delle nascite o di essere chirurgicamente sterile o di astenersi dall'attività eterosessuale per il corso dello studio fino a 120 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  7. Il paziente di sesso maschile con un partner in età fertile accetta di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato a partire dalla prima dose della terapia in studio fino a 120 giorni dopo l'ultima dose della terapia in studio.
  8. Ha una malattia misurabile o valutabile secondo RECIST v1.1 (Appendice B).
  9. Aspettativa di vita > 12 settimane.

Criteri di esclusione:

  1. - Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane dall'inizio del farmaco in studio.
  2. Pazienti che stanno ricevendo altre terapie antineoplastiche concomitanti (ad es. chemioterapia, terapia mirata, immunoterapia o radioterapia) all'inizio del trattamento in studio.
  3. I pazienti con metastasi cerebrali note dovrebbero essere esclusi da questo studio clinico a causa della loro prognosi infausta e perché spesso sviluppano una disfunzione neurologica progressiva che confonderebbe la valutazione degli eventi neurologici e di altri eventi avversi.
  4. Evidenza di malattie sistemiche gravi o incontrollate [ad esempio, respiratorio instabile o non compensato, cardiaco (incluse aritmie potenzialmente letali)].
  5. Tossicità irrisolta ≥ Grado 2 CTCAE da precedente terapia antitumorale eccetto alopecia (se applicabile) a meno che non sia stato concordato che il paziente possa essere inserito dopo discussione con il Medical Monitor.
  6. Presenza di definizioni di classe III e IV di compromissione cardiaca; O storia di infarto del miocardio/cardiopatia ischemica attiva entro un anno dall'ingresso nello studio; O aritmie incontrollate; OPPURE angina scarsamente controllata.
  7. Donne incinte o che allattano.
  8. Condizione medica come infezione incontrollata (incluso l'HIV), diabete mellito non controllato o malattie cardiache che, a parere del medico curante, renderebbero questo protocollo irragionevolmente pericoloso per il paziente.
  9. Qualsiasi condizione concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, rende indesiderabile la partecipazione del soggetto a questo studio o che metterebbe a repentaglio il rispetto del protocollo.
  10. Pazienti che non possono deglutire le formulazioni orali dell'agente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TMZ 85 mg/m2 mg per via orale

TMZ 85 mg/m2 mg per via orale una volta per 21 giorni seguiti da 7 giorni senza trattamento in cicli di 28 giorni.

Il trattamento continuerà per 6 mesi (con l'opzione di continuare se si beneficia del trattamento) o fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Tutti i pazienti saranno sottoposti a valutazioni regolari per la valutazione dei parametri di sicurezza. La dose di temozolomide può essere sospesa e/o modificata per la gestione degli effetti avversi del trattamento secondo criteri pre-specificati. I pazienti verranno sottoposti a imaging radiografico (TAC o risonanza magnetica) ogni 8 settimane per valutare la resezione del tumore.

Una visita di fine trattamento per le valutazioni cliniche e le valutazioni di sicurezza verrà eseguita circa 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I pazienti che interrompono il trattamento in studio saranno seguiti ogni 3-6 mesi per la recidiva della malattia e la sopravvivenza.
Droga: Temozolomide

Temozolomide 85 mg/m2 verrà somministrato per via orale per 21 giorni seguiti da 7 giorni senza trattamento in cicli di 28 giorni.

Il trattamento continuerà per 6 mesi (con l'opzione di continuare se si beneficia del trattamento) o fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Tutti i pazienti saranno sottoposti a valutazioni regolari per la valutazione dei parametri di sicurezza

Altri nomi:
  • TEMODAR®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Overall Response Rate
Lasso di tempo: 6 months
To determine overall response rate at 6 months for TMZ therapy in patients with SDH-mutant/deficient GIST. Per Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) for target lesions and assessed by MRI: Complete Response (CR), Disappearance of all target lesions; Partial Response (PR), >=30% decrease in the sum of the longest diameter of target lesions; Overall Response (OR) = CR + PR.
6 months

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progression-free Survival
Lasso di tempo: 30 months
Progression-free survival. Progression is defined using Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), as a 20% increase in the sum of the longest diameter of target lesions, or a measurable increase in a non-target lesion, or the appearance of new lesions.
30 months
Overall Survival
Lasso di tempo: 40 months
Number of participants alive
40 months
Adverse Events and Serious Adverse Events
Lasso di tempo: 40 months
Number of participants with adverse events and serious adverse events
40 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Adam Burgoyne, MD, PhD

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Adam Burgoyne, MD, PhD, University of California, San Diego
  • Investigatore principale: Jason Sicklick, MD, University of California, San Diego

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 180114
  • FD-R-6334 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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