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Bambini e adolescenti con sindrome di Marfan: 10.000 passi sani e oltre

23 luglio 2020 aggiornato da: Seda Tierney, Stanford University

I pazienti con Marfan sono a rischio di morte improvvisa a causa dell'indebolimento della parete del grande vaso sanguigno che parte dal cuore (aorta). La parete dell'aorta si indebolisce e si dilata che può rompersi, portando alla morte, e talvolta durante l'esercizio intenso.

Ci sono alcune prove nei pazienti Marfan che un'aorta più rigida aumenta il rischio di rottura.

Per qualche tempo, l'assistenza clinica si è concentrata sul tipo di esercizio che questi pazienti dovrebbero evitare a causa del rischio di dissezione aortica. Poca enfasi clinica è stata posta sull'incoraggiare i pazienti a impegnarsi in esercizi di routine e sicuri come camminare. Informati da questa evidenza, i ricercatori propongono di indagare in modo collaborativo se l'esercizio fisico regolare migliora la salute aortica nei pazienti adolescenti con Marfan.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sindrome di Marfan è una malattia ereditaria del tessuto connettivo, che fornisce materiale e supporto allo scheletro, ai muscoli e ai vasi sanguigni. I pazienti con Marfan sono a rischio di morte improvvisa a causa dell'indebolimento della parete del grande vaso sanguigno che parte dal cuore (aorta). La parete dell'aorta si indebolisce e si dilata che può rompersi, portando alla morte, e talvolta durante l'esercizio intenso.

Tipicamente, il processo di indebolimento inizia quando le fibre di elastina nell'aorta si frammentano. Ci sono alcune prove nei pazienti Marfan che un'aorta più rigida aumenta il rischio di rottura.

Per qualche tempo, l'assistenza clinica si è concentrata sul tipo di esercizio che questi pazienti dovrebbero evitare a causa del rischio di dissezione aortica. Poca enfasi clinica è stata posta sull'incoraggiare i pazienti a impegnarsi in esercizi di routine e sicuri come camminare. Questi giovani pazienti spesso scelgono anche uno stile di vita sedentario, molto probabilmente a causa delle limitazioni imposte dai genitori e delle percezioni degli adolescenti su ciò che è sicuro per loro e sulle loro capacità fisiche. Un altro fattore complicante è che questi pazienti hanno spesso difficoltà ad affrontare la loro diagnosi. Informati da queste prove, i ricercatori propongono di indagare in modo collaborativo se l'esercizio regolare migliora la salute aortica e le capacità di coping nei pazienti adolescenti con Marfan.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94306
        • Stanford Children's Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 15 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 10-19 anni,
  2. MFS secondo i criteri di Gand rivisti,
  3. Autorizzazione cardiaca da esercitare dal cardiologo primario.

Criteri di esclusione:

  1. Disfunzione ventricolare,
  2. Storia precedente di chirurgia aortica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 10.000 passi/giorno per pazienti pediatrici con Marfan
Ai partecipanti verrà dato un Garmin VivoFit e verrà chiesto di fare almeno 10.000 passi al giorno. Un coordinatore dello studio contatterà almeno una volta alla settimana per verificare i progressi compiuti e aiutare a raggiungere gli obiettivi settimanali.
Comportamentale: Esercizio
Negli studi condotti su adolescenti nella popolazione generale, si ottengono in media 60 minuti di livello di esercizio giornaliero raccomandato entro un volume totale di 10.000-11.700 passi. Gli investigatori valuteranno quantitativamente l'attività fisica di base utilizzando un accelerometro indossato al polso durante le ore di veglia per un periodo di 7 giorni. Ad ogni partecipante verrà fornito un dispositivo Garmin da posizionare al polso che seguirà i propri passi. Quindi ai pazienti verrà chiesto di completare 10.000 passi al giorno per 6 mesi (acclimatazione nell'arco di una settimana), che saranno incoraggiati da messaggi di testo giornalieri o e-mail e telefonate settimanali dal team di intervento oltre a un gruppo di pari Garmin e Facebook .

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare se 6 mesi di attività fisica regolare migliorano la rigidità aortica nei pazienti affetti da MFS. esercizio, una diminuzione dei biomarcatori espressi e un aumento dei punteggi COPE dei pazienti affetti da MFS.
Lasso di tempo: 6 mesi di intervento
La misura dell'esito primario dei ricercatori è la rigidità aortica misurata mediante tonometria arteriosa (velocità dell'onda del polso).
6 mesi di intervento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare se 6 mesi di attività fisica regolare migliorano la rigidità aortica e il profilo dei biomarcatori nei pazienti affetti da MFS.
Lasso di tempo: 6 mesi di intervento
Gli esiti secondari comprendono la rigidità aortica alla radice aortica a livello dei seni di Valsalva e dell'aorta ascendente.
6 mesi di intervento
Determinare se 6 mesi di attività fisica regolare migliorano la rigidità aortica e il profilo dei biomarcatori nei pazienti affetti da MFS.
Lasso di tempo: 6 mesi di intervento
Esiti secondari saranno i livelli di espressione di TGF-β, Ang-II, MMP-2 e -9, i livelli di ROS.
6 mesi di intervento
Per determinare se 6 mesi di attività fisica regolare riducono la rigidità aortica e il tasso di dilatazione della radice aortica nei topi Marfan.
Lasso di tempo: 6 mesi di intervento
Gli esiti secondari saranno i livelli di espressione di TGF-β, MMP-2, MMP-9 e ROS.
6 mesi di intervento
Per determinare se 6 mesi di attività fisica regolare migliorano le capacità di coping nei pazienti con Marfan.
Lasso di tempo: 6 mesi di intervento
La misura del risultato è il punteggio dell'inventario COPE.
6 mesi di intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Stanford University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Midwestern University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Seda Tierney, MD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 37176

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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