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Calcio Vidofludimus per colangite sclerosante primitiva (PSC)

11 ottobre 2022 aggiornato da: Elizabeth Carey

Indagine sull'attività del Vidofludimus Calcium, un nuovo inibitore di piccole molecole, disponibile per via orale, della diidroorotato deidrogenasi, come trattamento per la colangite sclerosante primitiva (PSC)

Esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera di vidofludimus calcio per un periodo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Gli investigatori valuteranno quanto segue:

  1. Cambiamenti sui livelli sierici di fosfatasi alcalina a 3 e 6 mesi.
  2. Cambiamenti in altre biochimiche epatiche a 3 e 6 mesi.
  3. Cambiamenti nei livelli di IL-17 e IFNγ a 6 settimane e 6 mesi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
      • Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85281
        • Arizona State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto maschio o femmina età 18-75 anni
  2. Diagnosi di PSC coerente con le linee guida pubblicate dall'AASLD. Tutti i soggetti devono avere una ALP sierica elevata di almeno 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) al basale più evidenza colangiografica di PSC (MRI, colangiografia retrograda endoscopica o colangiografia diretta).
  3. Bilirubina indiretta
  4. Un'ecografia (o modalità di imaging equivalente) che escluda l'ostruzione biliare e la malignità entro 6 mesi dall'arruolamento nello studio
  5. PSC con o senza malattia infiammatoria intestinale, come la colite ulcerosa o il morbo di Crohn
  6. Deve accettare di rispettare il protocollo dello studio e fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza, tentativo di gravidanza o allattamento
  2. Infezione attiva da epatite A o B
  3. Infezione da epatite C attiva (anticorpo positivo); i pazienti con una storia di infezione da epatite C saranno idonei per questo studio se hanno livelli non rilevabili di HCV RNA
  4. HIV/AIDS (secondo cartella clinica o antigene HIVAb/HIA), tubercolosi o test positivo dell'interferone-gamma (IGRA) per Mycobacterium tuberculosis
  5. Altre malattie epatiche colestatiche come la colangite biliare primitiva e le malattie colestatiche della gravidanza
  6. Malattie metaboliche del fegato come la malattia di Wilson, la sindrome di Gilbert o l'emocromatosi
  7. Livelli sierici di acido urico allo screening > 1,2 ULN
  8. Malattie ereditarie del fegato come il deficit di α-1 antitripsina
  9. Colangite correlata all'immunoglobulina G4
  10. PSC con concomitante epatite autoimmune (AIH) e/o colangite biliare primitiva
  11. Colangite sclerosante secondaria (SSC)
  12. Colangite ascendente acuta attiva che richiede antibiotici
  13. CCA (stenosi biliare maligna, neoplasia e citologia/istopatologia o ibridazione fluorescente in situ positiva (FISH) compatibile con adenocarcinoma del dotto biliare)
  14. Una biopsia epatica, se ne è stata precedentemente ottenuta una, che ha mostrato steatoepatite non alcolica (NASH). I pazienti con sospetta steatosi epatica all'imaging non saranno esclusi.
  15. Presenza di complicanze della PSC avanzata come encefalopatia epatica, ipertensione portale, sindrome epato-renale e sindrome epato-polmonare
  16. Anamnesi di trapianto di fegato, necessità prevista di trapianto di fegato entro 12 mesi dalla randomizzazione, punteggio MELD (Model of End-stage Liver Disease) ≥15 o punteggio Child Pugh >6
  17. Abuso continuo di alcol (>4 drink al giorno per gli uomini e >2 drink al giorno per le donne)
  18. Compromissione renale da moderata a grave con una clearance della creatinina calcolata di
  19. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto
  20. Evidenza o trattamento dell'infezione da C. difficile entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
  21. Evidenza di infezione attiva da C. difficile durante la fase di screening confermata da una tossina B di C. difficile positiva
  22. Soggetti che sono stati trattati per agenti patogeni intestinali diversi dall'infezione da C. difficile entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
  23. - Ha ricevuto o prevede di ricevere un vaccino vivo entro 30 giorni prima e fino alla fine dello studio
  24. Uso di metotrexato a dosi ≥17,5 mg/settimana
  25. Rosuvastatina superiore a 10 mg al giorno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Vidofludimus Calcio (VC)
Dosaggio giornaliero di VC per 6 mesi
Droga: Vidofludimus calcio
Durante il periodo di trattamento di 6 mesi, i soggetti riceveranno 30 mg di VC per via orale una volta al giorno. Questo sarà preceduto da un periodo di somministrazione iniziale in cui i soggetti riceveranno 15 mg di VC una volta al giorno per 1 settimana.
Altri nomi:
  • IMU-838

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Soggetti che hanno avuto un esito positivo misurato dalla combinazione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP) e aspartato aminotransferasi (AST).
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Il numero di soggetti che hanno sia una riduzione di ALP dal basale alla settimana 24 maggiore o uguale al 25% sia il loro aumento di AST dal basale è inferiore o uguale al 33% alla settimana 24. ALP misurato in unità internazionali per litro (IU/L). AST misurata come unità internazionali per litro (IU/L).
Basale a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aspartato aminotransferasi anormale (AST)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Numero di soggetti con livelli di AST anormali (non entro il range normale). L'AST è un enzima presente in quantità elevate nel fegato, nel cuore e nelle cellule muscolari. Questo test viene eseguito principalmente insieme ad altri test come la fosfatasi alcalina e la bilirubina per diagnosticare e monitorare le malattie del fegato. Questo test valuta l'integrità degli epatociti, poiché i livelli sierici di questo enzima aumentano in risposta a una varietà di forme di danno alle cellule epatiche. L'intervallo normale è compreso tra 5 e 40 U/L. Unità: U/L
Basale a 24 settimane
Alanina aminotransferasi (ALT) anomala
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di soggetti con livelli di ALT anormali (non entro il range normale). Un enzima normalmente presente nelle cellule del fegato e del cuore che viene rilasciato nel flusso sanguigno quando il fegato o il cuore sono danneggiati. I livelli di ALT nel sangue sono elevati in caso di danno epatico (ad esempio, da epatite virale) o con un insulto al cuore (ad esempio, da un attacco di cuore). L'intervallo normale è compreso tra 7 e 56 U/L. Unità: U/L
24 settimane
Bilirubina totale anormale
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di soggetti con livelli di bilirubina totale anomali (non compresi nell'intervallo normale). La bilirubina è un pigmento giallastro che si trova nella bile, un fluido prodotto dal fegato. Ogni giorno una piccola quantità di globuli rossi più vecchi viene sostituita da nuovi globuli. La bilirubina viene lasciata dopo che queste cellule del sangue più vecchie sono state rimosse. Il fegato aiuta ad abbattere la bilirubina in modo che possa essere rimossa dal corpo nelle feci. L'intervallo normale per la bilirubina totale è compreso tra 0,3 e 1,2 mg/dL Unità: mg/dL
24 settimane
Bilirubina diretta anomala
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di soggetti con livelli di bilirubina diretta anomali (non all'interno del range normale). Nel fegato, la bilirubina viene trasformata in una forma che il tuo corpo può eliminare. Questo è chiamato bilirubina coniugata o bilirubina diretta. Questa bilirubina viaggia dal fegato nell'intestino tenue. Una piccolissima quantità passa nei reni ed è escreta nelle urine. L'intervallo normale per la bilirubina diretta è di 0,3 e 1,2 milligrammi per decilitro (mg/dL). Unità: mg/dL
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Elizabeth Carey

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Arizona State University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 ottobre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IND140679

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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