Calcio Vidofludimus per colangite sclerosante primitiva (PSC)
11 ottobre 2022 aggiornato da: Elizabeth Carey
Indagine sull'attività del Vidofludimus Calcium, un nuovo inibitore di piccole molecole, disponibile per via orale, della diidroorotato deidrogenasi, come trattamento per la colangite sclerosante primitiva (PSC)
Esaminare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione giornaliera di vidofludimus calcio per un periodo di 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli investigatori valuteranno quanto segue:
- Cambiamenti sui livelli sierici di fosfatasi alcalina a 3 e 6 mesi.
- Cambiamenti in altre biochimiche epatiche a 3 e 6 mesi.
- Cambiamenti nei livelli di IL-17 e IFNγ a 6 settimane e 6 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
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Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85281
- Arizona State University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetto maschio o femmina età 18-75 anni
- Diagnosi di PSC coerente con le linee guida pubblicate dall'AASLD. Tutti i soggetti devono avere una ALP sierica elevata di almeno 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) al basale più evidenza colangiografica di PSC (MRI, colangiografia retrograda endoscopica o colangiografia diretta).
- Bilirubina indiretta
- Un'ecografia (o modalità di imaging equivalente) che escluda l'ostruzione biliare e la malignità entro 6 mesi dall'arruolamento nello studio
- PSC con o senza malattia infiammatoria intestinale, come la colite ulcerosa o il morbo di Crohn
- Deve accettare di rispettare il protocollo dello studio e fornire il consenso informato
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, tentativo di gravidanza o allattamento
- Infezione attiva da epatite A o B
- Infezione da epatite C attiva (anticorpo positivo); i pazienti con una storia di infezione da epatite C saranno idonei per questo studio se hanno livelli non rilevabili di HCV RNA
- HIV/AIDS (secondo cartella clinica o antigene HIVAb/HIA), tubercolosi o test positivo dell'interferone-gamma (IGRA) per Mycobacterium tuberculosis
- Altre malattie epatiche colestatiche come la colangite biliare primitiva e le malattie colestatiche della gravidanza
- Malattie metaboliche del fegato come la malattia di Wilson, la sindrome di Gilbert o l'emocromatosi
- Livelli sierici di acido urico allo screening > 1,2 ULN
- Malattie ereditarie del fegato come il deficit di α-1 antitripsina
- Colangite correlata all'immunoglobulina G4
- PSC con concomitante epatite autoimmune (AIH) e/o colangite biliare primitiva
- Colangite sclerosante secondaria (SSC)
- Colangite ascendente acuta attiva che richiede antibiotici
- CCA (stenosi biliare maligna, neoplasia e citologia/istopatologia o ibridazione fluorescente in situ positiva (FISH) compatibile con adenocarcinoma del dotto biliare)
- Una biopsia epatica, se ne è stata precedentemente ottenuta una, che ha mostrato steatoepatite non alcolica (NASH). I pazienti con sospetta steatosi epatica all'imaging non saranno esclusi.
- Presenza di complicanze della PSC avanzata come encefalopatia epatica, ipertensione portale, sindrome epato-renale e sindrome epato-polmonare
- Anamnesi di trapianto di fegato, necessità prevista di trapianto di fegato entro 12 mesi dalla randomizzazione, punteggio MELD (Model of End-stage Liver Disease) ≥15 o punteggio Child Pugh >6
- Abuso continuo di alcol (>4 drink al giorno per gli uomini e >2 drink al giorno per le donne)
- Compromissione renale da moderata a grave con una clearance della creatinina calcolata di
- Qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto
- Evidenza o trattamento dell'infezione da C. difficile entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
- Evidenza di infezione attiva da C. difficile durante la fase di screening confermata da una tossina B di C. difficile positiva
- Soggetti che sono stati trattati per agenti patogeni intestinali diversi dall'infezione da C. difficile entro 30 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio
- - Ha ricevuto o prevede di ricevere un vaccino vivo entro 30 giorni prima e fino alla fine dello studio
- Uso di metotrexato a dosi ≥17,5 mg/settimana
- Rosuvastatina superiore a 10 mg al giorno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Vidofludimus Calcio (VC)
Dosaggio giornaliero di VC per 6 mesi
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Durante il periodo di trattamento di 6 mesi, i soggetti riceveranno 30 mg di VC per via orale una volta al giorno.
Questo sarà preceduto da un periodo di somministrazione iniziale in cui i soggetti riceveranno 15 mg di VC una volta al giorno per 1 settimana.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Soggetti che hanno avuto un esito positivo misurato dalla combinazione dei livelli sierici di fosfatasi alcalina (ALP) e aspartato aminotransferasi (AST).
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Il numero di soggetti che hanno sia una riduzione di ALP dal basale alla settimana 24 maggiore o uguale al 25% sia il loro aumento di AST dal basale è inferiore o uguale al 33% alla settimana 24.
ALP misurato in unità internazionali per litro (IU/L).
AST misurata come unità internazionali per litro (IU/L).
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Basale a 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Aspartato aminotransferasi anormale (AST)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
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Numero di soggetti con livelli di AST anormali (non entro il range normale).
L'AST è un enzima presente in quantità elevate nel fegato, nel cuore e nelle cellule muscolari.
Questo test viene eseguito principalmente insieme ad altri test come la fosfatasi alcalina e la bilirubina per diagnosticare e monitorare le malattie del fegato.
Questo test valuta l'integrità degli epatociti, poiché i livelli sierici di questo enzima aumentano in risposta a una varietà di forme di danno alle cellule epatiche.
L'intervallo normale è compreso tra 5 e 40 U/L.
Unità: U/L
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Basale a 24 settimane
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Alanina aminotransferasi (ALT) anomala
Lasso di tempo: 24 settimane
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Numero di soggetti con livelli di ALT anormali (non entro il range normale).
Un enzima normalmente presente nelle cellule del fegato e del cuore che viene rilasciato nel flusso sanguigno quando il fegato o il cuore sono danneggiati.
I livelli di ALT nel sangue sono elevati in caso di danno epatico (ad esempio, da epatite virale) o con un insulto al cuore (ad esempio, da un attacco di cuore).
L'intervallo normale è compreso tra 7 e 56 U/L.
Unità: U/L
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24 settimane
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Bilirubina totale anormale
Lasso di tempo: 24 settimane
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Numero di soggetti con livelli di bilirubina totale anomali (non compresi nell'intervallo normale).
La bilirubina è un pigmento giallastro che si trova nella bile, un fluido prodotto dal fegato.
Ogni giorno una piccola quantità di globuli rossi più vecchi viene sostituita da nuovi globuli.
La bilirubina viene lasciata dopo che queste cellule del sangue più vecchie sono state rimosse.
Il fegato aiuta ad abbattere la bilirubina in modo che possa essere rimossa dal corpo nelle feci.
L'intervallo normale per la bilirubina totale è compreso tra 0,3 e 1,2 mg/dL Unità: mg/dL
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24 settimane
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Bilirubina diretta anomala
Lasso di tempo: 24 settimane
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Numero di soggetti con livelli di bilirubina diretta anomali (non all'interno del range normale).
Nel fegato, la bilirubina viene trasformata in una forma che il tuo corpo può eliminare.
Questo è chiamato bilirubina coniugata o bilirubina diretta.
Questa bilirubina viaggia dal fegato nell'intestino tenue.
Una piccolissima quantità passa nei reni ed è escreta nelle urine.
L'intervallo normale per la bilirubina diretta è di 0,3 e 1,2 milligrammi per decilitro (mg/dL).
Unità: mg/dL
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 giugno 2019
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 ottobre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 ottobre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
29 ottobre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IND140679
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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