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Farmacogenomica per migliorare il trattamento pediatrico dell'ADHD

14 maggio 2020 aggiornato da: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Valutazione dei test di farmacogenomica per migliorare il trattamento psicofarmacologico pediatrico dell'ADHD: uno studio controllato randomizzato

Questo studio di ricerca è uno studio controllato randomizzato (RCT) per verificare se i test di farmacogenomica (PGx) per i farmaci ADHD aiuteranno i medici a scegliere farmaci e dosaggi per il trattamento pediatrico dell'ADHD che forniscano un sollievo dai sintomi più rapido, effetti collaterali minori o meno gravi, migliorino il paziente qualità della vita e ridurre lo stress emotivo per i genitori/tutori dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio controllato randomizzato (RCT) su pazienti pediatrici con disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) utilizzando un gruppo sperimentale e un gruppo di controllo. Ai soggetti del gruppo sperimentale verrà somministrato un pannello di test di farmacogenomica (PGx) disponibile in commercio di 38 geni specificamente correlati ai tassi di metabolismo dei farmaci e alla risposta ai farmaci. È noto che un sottoinsieme di questi geni è coinvolto nella farmacocinetica e nella farmacodinamica dei farmaci per l'ADHD.

Il rapporto del test PGx indica se sono state rilevate varianti genetiche correlate ai farmaci per l'ADHD e di conseguenza fornisce raccomandazioni per il medico su quali farmaci e dosi possono essere efficaci in modo ottimale. Il gruppo di controllo è il gruppo "trattamento come al solito" (TAU) i cui soggetti sono trattati con farmaci per l'ADHD in base ai metodi abituali del medico curante per la selezione di farmaci e dosi.

Le ipotesi da testare sono che la guida ai test PGx ridurrà il tempo necessario per raggiungere un regime di trattamento che migliori il sollievo dai sintomi del paziente, riduca la frequenza e la gravità delle reazioni avverse al farmaco, migliori la qualità della vita del paziente e riduca lo stress emotivo dei genitori. Inoltre, poiché il test viene eseguito utilizzando il sequenziamento di nuova generazione, desideriamo tabulare le frequenze alleliche rilevanti e utilizzare i file di identificazione delle varianti per scoprire varianti genetiche PGx precedentemente sconosciute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
21

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Hamilton, New Jersey, Stati Uniti, 08619
        • Children's Specialized Hospital
      • Mountainside, New Jersey, Stati Uniti, 07092
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Stati Uniti, 08755
        • Children's Specialized Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 6 e 18 anni compresi all'inizio dello studio.
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato.
  • Il soggetto e il genitore o tutore legale devono dichiarare la volontà di rispettare tutte le procedure di studio e la disponibilità per la durata dello studio.
  • Sia i soggetti maschi che quelli femminili saranno reclutati dalla popolazione pediatrica con diagnosi di qualsiasi sottotipo di ADHD senza disturbo oppositivo provocatorio (ODD) tramite i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, quinta edizione (DSM-V).
  • Il soggetto e il suo genitore o tutore legale leggeranno e parleranno inglese con sufficiente competenza per comprendere lo studio ed essere in grado di fornire assenso e consenso informato.
  • Il soggetto sarà in grado di completare le procedure di studio come la compilazione di documenti sulla qualità delle valutazioni della vita
  • I soggetti saranno in grado di assumere farmaci per via orale se e come prescritto.
  • Accordo per aderire a Considerazioni sullo stile di vita per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti non saranno stati curati per alcuna condizione con farmaci psichiatrici prescritti nei sei (6) mesi precedenti.
  • I soggetti non avranno avuto una diagnosi di disturbo oppositivo provocatorio (ODD).
  • Il soggetto non sarà attualmente a rischio di suicidio, ha già tentato il suicidio o ha una precedente storia di comportamento suicidario.
  • Il soggetto non avrà una storia di abuso o dipendenza da alcol o altre sostanze negli ultimi 6 mesi.
  • Il soggetto non avrà utilizzato un medicinale sperimentale o non avrà partecipato a uno studio clinico nei sei (6) mesi precedenti la visita di riferimento.
  • Il soggetto non presenterà un'anomalia clinicamente importante allo screening di droghe e alcol nelle urine, se ne è stata assunta una.
  • Se il soggetto è una donna, non è attualmente incinta, prevede ragionevolmente una gravidanza o sta allattando.
  • Il soggetto non avrà un'allergia nota o sospetta a nessuno dei potenziali farmaci che potrebbero essere prescritti.
  • Verrà arruolato un solo soggetto per famiglia per prevenire pregiudizi sistematici basati sullo stile personale di valutazione dei sintomi di un genitore o tutore legale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Rapporto di farmacogenomica
Il medico esamina il rapporto di farmacogenomica per il soggetto prima di prescrivere farmaci approvati dalla FDA.
Test diagnostico: Rapporto di farmacogenomica
L'intervento è l'esecuzione di un test di farmacogenomica sviluppato in laboratorio (LDT) eseguito mediante sequenziamento ad alto rendimento di 38 geni coinvolti nella farmacocinetica o nella farmacodinamica dei farmaci. Il medico esamina i risultati del rapporto per ciascun soggetto.
Nessun intervento: Controllo
Il medico prescrive i farmaci approvati dalla FDA come di consueto senza ulteriori indicazioni dal rapporto di farmacogenomica ("trattamento come al solito").

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del cambiamento nella gravità dei sintomi dell'ADHD tra gruppo sperimentale e gruppo di controllo
Lasso di tempo: Al basale e a 24 settimane

La misurazione viene eseguita utilizzando le scale di valutazione Vanderbilt del National Institute for Children's Health Quality (NICHQ). La valutazione Vanderbilt per l'ADHD è un questionario convalidato che fornisce una misura quantitativa dei sintomi e della gravità dell'ADHD. Misure specifiche:

Punteggio dei sintomi: 18 domande sul tipo di sintomo e sulla gravità tra una misura di 0 (mai) e 3 (molto spesso). Il punteggio totale dei sintomi varia da 0 a 54. I punteggi più bassi indicano sintomi meno gravi.

Punteggio delle prestazioni: 8 domande sulle funzioni accademiche e relazionali interpersonali della materia utilizzando una misura compresa tra 1 (Eccellente) e 5 (Problematico). Il punteggio delle prestazioni va da 0 a 40. I punteggi più bassi indicano prestazioni migliori.

Effetti collaterali o problemi: 12 domande relative a problemi di salute e comportamentali. I punteggi vanno da Nessuno, Lieve, Moderato, a Grave. Questi non sono valutati quantitativamente nella valutazione.

Queste misurazioni saranno analizzate separatamente.

Questa valutazione viene eseguita dal genitore/tutore.
Al basale e a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione delle differenze nello stress genitoriale tra il gruppo sperimentale e quello di controllo
Lasso di tempo: Al basale e a 24 settimane

La misurazione viene eseguita utilizzando il Parenting Stress Index (PAR) di Psychological Assessment Resources - 4th edition - Short Form for Parents of Children (ages 6-10) o Stress Index for Parents of Adolescents (ages 11-18) a seconda dell'età al momento della iscrizione.

Il questionario per bambini dai 6 ai 10 anni è composto da 36 domande riguardanti i problemi con lo stress dei genitori. La scala per ogni domanda varia da 1 (completamente d'accordo) a 5 (completamente in disaccordo). Il punteggio totale va da 36 a 180. Punteggi più alti indicano meno stress genitoriale.

Il questionario per adolescenti di età compresa tra 11 e 18 anni è composto da 90 domande sui problemi di stress dei genitori. La scala per ogni domanda varia da 1 (completamente d'accordo) a 5 (completamente in disaccordo). Il punteggio totale va da 90 a 450. Punteggi più alti indicano meno stress genitoriale.

Valutazione effettuata dal genitore/tutore.
Al basale e a 24 settimane
Valutazione delle differenze nella qualità della vita del bambino tra il gruppo sperimentale e quello di controllo
Lasso di tempo: Al basale e a 24 settimane

La misurazione viene eseguita utilizzando il PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Parent-Proxy Report for Children (età 5-7, 8-12, 13-18).

Il questionario è composto da 23 domande riguardanti problemi con il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico del soggetto. La scala per ogni domanda varia da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Il punteggio totale va da 0 a 92. Punteggi più bassi indicano una migliore qualità della vita.

La valutazione viene eseguita dal genitore/tutore.
Al basale e a 24 settimane
Autovalutazione delle differenze nella qualità della vita del bambino tra gruppo sperimentale e gruppo di controllo
Lasso di tempo: Al basale e a 24 settimane

La misurazione viene eseguita utilizzando il PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Child-Self Report (età 5-7, 8-12, 13-18).

Il questionario è composto da 23 domande riguardanti problemi con il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico del soggetto. La scala per ogni domanda varia da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Il punteggio totale va da 0 a 92. Punteggi più bassi indicano una migliore qualità della vita.

Valutazione effettuata per materia.
Al basale e a 24 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tabulazione della frequenza allelica PGx
Lasso di tempo: 1 anno dall'inizio degli studi
Tabulazione delle frequenze alleliche associate ai geni PGx che vengono sequenziati. Questo ha lo scopo di aggiungere alle attuali conoscenze su quanto siano prevalenti gli alleli rilevanti nella popolazione.
1 anno dall'inizio degli studi
Analisi dei file di identificazione delle varianti per le varianti genetiche
Lasso di tempo: 1 anno dall'inizio degli studi
Analisi dei file di identificazione delle varianti di sequenziamento di nuova generazione per determinare se i test catturano eventuali varianti genetiche precedentemente sconosciute o non scoperte e valutarne il possibile significato clinico.
1 anno dall'inizio degli studi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Children's Specialized Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 febbraio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 maggio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2018-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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