iKanEat: uno studio multicentrico controllato randomizzato di Megestrol per il rifiuto cronico di cibo orale nei bambini (iKanEat)

Megestrol è un farmaco steroideo e progestinico approvato dalla FDA per il trattamento dell'anoressia o della perdita di peso nei pazienti con sindrome da immunodeficienza acquisita. Il suo utilizzo nell'attuale protocollo è "off label" per stimolare l'appetito nei neonati e nei bambini piccoli nutriti con sondino che si stanno svezzando dall'alimentazione tramite sondino e stanno imparando a mangiare. L'esatto meccanismo d'azione che porta all'aumento dell'appetito e all'aumento di peso è sconosciuto, ma è probabilmente correlato all'effetto glucocorticoide del megestrolo.

Lo studio proposto utilizzerà il megestrolo 6 mg/kg/giorno in due dosi perché questa dose è risultata efficace e sicura in due studi precedenti utilizzando il megestrolo per stimolare l'appetito nei bambini che passano dall'alimentazione tramite sondino a quella orale. Il megestrolo sarà dosato alla settimana 10-11 della dose piena, alla settimana 12 della dose del 66%, alla settimana 14 della dose del 33% e alla fine della settimana 14 sarà completamente ridotto. Il megestrolo viene assorbito dall'intestino tenue, quindi sarà accettabile alimentarlo attraverso il tubo.

• Megace
• Megestrolo

L'intervento iKanEat di 24 settimane è composto da 4 visite cliniche e una serie di 12 televisite. Tutte le visite (cliniche e televisite) si concentreranno direttamente sulle abilità orali-motorie e comportamentali necessarie per il consumo orale.

Le televisite inizieranno costruendo un rapporto e chiedendo un riepilogo di tutte le informazioni rilevanti dall'ultimo punto di contatto, compresa la percezione dei genitori sui cambiamenti di peso, le abitudini alimentari, i progressi, lo stress del genitore/figlio e la malattia. La maggior parte del tempo rimanente nella sessione di 30 minuti sarà dedicata alle preoccupazioni dei genitori, che il nostro progetto precedente indica possono includere domande sulle misure, domande sull'implementazione del protocollo iKanEat e garantire che i bambini/famiglie aderiscano al protocollo orale-motorio e linee guida comportamentali per l'alimentazione.

L'intervento iKanEat di 24 settimane è composto da 4 visite cliniche e una serie di 12 televisite. Tutte le visite (cliniche e televisite) si concentreranno direttamente sulle abilità orali-motorie e comportamentali necessarie per il consumo orale.

Le televisite inizieranno costruendo un rapporto e chiedendo un riepilogo di tutte le informazioni rilevanti dall'ultimo punto di contatto, compresa la percezione dei genitori sui cambiamenti di peso, le abitudini alimentari, i progressi, lo stress del genitore/figlio e la malattia. La maggior parte del tempo rimanente nella sessione di 30 minuti sarà dedicata alle preoccupazioni dei genitori, che il nostro progetto precedente indica possono includere domande sulle misure, domande sull'implementazione del protocollo iKanEat e garantire che i bambini/famiglie aderiscano al protocollo orale-motorio e linee guida comportamentali per l'alimentazione.

La qualità della vita dei bambini nei bambini di età compresa tra ≥5 anni sarà valutata utilizzando la forma dei genitori del questionario sulla salute dei bambini-CHQ-PF50, una misura validata per la salute fisica e psicosociale per i bambini di età compresa tra 5 e 18 anni. Il CHQ-PF50 contiene 50 elementi che valutano 14 concetti di salute, tra cui funzionamento fisico, benessere emotivo/comportamentale, funzionamento sociale e impatto familiare.

La sottoscala del comportamento (BE) valuta l'adattamento comportamentale ed emotivo osservato dal genitore. I punteggi di sottoscala vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una migliore salute comportamentale e meno problemi comportamentali.

I punteggi CHQ-PF50 possono essere analizzati a livello di sottoscala (punteggi del profilo CHQ) o combinati in punteggi di riepilogo per la salute fisica e psicosociale. I punteggi di riepilogo vengono calcolati mediante i punteggi della sottoscala standardizzati, che vanno anche da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.

La qualità della vita dei bambini nei bambini di età compresa tra ≥5 anni sarà valutata utilizzando la forma dei genitori del questionario sulla salute dei bambini-CHQ-PF50, una misura validata per la salute fisica e psicosociale per i bambini di età compresa tra 5 e 18 anni. Il CHQ-PF50 include 50 elementi che coprono 14 concetti di salute, come il funzionamento fisico, il benessere emotivo/comportamentale, il funzionamento sociale e l'impatto familiare.

La sottoscala del comportamento globale (GBE) valuta il funzionamento comportamentale ed emotivo generale come riportato dal genitore. I punteggi di sottoscala vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore salute comportamentale globale e meno problemi comportamentali complessivi.

I punteggi CHQ-PF50 possono essere analizzati a livello di sottoscala (punteggi del profilo CHQ) o combinati in punteggi di riepilogo per la salute fisica e psicosociale. I punteggi di riepilogo vengono calcolati mediante i punteggi della sottoscala standardizzati, che vanno anche da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una migliore qualità della vita complessiva relativa alla salute.

La qualità della vita dei genitori verrà valutata utilizzando lo studio medico a 36 elementi a corto forma di salute (SF-36v2), una misura di auto-report ampiamente utilizzata e validata della qualità della vita generale legata alla salute. L'SF-36v2 comprende 36 elementi che coprono 8 domini: vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni della salute generale, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale.

La sottoscala del benessere emotivo (salute mentale) misura il funzionamento emotivo generale, tra cui umore, ansia e angoscia psicologica. I punteggi di sottoscala grezzi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano un migliore benessere emotivo.

Per l'analisi, i punteggi di sottoscala grezzi verranno convertiti in punteggi Z standardizzati, in cui un punteggio Z di 0 rappresenta la media della popolazione e ogni deviazione standard sopra o inferiore a 0 rappresenta la deviazione dalla media. I punteggi z più alti indicano un migliore funzionamento emotivo, mentre i punteggi z più bassi indicano un peggiore emotivo

I sintomi depressivi dei genitori verranno valutati utilizzando il questionario sulla salute del paziente-9 (PHQ-9), una misura di auto-report di 9 elementi validata della gravità della depressione basata sui 9 criteri per il disturbo depressivo maggiore (MDD) dal DSM. Ogni articolo viene valutato da 0 ("per niente") a 3 ("quasi ogni giorno"), producendo un punteggio totale che va da 0 a 27.

Punteggi PHQ-9 più elevati indicano una maggiore gravità dei sintomi depressivi, mentre i punteggi più bassi indicano meno o meno gravi sintomi depressivi. L'interpretazione del punteggio totale è comunemente come segue: 0-4 = depressione minima o no, 5-9 = depressione lieve, 10-14 = depressione moderata, 15-19 = depressione moderatamente grave, 20-27 = depressione grave. Questa misura può essere utilizzata per valutare sia la presenza di sintomi depressivi sia i cambiamenti nella gravità dei sintomi nel tempo.

I sintomi di ansia genitore saranno valutati usando il disturbo d'ansia generalizzato-7 (GAD-7), una misura di auto-report di 7 elementi validata che scherma e valuta la gravità dei disturbi di ansia comuni, incluso il disturbo d'ansia generalizzato, il disturbo del panico, la fobia sociale e il disturbo post-traumatico da stress.

Ogni articolo viene valutato da 0 ("per niente") a 3 ("quasi ogni giorno"), producendo un intervallo di punteggio totale da 0 a 21. I punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi di ansia, mentre i punteggi più bassi indicano sintomi di ansia meno o meno gravi.

I punteggi totali sono interpretati come segue: 0-4 = ansia minima, 5-9 = ansia lieve, 10-14 = ansia moderata, 15-21 = ansia grave. Il punteggio GAD-7 totale viene calcolato sommando i punteggi per tutti e sette gli articoli. Questa misura può essere utilizzata per valutare la presenza di sintomi di ansia clinicamente significativi e cambiamenti nella gravità dei sintomi nel tempo.