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Aumento della dose di Vorinostat dopo il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche

14 luglio 2026 aggiornato da: Johns Hopkins All Children's Hospital

Modifica epigenetica per la prevenzione delle ricadute: uno studio di determinazione della dose di Vorinostat utilizzato in combinazione con azacitidina a basso dosaggio nei bambini sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche per neoplasie mieloidi

L'obiettivo di questo studio è valutare il massimo tollerato (MTD) di vorinostat utilizzato in combinazione con azacitidina a basso dosaggio dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (alloHCT) per la prevenzione delle recidive di neoplasie mieloidi infantili.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Saranno ammissibili bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 21 anni sottoposti a trapianto allogenico di cellule emopoietiche per una neoplasia mieloide (AML, MDS, JMML, MPAL). Non ci sono restrizioni sul tipo di donatore, sul condizionamento, sulla fonte di cellule staminali, sull'approccio profilattico della GVHD.

Tutti i partecipanti saranno trattati su un singolo braccio e inizialmente riceveranno 2 cicli di azacitidina post-trapianto standard alla dose di 32 mg/m2/dose IV/sottocutaneo per 5 giorni, in cicli di 28 giorni. Questo è considerato uno standard di cura.

Dopo che è stata stabilita la tolleranza di 2 cicli di azacitidina, i pazienti verranno assegnati a ricevere vorinostat per via orale a diversi livelli di dose, a seconda della fase dello studio. Le assegnazioni del livello di dose saranno condotte su un disegno standard 3 + 3, in base al quale viene eseguita l'escalation della dose se i pazienti precedenti hanno tollerato la dose senza tossicità dose-limitanti e viene eseguita la riduzione della dose se si osservano tossicità dose-limitanti. La dose iniziale sarà di 100 mg/m2/dose nei giorni 1-7 e 15-21 di ciascun ciclo di 28 giorni. Questo sarà in aggiunta alla somministrazione di azacitidina alla dose fissa di cui sopra. Per iniziare ogni ciclo, i partecipanti dovranno soddisfare parametri clinici specifici per garantire la sicurezza.

La dose di vorinostat tra i pazienti verrà aumentata o ridotta fino al raggiungimento dei criteri per trovare la dose massima tollerata (MTD), e questo completerà lo studio. I partecipanti continueranno a ricevere la dose prescritta di vorinostat per un massimo di 7 cicli (9 cicli totali di azacitidina).

I partecipanti vengono seguiti per le tossicità dose-limitanti principalmente durante i primi due cicli di terapia combinata (cicli 3 e 4), ma continuano a essere monitorati fino al completamento di tutti i potenziali trattamenti combinati (1 anno o 7 cicli combinati, se precedente) .

Obiettivi principali:

1. Valutare la dose massima tollerata (MTD) di vorinostat utilizzato in combinazione con azacitidina a basso dosaggio dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (alloHCT) per neoplasie mieloidi infantili.

Obiettivi secondari:

  1. Descrivere le tossicità dose-limitanti (DLT) del vorinostat utilizzato in combinazione con azacitidina a basso dosaggio.
  2. Per descrivere i tassi di recidiva, mortalità correlata al trapianto, malattia del trapianto contro l'ospite e sopravvivenza globale.
  3. Descrivere l'effetto della modificazione epigenetica sulla ricostituzione dei linfociti nell'impostazione post-alloHCT.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha un'età compresa tra 1 e 21 anni.
  2. Il paziente ha una diagnosi di AML, MDS, MDS/AML, MPAL o JMML. Nota: i pazienti possono aver ricevuto un HMA o HDACi prima di sottoporsi alloHCT.
  3. Il paziente è stato sottoposto a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (nessuna restrizione sul regime di condizionamento, donatore o fonte di cellule staminali o regime di profilassi GVHD).
  4. Il paziente e/o il/i genitore/i o il/i tutore/i legale/i sono in grado di comprendere lo studio, compresi i potenziali benefici e rischi, e firmano il consenso informato scritto. Sarà ottenuto il consenso appropriato all'età.
  5. La paziente di sesso femminile in età fertile ha un test di gravidanza di screening negativo (urina o siero, come da standard istituzionale locale).
  6. La paziente con bambino/i accetta di non allattare al seno il/i bambino/i durante lo studio.
  7. Il paziente in età fertile (maschio e femmina) accetta di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente viene arruolato in una sperimentazione clinica con farmaci sperimentali post-trapianto. Nota: sono consentiti studi con defibrotide, ciclofosfamide post-trapianto e Lactobacillus plantarum. Altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali che non sono diretti contro la leucemia o GVHD possono anche essere consentiti dopo aver consultato il PI generale.
  2. - Il paziente ha una somministrazione pianificata di chemioterapia non protocollare, radioterapia, infusione di leucociti da donatore o immunoterapia durante il periodo di studio pianificato.
  3. Il paziente ha un'allergia nota all'azacitidina o al vorinostat.
  4. Il paziente è affetto da leucemia mieloide cronica.

  5. Uso concomitante di anticoagulanti cumarinici o acido valproico.

    -

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Terapia combinata

I pazienti saranno arruolati in blocchi di 3, con aumento della dose di vorinostat secondo il disegno dello studio 3+3.

L'azacitidina a basso dosaggio verrà somministrata in una dose fissa a tutti i pazienti, per i giorni 1-5 di ogni ciclo di 28 giorni.
Droga: Vorinostat
Vorinostat verrà somministrato in concomitanza con azacitidina a basso dosaggio post-trapianto, nei giorni 1-7 e 15-21 di cicli di 28 giorni. Questo è un farmaco orale.
Droga: Iniezione di azacitidina
L'azacitidina verrà somministrata nei giorni 1-5 di ciascun ciclo di 28 giorni, tramite iniezione endovenosa o sottocutanea. La dose di azacitidina sarà fissa, senza aumento della dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose massima tollerata (MTD)
Lasso di tempo: 4 mesi
L'esito primario di questo studio è determinare l'MTD di vorinostat in combinazione con azacitidina a basso dosaggio, utilizzando la metodologia di aumento della dose. Questo si basa sulle tossicità sviluppate dai partecipanti arruolati nello studio.
4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: 4 mesi
Verranno registrati e descritti i tassi di effetti collaterali da vorinostat.
4 mesi
GVHD
Lasso di tempo: 1 anno
L'incidenza di GVHD sarà registrata e descritta.
1 anno
Ricaduta
Lasso di tempo: 1 anno
L'incidenza della ricaduta sarà registrata e descritta
1 anno
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anno
La durata della sopravvivenza sarà registrata e descritta
1 anno
Recupero immunitario
Lasso di tempo: 1 anno
Il profilo immunitario sarà misurato mensilmente per il primo anno dopo il trapianto.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Johns Hopkins All Children's Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Cassandra Josephson, MD, Johns Hopkins All Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2019

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00202540

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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