Lonafarnib per pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria o laminopatia progeroidale
13 aprile 2021 aggiornato da: Eiger BioPharmaceuticals
Un protocollo di trattamento IND (Investigational New Drug) per EAP (Expanded Access Program) per l'uso di Lonafarnib in pazienti con sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) o laminopatia progeroidale
Questo protocollo IND di trattamento consentirà ai pazienti con HGPS e laminopatie progeroidi di accedere a lonafarnib, l'unico composto che ha dimostrato di avere un effetto sul processo della malattia HGPS con risultati migliori (Gordon et al, 2018).
Non ci sono trattamenti approvati per HGPS e laminopatie progeroidi.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Approvato per il marketing
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Trattamento IND/Protocollo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica di HGPS o laminopatia progeroidale da parte di un medico qualificato (basata sul fenotipo comune descritto in Gordon 2015 e Merideth 2008). La conferma con test genetici è preferita ma non richiesta.
- Funzionalità epatica adeguata come definita da SGPT (ALT) e SGOT (AST) ≤ 5 volte il limite superiore del range normale per età
Criteri di esclusione:
- Assunzione di farmaci o alimenti noti per essere induttori o inibitori moderati o forti del CYP3A4 o substrati sensibili del CYP3A; o se un paziente sta assumendo uno di questi farmaci e non può interrompere in modo sicuro o assumere un farmaco alternativo, la dose dell'inibitore/induttore deve essere aggiustata secondo il medico curante
- Prendendo digossina, un substrato P-gp con una stretta finestra terapeutica.
- Compromissione renale grave (VFG < 30 ml/min/1,73 m2).
- Infezione incontrollata.
- Presenza di qualsiasi condizione medica attiva clinicamente rilevante che, a parere del medico curante, precluderebbe al paziente la partecipazione sicura al programma.
- Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante la terapia.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
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Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
27 marzo 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
29 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
15 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 aprile 2021
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- EIG-EAP-LNF-001
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