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Incidenza di sanguinamento nei pazienti con VWD sottoposti a trattamento al bisogno

2 marzo 2023 aggiornato da: Octapharma

Uno studio prospettico, multicentrico e non interventistico che valuta l'incidenza di sanguinamento nei pazienti con malattia di Von Willebrand sottoposti a trattamento su richiesta

Lo scopo di questo studio è quello di ottenere in modo prospettico dati affidabili sul sanguinamento e sul modello di trattamento dei pazienti con VWD sottoposti a trattamento su richiesta con un prodotto contenente VWF per un periodo di 6 mesi. I dati ottenuti saranno utilizzati come base per confronti storici con il sanguinamento e il pattern di trattamento ottenuti da uno studio clinico sull'efficacia del trattamento profilattico con un concentrato di VWF/FVIII.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
56

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Gomel, Bielorussia
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Haematological Diseases" EAD, Sofia
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • "UMHAT Sveta Marina" EAD.
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Federal State Budgetary Scientific Institution Kirov Scientific-Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of Federal
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Morosovskaya Children Clinical Hospital, Moscow Health Department, Department of General Hematology with the Pathology of Hemostasis
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libano, BP166830
        • Hotel Dieu de France Hospital
      • Tripoli, Libano
        • Nini Hospital
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • State Institution "National Children's Specialized Hospital "OKHMATDYT" of the Ministry of Health of Ukraine," Center of Hemostasis Pathology
      • Lviv, Ucraina, 79035
        • Community Institution of Lviv Oblast Council "West-Ukrainian Specialized Children's Medical Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Medical Centre Hungarian Defence Forces
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Regionális Haemophilia és Thrombophilia Központ
      • Pécs, Ungheria, 7624
        • University Clinical Center, Department of Internal Medicine, Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Complessivamente, 35 pazienti precedentemente trattati di età ≥5,5 anni al momento dell'arruolamento, con VWD di tipo 3, di tipo 2 (eccetto 2N) o grave di tipo 1 saranno inclusi in questo studio. Di questi 35 pazienti, almeno 6 devono avere VWD di tipo 3 e almeno 6 devono avere un'età compresa tra ≥5,5 e <16 anni.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che soddisfano tutti i seguenti criteri sono eleggibili per lo studio:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥5,5 anni al momento dell'arruolamento
  • VWD di tipo 1 (attività basale del fattore von Willebrand [VWF:RCo], <30 UI/dL), 2A, 2B, 2M o 3 in base all'anamnesi che richiede una terapia sostitutiva con un prodotto contenente VWF per controllare il sanguinamento
  • Attualmente in trattamento frequente su richiesta con un prodotto contenente VWF
  • Nelle pazienti di sesso femminile in età fertile che utilizzano la contraccezione ormonale, la classe di farmaci deve rimanere invariata per tutta la durata della loro partecipazione allo studio
  • Consenso scritto e firmato fornito volontariamente, completamente informato, ottenuto prima della raccolta di qualsiasi dato del paziente

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono eleggibili per lo studio:

  • Pazienti attualmente in profilassi per VWD (ad eccezione della profilassi perioperatoria) e pazienti che hanno ricevuto un trattamento una volta al mese per sanguinamento mestruale, ma non per qualsiasi altro sanguinamento
  • Pazienti il ​​cui trattamento per la VWD è programmato per passare dal trattamento al bisogno al trattamento profilattico nei prossimi 6 mesi
  • Anamnesi, o sospetto attuale, di inibitori del VWF o del FVIII
  • Storia medica di un evento tromboembolico entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • Gravi malattie del fegato o dei reni come descritto nelle cartelle cliniche
  • Pazienti di sesso femminile con una gravidanza esistente o sospetta o che stanno allattando al momento dell'arruolamento
  • Modifica della contraccezione ormonale entro 6 mesi prima dell'arruolamento
  • Condizioni cervicali o uterine che causano sanguinamento uterino anomalo (incluse infezioni o displasia)
  • Altri disturbi della coagulazione o disturbi della coagulazione dovuti a motivi anatomici
  • Partecipazione a uno studio clinico interventistico durante il periodo di studio di 6 mesi
  • Incapacità di completare il diario del paziente per valutare in modo affidabile il tipo, la frequenza e il trattamento delle BE durante il periodo di studio di 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti sottoposti a trattamento con un prodotto contenente VWF
Pazienti con VWD di tipo 3, di tipo 2 (eccetto 2N) o grave di tipo 1 sottoposti a trattamento di routine al bisogno con un prodotto contenente VWF per un periodo di 6 mesi
Droga: Prodotto contenente il fattore di Von Willebrand
Principi attivi: concentrati di VWF, concentrati di VWF/FVIII, prodotti contenenti VWF crioprecipitati autorizzati in ciascun paese partecipante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato totale (TABR)
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento annualizzato totale (TABR) sarà calcolato come il numero totale di sanguinamenti spontanei, BE traumatici e altri BE che si verificano nel periodo di tempo compreso tra l'inizio della raccolta dei dati per ciascun paziente e la visita di completamento dello studio, diviso per la durata ( in anni) tra l'inizio della raccolta dei dati e la visita di completamento dello studio. I periodi di intervento chirurgico e gli BE che si verificano all'interno di tali periodi di intervento chirurgico saranno esclusi dal calcolo del TABR.
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (SABR)
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Tasso annualizzato di sanguinamento spontaneo (SABR), calcolato in analogia con TABR. Ciò include tutti gli episodi di sanguinamento che si sono verificati spontaneamente.
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Consumo del Prodotto contenente VWF
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Dati sul consumo del prodotto contenente VWF (VWF/FVIII UI/kg al mese per paziente) utilizzato per il trattamento di routine al bisogno
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Numero di episodi di sanguinamento (BE) basato su una scala di efficacia a 4 punti
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
La valutazione dell'efficacia degli episodi emorragici al termine di un BE è stata valutata su una scala a 4 punti dal paziente/tutore legale (insieme allo sperimentatore in caso di trattamento in loco) includendo i quattro item "eccellente", "buono", moderato" e "nessuno". La valutazione è stata eccellente quando il sanguinamento è stato completamente interrotto entro 3 giorni in caso di sanguinamento minore, entro 7 giorni in caso di sanguinamento maggiore ed entro 10 giorni in caso di sanguinamento gastrointestinale; Buono quando il sanguinamento è stato completamente interrotto, ma il tempo e/o la dose hanno leggermente superato le aspettative; Moderato quando il sanguinamento può essere interrotto solo superando significativamente il tempo e/o la dose prevista; e Nessuno quando il sanguinamento poteva essere interrotto solo utilizzando altri prodotti contenenti VWF.
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Numero di interventi chirurgici con valutazione di efficacia riuscita/non riuscita
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'intervento fino alla fine del periodo postoperatorio (entro 8 giorni dall'intervento)
Efficacia del prodotto contenente VWF nella profilassi chirurgica in base alla percentuale di interventi chirurgici trattati con successo. L'efficacia complessiva del trattamento sarà valutata al termine del periodo postoperatorio dal medico curante utilizzando criteri predefiniti di "Eccellente", "Buono", "Moderato/Scarso" o "Nessuno".
Dall'inizio dell'intervento fino alla fine del periodo postoperatorio (entro 8 giorni dall'intervento)
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando il sistema informativo di misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS-29)
Lasso di tempo: Alla visita di screening
Valutazione della QoL basata sui risultati dell'indagine PROMIS-29 per monitorare e valutare la salute fisica, mentale e sociale in tutti i pazienti, utilizzando una scala con un punteggio minimo pari a 0 e un punteggio massimo pari a 10, con punteggi più alti che rappresentano un punteggio migliore risultato. L’indagine copre sette ambiti delle aree più rilevanti della salute auto-riferita (depressione, ansia, funzione fisica, interferenza del dolore, affaticamento, disturbi del sonno e capacità di partecipare a ruoli e attività sociali) per la maggior parte delle persone con malattie croniche. I punteggi PROMIS hanno una media di 50 e una deviazione standard (SD) di 10 in una popolazione di riferimento. I dettagli completi sui punti limite per ciascun dominio possono essere trovati qui: https://www.healthmeasures.net/score-and-interpret/interpret-scores/promis/promis-score-cut-points
Alla visita di screening
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando un'indagine sanitaria in formato breve di 36 elementi, versione 2 (SF-36v2)
Lasso di tempo: Alla visita di screening
Valutazione della QoL basata sui risultati del questionario SF-36v2 per misurare la salute funzionale e il benessere nei pazienti di età ≥16 anni. SF-36v2 classifica 8 diversi domini utilizzando una scala standardizzata con un algoritmo di punteggio per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Gli otto domini di salute includono funzionamento fisico (PF), ruolo fisico (RP), dolore fisico (BP), salute generale problemi (GH), vitalità (VT), funzionamento sociale (SF), ruolo emotivo (RE) e salute mentale generale (MH). Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore e un punteggio medio di 50 è stato articolato come valore normativo per tutte le scale.
Alla visita di screening
Qualità della vita (QoL) valutata utilizzando un'indagine sanitaria in formato breve composta da 10 elementi (SF-10)
Lasso di tempo: Alla proiezione
Valutazione della QoL basata sui risultati di un questionario SF-10 compilato dai genitori per pazienti di età ≥ 5,5 e < 16 anni, al fine di valutare la salute fisica e psicosociale. SF-10 utilizza un punteggio basato sulla norma in cui le scale hanno un valore medio standardizzato di 50 e una deviazione standard di 10.
Alla proiezione
Stato di salute delle articolazioni valutato utilizzando il punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: Alla proiezione
Lo stato di salute delle articolazioni sarà valutato utilizzando l'Hemophilia Joint Health Score (HJHS), che è stato specificamente convalidato per la valutazione dell'esito clinico nella VWD. HJHS valuta sei giunti indice per produrre un punteggio compreso tra 0 e 124. Punteggi più alti indicano una salute articolare peggiore.
Alla proiezione
Sanguinamento mestruale valutato utilizzando il punteggio della tabella pittorica di valutazione della perdita di sangue (PBAC).
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Le informazioni sul sanguinamento di ciascun periodo mestruale durante questo studio verranno raccolte utilizzando il grafico pittorico di valutazione della perdita di sangue (PBAC). Il PBAC sarà fornito a tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile. I dati documentati nel PBAC e il punteggio finale calcolato dallo sperimentatore verranno registrati nella eCRF. Il PBAC registra l'uso di assorbenti e tamponi (come flusso leggero [1 punto], medio [5 punti] o intenso [10 punti]), coaguli (piccoli [1 punto] o grandi [5 punti]) e episodi di allagamento ( 1 punto ciascuno) che potranno essere registrate quante volte sarà necessario in qualsiasi giorno del mese. Il PBAC viene valutato da 0 (nessun sanguinamento) in poi, con un punteggio >100 che definisce una coagulazione anomala e un sanguinamento mestruale abbondante (corrisponde a >80 ml di perdita di sangue per ciclo mestruale).
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Numero di partecipanti con reazioni avverse ai farmaci (ADR) associate all'uso di Wilate
Lasso di tempo: Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)
Le reazioni nocive e non intenzionali derivanti dall'uso di Wilate saranno monitorate durante lo studio.
Screening fino al completamento dello studio (6 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Octapharma

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Cristina Solomon, MD, Octapharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 marzo 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WIL-29

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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