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Sicurezza ed efficacia del Sirolimus a basso dosaggio per l'emangioendotelioma kaposiforme

27 gennaio 2023 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Sicurezza ed efficacia del Sirolimus a basso dosaggio per l'emangioendotelioma kaposiforme: uno studio prospettico, randomizzato in aperto

valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus a basso dosaggio nell'emangioendotelioma kaposiforme nei bambini cinesi mediante uno studio prospettico randomizzato in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La dose clinicamente comunemente utilizzata di sirolimus per l'emangioendotelioma kaposiforme è di 0,8 mg/m2 somministrata due volte al giorno e la concentrazione ematica può essere mantenuta a 10-15 ng/ml secondo la formula farmacocinetica. Ricerche correlate riportano che il mantenimento di una bassa concentrazione ematica di sirolimus è efficace nel trattamento di alcune malformazioni vascolari e dell'emangioma, e le complicanze sono minori. Nella pratica clinica, abbiamo riscontrato che la concentrazione ematica è stata mantenuta a 7-10 ng/ml, i pazienti hanno comunque ottenuto buoni risultati e la possibilità di infezioni è diminuita. Pertanto, questo studio clinico è stato progettato. In questo studio, sono stati progettati due diversi regimi di dosaggio con concentrazione ematica corrispondente per confrontare la sicurezza e l'efficacia. Nel gruppo ad alta concentrazione, il dosaggio di sirolimus è stato aggiustato mensilmente per raggiungere livelli minimi tra 10 e 15 ng /mL (esclusi 10 ng/ml) ed è ancora utilizzato a 0,8 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Il gruppo a bassa concentrazione è 7-10 ng/ml (inclusi 10 ng/ml) e l'uso iniziale di sirolimus è 0,7 mg/m2 somministrati due volte al giorno. La dose è stata aggiustata secondo la formula dopo due settimane. Il follow-up e la valutazione sono stati eseguiti secondo un programma di follow-up rigorosamente stabilito dopo l'assunzione del farmaco.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
92

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emangioendoteliomi kaposiformi con o senza fenomeno di Kasabach-Merritt.
  • 0 - 12 anni di età al momento dell'ingresso nello studio.
  • Maschio o femmina.
  • Consenso dei genitori (o della persona che detiene la potestà genitoriale nelle famiglie): Consenso informato scritto firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  • con malattie ematologiche.
  • con altri tumori solidi.
  • con ipertensione, diabete, insufficienza surrenalica, malattie neurologiche, disfunzione epatica e renale e insufficienza cardiopolmonare.
  • con tubercolosi, citomegalovirus e infezione da virus Epstein-Barr prima del trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: gruppo ad alta concentrazione sanguigna
La concentrazione ematica è mantenuta a 10-15 ng/ml (esclusi 10 ng/ml).
Droga: Sirolimus(0.8mg/m2)
L'uso iniziale di sirolimus è di 0,8 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Dopo due settimane di assunzione del farmaco, le concentrazioni ematiche vengono misurate e regolate in modo appropriato per mantenere la concentrazione ematica mirata.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Sperimentale: gruppo a bassa concentrazione sanguigna
La concentrazione ematica è mantenuta a 7-10 ng/ml (inclusi 10 ng/ml).
Droga: Sirolimus(0.7mg/m2)
L'uso iniziale di sirolimus è di 0,7 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Dopo due settimane di assunzione del farmaco, le concentrazioni ematiche vengono misurate e regolate in modo appropriato per mantenere la concentrazione ematica mirata.
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'assunzione del farmaco

è un risultato variabile, che comprende risposte complete, risposte parziali e nessuna risposta.

Le definizioni sono:

Risposta completa：

  1. la conta piastrinica è maggiore di 100×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è superiore all'80%.
  3. Livelli di fibrinogeno a 2-4 g/L.
  4. La pelle superficiale del tumore è più chiara o il tumore è significativamente più morbido.

Risposta parziale:

  1. la conta piastrinica è maggiore di 40×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è superiore al 50%.
  3. Livelli di fibrinogeno a meno del 50% di riduzione rispetto al basale.
  4. La pelle superficiale del tumore e la palpazione del tumore non hanno alcun cambiamento o meno cambiamento.

Nessuna risposta:

  1. la conta piastrinica è inferiore a 40×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è inferiore al 50% o il tumore è più grande.
  3. Livelli di fibrinogeno superiori al 50% rispetto al basale.
  4. La pelle superficiale del tumore è più scura o il tumore è più duro.
1 anno dopo l'assunzione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'assunzione del farmaco
Monitoraggio degli indicatori e dei sintomi biochimici clinici del paziente
1 anno dopo l'assunzione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 gennaio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2019-161

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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