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Sicurezza ed efficacia del Sirolimus a basso dosaggio per l'emangioendotelioma kaposiforme

27 gennaio 2023 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Sicurezza ed efficacia del Sirolimus a basso dosaggio per l'emangioendotelioma kaposiforme: uno studio prospettico, randomizzato in aperto

valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus a basso dosaggio nell'emangioendotelioma kaposiforme nei bambini cinesi mediante uno studio prospettico randomizzato in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La dose clinicamente comunemente utilizzata di sirolimus per l'emangioendotelioma kaposiforme è di 0,8 mg/m2 somministrata due volte al giorno e la concentrazione ematica può essere mantenuta a 10-15 ng/ml secondo la formula farmacocinetica. Ricerche correlate riportano che il mantenimento di una bassa concentrazione ematica di sirolimus è efficace nel trattamento di alcune malformazioni vascolari e dell'emangioma, e le complicanze sono minori. Nella pratica clinica, abbiamo riscontrato che la concentrazione ematica è stata mantenuta a 7-10 ng/ml, i pazienti hanno comunque ottenuto buoni risultati e la possibilità di infezioni è diminuita. Pertanto, questo studio clinico è stato progettato. In questo studio, sono stati progettati due diversi regimi di dosaggio con concentrazione ematica corrispondente per confrontare la sicurezza e l'efficacia. Nel gruppo ad alta concentrazione, il dosaggio di sirolimus è stato aggiustato mensilmente per raggiungere livelli minimi tra 10 e 15 ng /mL (esclusi 10 ng/ml) ed è ancora utilizzato a 0,8 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Il gruppo a bassa concentrazione è 7-10 ng/ml (inclusi 10 ng/ml) e l'uso iniziale di sirolimus è 0,7 mg/m2 somministrati due volte al giorno. La dose è stata aggiustata secondo la formula dopo due settimane. Il follow-up e la valutazione sono stati eseguiti secondo un programma di follow-up rigorosamente stabilito dopo l'assunzione del farmaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

92

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 210012
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emangioendoteliomi kaposiformi con o senza fenomeno di Kasabach-Merritt.
  • 0 - 12 anni di età al momento dell'ingresso nello studio.
  • Maschio o femmina.
  • Consenso dei genitori (o della persona che detiene la potestà genitoriale nelle famiglie): Consenso informato scritto firmato e datato.

Criteri di esclusione:

  • con malattie ematologiche.
  • con altri tumori solidi.
  • con ipertensione, diabete, insufficienza surrenalica, malattie neurologiche, disfunzione epatica e renale e insufficienza cardiopolmonare.
  • con tubercolosi, citomegalovirus e infezione da virus Epstein-Barr prima del trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: gruppo ad alta concentrazione sanguigna
La concentrazione ematica è mantenuta a 10-15 ng/ml (esclusi 10 ng/ml).
Droga: Sirolimus(0.8mg/m2)
L'uso iniziale di sirolimus è di 0,8 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Dopo due settimane di assunzione del farmaco, le concentrazioni ematiche vengono misurate e regolate in modo appropriato per mantenere la concentrazione ematica mirata.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Sperimentale: gruppo a bassa concentrazione sanguigna
La concentrazione ematica è mantenuta a 7-10 ng/ml (inclusi 10 ng/ml).
Droga: Sirolimus(0.7mg/m2)
L'uso iniziale di sirolimus è di 0,7 mg/m2 somministrato due volte al giorno. Dopo due settimane di assunzione del farmaco, le concentrazioni ematiche vengono misurate e regolate in modo appropriato per mantenere la concentrazione ematica mirata.
Altri nomi:
  • Rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'assunzione del farmaco

è un risultato variabile, che comprende risposte complete, risposte parziali e nessuna risposta.

Le definizioni sono:

Risposta completa：

  1. la conta piastrinica è maggiore di 100×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è superiore all'80%.
  3. Livelli di fibrinogeno a 2-4 g/L.
  4. La pelle superficiale del tumore è più chiara o il tumore è significativamente più morbido.

Risposta parziale:

  1. la conta piastrinica è maggiore di 40×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è superiore al 50%.
  3. Livelli di fibrinogeno a meno del 50% di riduzione rispetto al basale.
  4. La pelle superficiale del tumore e la palpazione del tumore non hanno alcun cambiamento o meno cambiamento.

Nessuna risposta:

  1. la conta piastrinica è inferiore a 40×10^9/L.
  2. significativa riduzione del volume è inferiore al 50% o il tumore è più grande.
  3. Livelli di fibrinogeno superiori al 50% rispetto al basale.
  4. La pelle superficiale del tumore è più scura o il tumore è più duro.
1 anno dopo l'assunzione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'assunzione del farmaco
Monitoraggio degli indicatori e dei sintomi biochimici clinici del paziente
1 anno dopo l'assunzione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-161

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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