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Sicurezza e tollerabilità di RTX-134 negli adulti con fenilchetonuria

7 dicembre 2022 aggiornato da: Rubius Therapeutics

Uno studio di fase 1b in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di una singola dose di RTX-134 negli adulti con fenilchetonuria

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 in pazienti adulti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è un primo studio di Fase 1b su soggetti adulti con PKU. L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 dopo la somministrazione endovenosa di una singola dose. RTX-134 è costituito da globuli rossi umani allogenici che esprimono il gene AvPAL (Anabaena variabilis fenilalanina ammoniaca liasi) all'interno della cellula. Lo studio è progettato per determinare una dose preliminare e informare un programma di dosaggio ritenuto sicuro, tollerabile e potenzialmente efficace. Sono previsti quattro livelli di dose, ulteriori livelli di dose possono essere esplorati. Dopo la somministrazione, i soggetti saranno monitorati fino a 28 giorni dopo l'ultima rilevazione di RTX-134. Il rilevamento di RTX-134 sarà valutato utilizzando molteplici valutazioni farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche (PD), inclusa la misurazione dell'acido trans-cinnamico (tCA).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Età 18 anni o più con:

    1. Una diagnosi clinica di PKU, e
    2. Livello medio di fenilalanina nel sangue ≥ 600 µmol/L basato su 2 valutazioni a distanza di fino a 3 settimane durante il periodo di 6 mesi prima del giorno 0 (secondo i dati disponibili)
  2. Dieta stabile, compresa la formula medica
  3. Deve essere un uomo o una donna non in età fertile e accettare di utilizzare una contraccezione adeguata durante e per un anno dopo la partecipazione allo studio.
  4. Adeguata funzionalità degli organi
  5. Rilevamento anticorpale negativo sul tipo e sullo schermo e nessuna evidenza di emolisi clinica

Criteri di esclusione

  1. Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del trattamento in studio
  2. Precedente trattamento con Pegaliase
  3. Inizio della sapropterina dicloridrato entro 3 settimane dalla somministrazione dello studio
  4. Uso di un agente sperimentale entro 28 giorni dalla somministrazione dello studio
  5. Partecipazione concomitante a uno studio interventistico che coinvolge il trattamento in corso, incluso il placebo.
  6. Infezioni che richiedono un trattamento antimicrobico entro 7 giorni dalla somministrazione dello studio
  7. Infezioni croniche, come l'HIV, l'epatite B o l'epatite C non trattata
  8. Condizioni che possono alterare la sopravvivenza dei globuli rossi (ad es. malattie autoimmuni, splenectomia, ecc.)
  9. Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: RTX-134
Dosi crescenti di RTX-134 saranno somministrate una volta per infusione endovenosa
Droga: RTX-134
RTX-134 è una terapia cellulare contenente AvPAL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 misurata dalla frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Correlare la dose con la percentuale di riduzione dei livelli sierici di fenilalanina rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Determinare una dose preliminare per raggiungere livelli sierici di fenilalanina < 600 µmol/L
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Determinare una dose preliminare per raggiungere livelli sierici di fenilalanina < 360 µmol/L
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Valutare la farmacocinetica di RTX-134 misurata dalla presenza di globuli rossi che esprimono AvPal, proteina AvPAL nei globuli rossi e nel siero e attività enzimatica AvPAL.
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Rubius Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RTX-134-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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