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Sicurezza e tollerabilità di RTX-134 negli adulti con fenilchetonuria

7 dicembre 2022 aggiornato da: Rubius Therapeutics

Uno studio di fase 1b in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di una singola dose di RTX-134 negli adulti con fenilchetonuria

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 in pazienti adulti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un primo studio di Fase 1b su soggetti adulti con PKU. L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 dopo la somministrazione endovenosa di una singola dose. RTX-134 è costituito da globuli rossi umani allogenici che esprimono il gene AvPAL (Anabaena variabilis fenilalanina ammoniaca liasi) all'interno della cellula. Lo studio è progettato per determinare una dose preliminare e informare un programma di dosaggio ritenuto sicuro, tollerabile e potenzialmente efficace. Sono previsti quattro livelli di dose, ulteriori livelli di dose possono essere esplorati. Dopo la somministrazione, i soggetti saranno monitorati fino a 28 giorni dopo l'ultima rilevazione di RTX-134. Il rilevamento di RTX-134 sarà valutato utilizzando molteplici valutazioni farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche (PD), inclusa la misurazione dell'acido trans-cinnamico (tCA).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Età 18 anni o più con:

    1. Una diagnosi clinica di PKU, e
    2. Livello medio di fenilalanina nel sangue ≥ 600 µmol/L basato su 2 valutazioni a distanza di fino a 3 settimane durante il periodo di 6 mesi prima del giorno 0 (secondo i dati disponibili)
  2. Dieta stabile, compresa la formula medica
  3. Deve essere un uomo o una donna non in età fertile e accettare di utilizzare una contraccezione adeguata durante e per un anno dopo la partecipazione allo studio.
  4. Adeguata funzionalità degli organi
  5. Rilevamento anticorpale negativo sul tipo e sullo schermo e nessuna evidenza di emolisi clinica

Criteri di esclusione

  1. Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del trattamento in studio
  2. Precedente trattamento con Pegaliase
  3. Inizio della sapropterina dicloridrato entro 3 settimane dalla somministrazione dello studio
  4. Uso di un agente sperimentale entro 28 giorni dalla somministrazione dello studio
  5. Partecipazione concomitante a uno studio interventistico che coinvolge il trattamento in corso, incluso il placebo.
  6. Infezioni che richiedono un trattamento antimicrobico entro 7 giorni dalla somministrazione dello studio
  7. Infezioni croniche, come l'HIV, l'epatite B o l'epatite C non trattata
  8. Condizioni che possono alterare la sopravvivenza dei globuli rossi (ad es. malattie autoimmuni, splenectomia, ecc.)
  9. Incinta o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RTX-134
Dosi crescenti di RTX-134 saranno somministrate una volta per infusione endovenosa
Droga: RTX-134
RTX-134 è una terapia cellulare contenente AvPAL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di RTX-134 misurata dalla frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Correlare la dose con la percentuale di riduzione dei livelli sierici di fenilalanina rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Determinare una dose preliminare per raggiungere livelli sierici di fenilalanina < 600 µmol/L
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Determinare una dose preliminare per raggiungere livelli sierici di fenilalanina < 360 µmol/L
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Valutare la farmacocinetica di RTX-134 misurata dalla presenza di globuli rossi che esprimono AvPal, proteina AvPAL nei globuli rossi e nel siero e attività enzimatica AvPAL.
Lasso di tempo: Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134
Dal basale a 28 giorni dopo l'ultimo rilevamento di RTX-134

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rubius Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RTX-134-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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