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Effetto di Lumacaftor/Ivacaftor nei bambini affetti da fibrosi cistica omozigote per F508del sulla funzione delle piccole vie aeree (ROOTS)

28 novembre 2023 aggiornato da: A.M. Zwitserloot, University Medical Center Groningen

Dati reali sull'effetto della terapia con Lumacaftor/Ivacaftor nei bambini affetti da fibrosi cistica omozigote per F508del sulla funzione delle piccole vie aeree

Ottenere dati prospettici reali sull’effetto di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor sulla malattia delle piccole vie aeree in bambini di età compresa tra 6 e 18 anni affetti da fibrosi cistica (FC) omozigoti per F508del. L'effetto del farmaco sulla malattia delle piccole vie aeree viene valutato mediante la misurazione del washout respiratorio multiplo (MBW) con il relativo parametro di risultato indice di clearance polmonare (LCI) e la tomografia computerizzata (CT) con griglia annotata di Perth-Rotterdam per la fibrosi cistica (PRAGMA-CF). ) punto. Inoltre viene valutata la relazione tra i cambiamenti nel punteggio LCI e PRAGMA-CF.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Studio osservazionale multicentrico. Durata 12 mesi dall'inizio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor.

Per raccogliere questi dati e assistere nelle decisioni cliniche riguardanti l’inizio e la continuazione del trattamento con lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor, i ricercatori del centro CF (Beatrix Children’s Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Paesi Bassi) hanno sviluppato un ampio protocollo di test prima che i bambini di età compresa tra 6 e 18 anni inizino la terapia e durante il primo anno dopo l'inizio.

Il protocollo prevede i seguenti esami: parametri di crescita, test del sudore, test di funzionalità polmonare (spirometria, MBW, pletismografia corporea), pannello di esami del sangue (AST, ALT, fosfatasi alcalica (AF), bilirubina totale e diretta, LDH), elastasi fecale, questionari sulla qualità della vita (HR)CT e CF ad alta risoluzione. Questi test vengono ripetuti a intervalli regolari.

Studio osservazionale multicentrico. Durata 12 mesi dall'inizio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • Children's Hospital Marien Hospital Wesel
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I pazienti sono inclusi dal Beatrix Children's Hospital, UMCG, Paesi Bassi e dal Marien Hospital Wesel, Germania

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini dai 6 ai 18 anni
  • CF, omozigote F508del confermato dall'analisi del DNA
  • Considerato per l'avvio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor

Criteri di esclusione:

  • - Impossibile eseguire test di funzionalità polmonare accettabili e ripetibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti CF di età compresa tra 6 e 18 anni omozigoti per delta F508
Pazienti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 18 anni omozigoti per delta F508 che iniziano con lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio PRAGMA-CF
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo
Lasso di tempo: 12 mesi
t= 0 e t-=12
12 mesi
percentuale prevista della capacità vitale forzata misurata mediante spirometria
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Volume residuo misurato mediante blodipetismografia
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Volume residuo/capacità polmonare totale misurata mediante blodipetismografia
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Circonferenza della parte centrale del braccio in SDS
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Scheda dati di sicurezza del peso
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Livello di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12
12 mesi
Questionario CF rivisto il dominio respiratorio
Lasso di tempo: 12 mesi
Cambia tra t=0 e t=12, scala 0-100
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Medical Center Groningen

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Marien Hospital Wesel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 novembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 201900032

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Nessun piano per condividere l'IPD

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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