La combinazione di ATRA e desametasone ad alte dosi come trattamento di prima linea nella trombocitopenia immunitaria dell'adulto
La combinazione di acido retinoico tutto trans orale e desametasone ad alte dosi rispetto a desametasone ad alte dosi come trattamento di prima linea nella trombocitopenia immunitaria degli adulti: uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100044
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- PTI confermata di nuova diagnosi, naive al trattamento;
- Conta piastrinica <30×109/L;
- Conta piastrinica < 50×109/L e sintomi di sanguinamento significativi (scala di sanguinamento OMS 2 o superiore);
- Disponibilità e capacità di firmare il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Ha ricevuto chemioterapia o anticoagulanti o altri farmaci che influenzano la conta piastrinica entro 6 mesi prima della visita di screening;
- Ricevuto trattamenti ITP specifici di prima e seconda linea (ad es. steriodi, ciclofosfamide, 6-mercaptopurina, vincristina, vinblastina, ecc.);
- Infezione da HIV in corso o infezioni da virus dell'epatite B o da virus dell'epatite C;
- Infezione attiva;
- malignità;
- Gravi condizioni mediche (disturbi polmonari, epatici o renali) diverse dalla PTI cronica. Malattia o condizione instabile o incontrollata correlata o che influisce sulla funzione cardiaca (ad esempio angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata o aritmia cardiaca);
- Pazienti di sesso femminile che allattano o sono in gravidanza, che potrebbero essere incinte o che prevedono una gravidanza durante il periodo di studio; una storia di reazioni avverse clinicamente significative alla precedente terapia con corticosteroidi
- Avere una diagnosi nota di altre malattie autoimmuni, accertata nell'anamnesi e nei risultati di laboratorio con risultati positivi per la determinazione degli anticorpi antinucleari, degli anticorpi anti-cardiolipina, del lupus anticoagulante o del test di Coombs diretto;
- Pazienti ritenuti inadatti allo studio dallo sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: ATRA e HD DXM
Desametasone 40 mg al giorno, 4 giorni consecutivi (il ciclo di 4 giorni di desametasone è stato ripetuto in caso di mancata risposta entro il giorno 10) e ATRA 10 mg bid PO, 12 settimane consecutive
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Desametasone, iv, 40 mg/die, per 4 giorni (il ciclo di 4 giorni di desametasone è stato ripetuto in caso di mancata risposta entro il giorno 10)
Altri nomi:
ATRA, PO, 10 mg bid, per 12 settimane
Altri nomi:
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ACTIVE_COMPARATORE: HD-DXM
Desametasone 40 mg al giorno, 4 giorni consecutivi (il ciclo di 4 giorni di desametasone è stato ripetuto in caso di mancata risposta entro il giorno 10)
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Desametasone, iv, 40 mg/die, per 4 giorni (il ciclo di 4 giorni di desametasone è stato ripetuto in caso di mancata risposta entro il giorno 10)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta sostenuta
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il mantenimento della conta piastrinica ≥ 30 x 10^9/L, l'aumento di almeno 2 volte della conta basale, l'assenza di sanguinamento e l'assenza di necessità di farmaci di soccorso al follow-up di 6 mesi.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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risposta completa (CR)
Lasso di tempo: giorno 14
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la risposta completa (CR) è stata definita come conta piastrinica superiore a 100.000 per millimetro cubo e assenza di sanguinamento.
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giorno 14
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Risposta (R)
Lasso di tempo: giorno 14
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Risposta (R) come conta piastrinica superiore a 30.000 per millimetro cubo e aumento di almeno 2 volte rispetto al conteggio basale e assenza di sanguinamento.
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giorno 14
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Tempo di risposta
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il tempo dall'inizio del trattamento al momento del raggiungimento di CR o R
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6 mesi
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Numero di pazienti con sanguinamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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Numero di pazienti con complicanze emorragiche (punteggio di sanguinamento dell'OMS).
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6 mesi
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Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
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Numero di pazienti con eventi avversi.
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6 mesi
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Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Durata della risposta al follow-up a 6 mesi.
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6 mesi
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Perdita di risposta
Lasso di tempo: 6 mesi
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Conta piastrinica inferiore a 100 x 109/L o sanguinamento (da CR) o conta piastrinica inferiore a 30 x 109/L, aumento inferiore a 2 volte della conta piastrinica al basale o sanguinamento (da R)
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento primario
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Inibitori enzimatici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antineoplastici
- Antiemetici
- Agenti gastrointestinali
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Inibitori della proteasi
- Agenti dermatologici
- Agenti cheratolitici
- Desametasone
- Desametasone acetato
- BB 1101
- Tretinoina
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- ITP-PKU007
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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