Associazione di resistenza all'insulina e FGF21 sulla funzione cardiaca nella cardiomiopatia dilatativa pediatrica

Sebbene la cardiomiopatia pediatrica sia rara, la condizione è grave e pericolosa per la vita. L'obiettivo principale di questo studio proposto esaminerà se l'insulino-resistenza è correlata con una ridotta funzionalità cardiaca che, si spera, aprirà la strada a futuri studi clinici utilizzando farmaci che sensibilizzano l'insulina come la metformina o il peptide-1 simile al glucagone (agonisti del GLP-1) come possibili agenti terapeutici. La parte esplorativa di questo studio esaminerà un nuovo bersaglio terapeutico determinando se l'FGF21 ha effetti diretti sulla funzione cardiaca e se interagisce con l'insulino-resistenza nell'alterazione della funzione cardiaca. I pazienti con cardiomiopatia normalmente vengono sottoposti a ECHO come parte della valutazione di routine e del follow-up ed è lo standard di cura. Al momento, non esistono linee guida ufficiali per i pazienti pediatrici con cardiomiopatia da sottoporre a test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) e quindi non fa parte dello standard di cura. Sulla base dei risultati di questo studio, i ricercatori sperano di giustificare l'esecuzione di un OGTT su pazienti pediatrici con cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica e incorporare la procedura nelle future linee guida pratiche.