Associazione di resistenza all'insulina e FGF21 sulla funzione cardiaca nella cardiomiopatia dilatativa pediatrica
6 dicembre 2021 aggiornato da: Daniel Mak, MD, Le Bonheur Children's Hospital
Questo studio indagherà se esiste un'associazione tra insulino-resistenza e funzione cardiaca nei bambini con cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica.
Questo studio esaminerà anche se esiste un'associazione tra FGF21 e la funzione cardiaca nei bambini con cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica e se questa è mediata da una maggiore insulino-resistenza e/o da effetti indipendenti.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Sebbene la cardiomiopatia pediatrica sia rara, la condizione è grave e pericolosa per la vita.
L'obiettivo principale di questo studio proposto esaminerà se l'insulino-resistenza è correlata con una ridotta funzionalità cardiaca che, si spera, aprirà la strada a futuri studi clinici utilizzando farmaci che sensibilizzano l'insulina come la metformina o il peptide-1 simile al glucagone (agonisti del GLP-1) come possibili agenti terapeutici.
La parte esplorativa di questo studio esaminerà un nuovo bersaglio terapeutico determinando se l'FGF21 ha effetti diretti sulla funzione cardiaca e se interagisce con l'insulino-resistenza nell'alterazione della funzione cardiaca.
I pazienti con cardiomiopatia normalmente vengono sottoposti a ECHO come parte della valutazione di routine e del follow-up ed è lo standard di cura.
Al momento, non esistono linee guida ufficiali per i pazienti pediatrici con cardiomiopatia da sottoporre a test di tolleranza al glucosio orale (OGTT) e quindi non fa parte dello standard di cura.
Sulla base dei risultati di questo studio, i ricercatori sperano di giustificare l'esecuzione di un OGTT su pazienti pediatrici con cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica e incorporare la procedura nelle future linee guida pratiche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 13 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di cardiomiopatia dilatativa o ipertrofica
- Puberale (mammella Tanner 2 nelle femmine o volume testicolare ≥ 4 ml nei maschi)
- Autorizzazione del primario cardiologo del paziente per l'arruolamento nello studio
Criteri di esclusione:
- Prima diagnosi di diabete e trattamento con farmaci antidiabetici
- Disturbo neuromuscolare
- Errore congenito del metabolismo
- Sindrome malformativa
- Clinicamente instabile sulla base della valutazione del cardiologo primario che si prende cura del paziente
- incapacità del genitore/tutore legale di fornire il consenso informato
- non anglofoni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Selezione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: cardiomiopatia
solo un braccio, tutti i partecipanti vengono sottoposti a test di tolleranza al glucosio orale e i risultati vengono utilizzati per valutare l'associazione con il grado di disfunzione cardiaca
|
misurare i livelli di insulina, glucosio e FGF21 in risposta alla stimolazione orale con glucosio
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indice di sensibilità all'insulina del corpo intero
Lasso di tempo: linea di base
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correlare l'indice di sensibilità all'insulina del corpo intero con la frazione di eiezione ventricolare sinistra
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linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livello FGF21
Lasso di tempo: linea di base
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correlare i livelli di FGF21 con l'indice di sensibilità del corpo intero e la frazione di eiezione ventricolare sinistra
|
linea di base
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Daniel Mak, MD, Le Bonheur/UTHSC Pediatric Endocrine fellowship
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Neglia D, De Caterina A, Marraccini P, Natali A, Ciardetti M, Vecoli C, Gastaldelli A, Ciociaro D, Pellegrini P, Testa R, Menichetti L, L'Abbate A, Stanley WC, Recchia FA. Impaired myocardial metabolic reserve and substrate selection flexibility during stress in patients with idiopathic dilated cardiomyopathy. Am J Physiol Heart Circ Physiol. 2007 Dec;293(6):H3270-8. doi: 10.1152/ajpheart.00887.2007. Epub 2007 Oct 5.
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
30 giugno 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 gennaio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
9 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 dicembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 dicembre 2021
Ultimo verificato
1 dicembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Disturbi del metabolismo del glucosio
- Malattie metaboliche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattia della valvola aortica
- Malattie delle valvole cardiache
- Iperinsulinismo
- Cardiomegalia
- Laminopatie
- Stenosi aortica, sottovalvolare
- Stenosi della valvola aortica
- Resistenza all'insulina
- Cardiomiopatie
- Cardiomiopatia, dilatativa
- Cardiomiopatia, ipertrofica
Altri numeri di identificazione dello studio
- 19-06748-FB
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Questo è un centro unico, studio pilota; i dati non saranno resi disponibili ma i risultati dello studio saranno pubblicati
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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