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Uno studio clinico per caratterizzare gli eventi avversi che si verificano entro un giorno dalla somministrazione di TEGSEDI a pazienti adulti affetti da hATTR-PN

20 marzo 2025 aggiornato da: Akcea Therapeutics

Uno studio di sicurezza di fase 4 che valuta gli eventi avversi che si verificano entro un giorno dalla somministrazione di TEGSEDI in pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR-PN)

L'obiettivo dello studio è di caratterizzare gli eventi avversi (AE) che si verificano entro un giorno dalla somministrazione di TEGSEDI a pazienti adulti con hATTR-PN in generale e nei singoli pazienti rispetto al decorso temporale dell'insorgenza di AE, cambiamenti dei segni vitali, misure preventive, trattamento richiesto , fattori di rischio e successivi esiti avversi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3K0A6
        • Study Center
  • Stati Uniti
    • New York
      • Rosedale, New York, Stati Uniti, 11422
        • Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soddisfare uno dei seguenti:

    1. Pazienti statunitensi: pazienti adulti (≥ 18 anni) con diagnosi di hATTR-PN e TEGSEDI prescritto secondo l'USPI
    2. Pazienti canadesi: pazienti adulti (≥ 18 anni) con diagnosi di hATTR PN di stadio 1 o stadio 2 a cui è stato prescritto TEGSEDI secondo il CPM
  2. Deve aver dato il consenso informato scritto per la partecipazione a questo studio
  3. Deve fornire l'accesso alle loro precedenti cartelle cliniche
  4. Stanno per iniziare o hanno iniziato di recente il trattamento con TEGSEDI e non hanno ricevuto più di 9 dosi in totale
  5. Essere disposto a completare i test richiesti e segnalare eventuali eventi avversi e/o cambiamenti nei farmaci

  6. Soddisfare uno dei seguenti:

    1. Femmine: non gravide e non in allattamento; astinente, o se impegnata in rapporti sessuali potenzialmente fertili, la paziente utilizza un metodo contraccettivo accettabile dal momento della firma del modulo di consenso informato (ICF) fino a 13 settimane dopo l'ultima dose della somministrazione di TEGSEDI
    2. Maschi: astinenti o se impegnati in rapporti sessuali con una donna in età fertile, il paziente utilizza un metodo contraccettivo accettabile dal momento della firma dell'ICF fino a 13 settimane dopo l'ultima dose della somministrazione di TEGSEDI

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tegsedi
I partecipanti hanno ricevuto TEGSEDI 284 milligrammi (MG), per via sottocutanea (SC) una volta settimanali, come prescritto dal loro medico per l'etichetta del prodotto.
Droga: Tegsedi
Iniezione SC.
Altri nomi:
  • Inotersen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con incidente, insorgenza e durata del trattamento eventi avversi emergenti (TEAES) che si verificano entro 24 ore da ciascuna somministrazione di tegsedi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)
Un evento avverso (AE) è definito come un segno, un sintomo o una malattia sfavorevoli e non intenzionali associati temporalmente all'uso del prodotto medicinale, indipendentemente dal fatto che l'AE sia considerato correlato al prodotto medicinale. I TEAES sono definiti come AES con una data/ora di insorgenza o dopo la data/ora della prima somministrazione di studio di TEGSEDI.
Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)
Segni vitali tra cui temperatura corporea, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e pressione arteriosa sistolica/diastolica (BP).
Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei livelli di citochine e marcatori infiammatori
Lasso di tempo: Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)
Citokine e marcatori infiammatori tra cui i seguenti parametri: immunoglobulina (Ig) E, IgG, IgM, proteina C-reattiva, tasso di sedimentazione degli eritrociti, interferone-alfa, colon-maimulazione del macrofago-proteina-1-membrana di proteina-proteina-garanopon-mocrofagico-colony-arstomulato. Interleuchina (IL) -1alpha (α), IL-1 beta (β), IL-6, IL-8, IL-12 e fattore di necrosi tumorale-α.
Fino a 2 anni (24 ore dopo l'iniezione di tegsedi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Akcea Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TEG4004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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