Chemioterapia intraarteriosa per il retinoblastoma (IAC)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con diagnosi di retinoblastoma >4 mesi di età16
• Pazienti le cui altre opzioni terapeutiche richiederebbero chemioterapia sistemica, radioterapia o enucleazione
• Il paziente o il genitore/tutore legale devono firmare un consenso informato scritto

• Uno tra a, b o c:

  • Pazienti con retinoblastoma COG bilaterale in stadio B, C, D o E (fare riferimento all'Appendice A) che sono stati sottoposti a chemioterapia sistemica senza risoluzione (ovvero non hanno avuto CR o sono progrediti nonostante la chemioterapia sistemica) e rimarrebbero le seguenti opzioni di trattamento :

    • IAC
    • enucleazione di un occhio
    • radiazione locale
  • Pazienti con retinoblastoma non germinale con malattia unilaterale che hanno tumori COG A, B, C o D (fare riferimento all'Appendice A).
  • Altri pazienti possono essere considerati caso per caso dopo aver discusso con oftalmologia pediatrica, ematologia/oncologia e neuroradiologia interventistica.

Criteri di esclusione:

• Mezzi opachi o sfumati che precludono la visualizzazione del fondo.
• Retinoblastoma nuovo o ricorrente che può essere controllato con altre misure conservative come la crioterapia, la termoterapia o la radioterapia a placche.
• Retinoblastoma di gruppo E unilaterale COG (fare riferimento all'Appendice A) con prognosi visiva molto sfavorevole come definito dall'oftalmologo pediatrico.
• Pazienti che trarrebbero beneficio dalla chemioterapia sistemica.
• Pazienti con evidenza clinica o radiologica indicativa di invasione del retinoblastoma del nervo ottico, della coroide, della sclera, dell'orbita o dei siti metastatici.
• Attualmente riceve altri agenti investigativi.
• Una storia di reazioni allergiche attribuite a composti di composizione chimica o biologica simile al melfalan o ad altri agenti utilizzati nello studio.
• Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
• Gravidanza e/o allattamento. I partecipanti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 14 giorni dall'ingresso nello studio.
• I pazienti con HIV sono idonei a meno che la loro conta di linfociti T CD4+ non sia < 350 cellule/mcL o abbiano una storia di infezione opportunistica che definisce l'AIDS nei 12 mesi precedenti la registrazione. Si raccomanda un trattamento concomitante con ART efficace secondo le linee guida terapeutiche DHHS.