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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di CAEL-101 in pazienti con amiloidosi di Mayo Stage IIIb AL

26 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con CAEL-101 e discrasia plasmacellulare rispetto al trattamento con placebo e discrasia plasmacellulare in pazienti naïve al trattamento con discrasia plasmacellulare con amiloidosi AL Mayo stadio IIIb

L'amiloidosi AL (o catena leggera) inizia nel midollo osseo dove le proteine ​​anormali si ripiegano male e creano catene leggere libere che non possono essere scomposte. Queste catene leggere libere si uniscono per formare fibrille amiloidi che si accumulano nello spazio extracellulare degli organi, interessando reni, cuore, fegato, milza, sistema nervoso e apparato digerente.

Lo scopo principale di questo studio è determinare se CAEL-101, un anticorpo monoclonale che rimuove i depositi di amiloide AL da tessuti e organi, migliora la sopravvivenza globale ed è sicuro e ben tollerato nei pazienti con amiloidosi AL di stadio IIIb.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, multicentrico su CAEL-101 combinato con il trattamento standard di cura (SoC) per la discrasia plasmacellulare (PCD) rispetto al placebo combinato con il trattamento SoC PCD nell'amiloidosi AL di Mayo stadio IIIb PCD naïve al trattamento pazienti. Poiché si tratta di uno studio guidato dagli eventi, lo studio si iscriverà fino a quando non saranno stati osservati almeno 101 decessi. Saranno arruolati circa 124 pazienti utilizzando un rapporto di randomizzazione 2:1. La stratificazione sarà basata sulla regione geografica tra i siti del ricercatore. Un'analisi ad interim (IA) può essere eseguita quando è stato osservato circa il 75% (76/101) dei decessi attesi.

I pazienti in entrambi i gruppi di intervento dello studio saranno seguiti dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa o fino alla fine dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
125

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Research Site
      • Brisbane, Australia, 4102
        • Research Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
      • Anderlecht, Belgio, 1070
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90110-270
        • Research Site
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14048-900
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 41253-190
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z2
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Research Site
  • Cechia
      • Ostrava - Poruba, Cechia, 70852
        • Research Site
      • Prague, Cechia, 12808
        • Research Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Research Site
      • Guangzhou, Cina, 510180
        • Research Site
      • Hangzhou, Cina, 310009
        • Research Site
      • Wenzhou, Cina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Research Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Research Site
  • Francia
      • Caen, Francia, 14033
        • Research Site
      • Créteil, Francia, 94000
        • Research Site
      • Limoges, Francia, 87042
        • Research Site
      • Marseille, Francia, 13009
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francia, 33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Research Site
      • Rennes, Francia, 35033
        • Research Site
      • Toulouse, Francia, 31100
        • Research Site
      • Tours, Francia, 37044
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Research Site
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Research Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Research Site
      • Hamburg, Germania, 22767
        • Research Site
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Research Site
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Research Site
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 467-8602
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Giappone, 150-8935
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Research Site
      • Rio, Grecia, 26504
        • Research Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Research Site
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Research Site
      • Tel Litwinsky, Israele, 52621
        • Research Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00128
        • Research Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Research Site
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Research Site
      • Poznan, Polonia, 60-569
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia, 01-748
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6AG
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Research Site
      • Gijón, Spagna, 33394
        • Research Site
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Research Site
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Research Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Research Site
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Research Site
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Research Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Amiloidosi AL stadio IIIb basato sulla modifica europea dello standard Mayo Clinic Staging del 2004 (NT-proBNP > 8.500 ng/L) al momento dello screening

  • Malattia ematologica misurabile allo screening come definita da almeno uno dei seguenti:

    1. Differenza catene leggere libere coinvolte/non coinvolte (dFLC) > 4 mg/dL o
    2. Catene leggere libere coinvolte (iFLC) > 4 mg/dL con rapporto Kappa/Lambda anomalo o
    3. Elettroforesi delle proteine ​​sieriche (SPEP) m-spike > 0,5 g/dL

  • Diagnosi istopatologica di amiloidosi basata sulla microscopia a luce polarizzante di materiale birifrangente verde in campioni di tessuto macchiato di rosso Congo E conferma di depositi di amiloide derivata da AL da almeno uno dei seguenti:

    1. Immunoistochimica/Immunofluorescenza
    2. Spettrometria di massa
    3. Aspetto caratteristico al microscopio elettronico/microscopia immunoelettronica

  • Coinvolgimento cardiaco come definito da:

    1. Segni e sintomi clinici documentati a supporto di una diagnosi di scompenso cardiaco nel contesto di una diagnosi confermata di amiloidosi AL in assenza di una spiegazione alternativa per scompenso cardiaco E
    2. Almeno uno dei seguenti:

    io. Biopsia endomiocardica che dimostra amiloidosi cardiaca AL o ii. Ecocardiogramma che dimostra uno spessore medio della parete del ventricolo sinistro (calcolato come [IVSd+LPWd]/2) > 12 mm alla diastole in assenza di altre cause (per es., ipertensione grave, stenosi aortica), che spiegherebbero adeguatamente il grado di ispessimento della parete o iii. Risonanza magnetica cardiaca (MRI) con agente di contrasto al gadolinio diagnostico dell'amiloidosi cardiaca

  • Il trattamento di prima linea pianificato per la discrasia plasmacellulare è un regime basato su ciclofosfamide-bortezomib-desametasone (CyBorD) somministrato come SoC
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace dallo screening ad almeno 5 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio o 12 mesi dopo l'ultima dose della sua terapia PCD, a seconda di quale sia più a lungo
  • Gli uomini devono essere chirurgicamente sterili o devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace e astenersi dal donare sperma dallo screening per almeno 5 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio o 12 mesi dopo l'ultima dose della loro terapia PCD, a seconda di quale sia il più lungo

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere qualsiasi altra forma di amiloidosi diversa dall'amiloidosi AL
  • - Ha ricevuto una precedente terapia per amiloidosi AL o mieloma multiplo. È consentita un'esposizione massima di 2 settimane a un trattamento PCD basato su CyBorD dopo l'ottenimento di campioni di laboratorio di screening e prima della randomizzazione

  • Ha la sindrome POEMS (discrasia plasmacellulare con polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, proteina monoclonale e alterazioni cutanee) o mieloma multiplo definito come plasmacellule clonali del midollo osseo > 10% da una biopsia del midollo osseo (eseguita ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF) o plasmocitoma osseo o extramidollare comprovato da biopsia (eseguita ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF) E una o più delle seguenti caratteristiche CRAB:

    un. Evidenza di danno d'organo che può essere attribuito al sottostante disordine proliferativo delle plasmacellule, in particolare: i. Ipercalcemia: calcio sierico > 0,25 mmol/L (> 1 mg/dL) superiore all'ULN o > 2,75 mmol/L (> 11 mg/dL) OPPURE ii. Insufficienza renale: clearance della creatinina < 40 mL al minuto o creatinina sierica > 177 mol/L (> 2 mg/dL) OPPURE iii. Anemia: valore di emoglobina > 20 g/L al di sotto del limite minimo della norma o un valore di emoglobina < 100 g/L OPPURE iv. Lesioni ossee: una o più lesioni osteolitiche ai test di imaging (eseguiti ≤ 3 mesi prima della firma dell'ICF): radiografia scheletrica, TC o PET/TC o RM. Se il midollo osseo ha < 10% di plasmacellule clonali, è necessaria più di una lesione ossea per distinguerla dal plasmocitoma solitario con coinvolgimento midollare minimo OPPURE b. Uno qualsiasi dei seguenti biomarcatori di malignità: i. 60% o più di plasmacellule clonali all'esame del midollo osseo OPPURE ii. Più di una lesione focale alla risonanza magnetica di dimensioni pari o superiore a 5 mm

  • Avere una pressione arteriosa sistolica in posizione supina < 90 mmHg o ipotensione ortostatica sintomatica, definita come una diminuzione della pressione arteriosa sistolica in posizione eretta > 30 mmHg nonostante la gestione medica (p. es., midodrina, fludrocortisone) in assenza di deplezione di volume

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo combinato con discrasia plasmacellulare SoC
I pazienti randomizzati a ricevere il placebo riceveranno soluzione salina normale allo 0,9% in un volume equivalente a un'infusione di CAEL-101 (circa 250 cc). Si prevede che tutti i pazienti continueranno il trattamento in doppio cieco fino alla randomizzazione dell'ultimo paziente nello studio più 18 mesi.
Droga: Regime di ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)
Secondo lo standard istituzionale di cura.
Altro: Placebo
La soluzione salina normale allo 0,9% disponibile in commercio verrà utilizzata come placebo.
Sperimentale: CAEL-101 combinato con discrasia plasmacellulare SoC
CAEL-101 viene somministrato mediante infusione endovenosa (IV) nell'arco di circa 2 ore. Si prevede che tutti i pazienti continueranno il trattamento in doppio cieco fino alla randomizzazione dell'ultimo paziente nello studio più 18 mesi. Lo studio è diviso in 2 parti, la parte del periodo di trattamento di valutazione primaria e il periodo di estensione dello studio in aperto.
Droga: CAEL-101
Il prodotto sperimentale, CAEL-101, è formulato come una soluzione liquida sterile di proteine ​​più eccipienti per la diluizione in un flaconcino di vetro monouso con tappo. Ogni flaconcino da 10 ml contiene 300 mg di CAEL-101 a una concentrazione di 30 mg/ml. CAEL-101 sarà diluito con soluzione salina normale allo 0,9% disponibile in commercio.
Droga: Regime di ciclofosfamide, bortezomib e desametasone (CyBorD)
Secondo lo standard istituzionale di cura.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
A Hierarchical Combination of Time to All-cause Mortality and Frequency of Cardiovascular Hospitalizations (CVHs) Analyzed by Win Ratio
Lasso di tempo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Time to all-cause mortality was defined as the number of weeks from the date of randomization to the date of death if it is on or before the end of PETP. Participants alive at the end of PETP (LPI+18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. CVHs were events adjudicated and confirmed as such by the Clinical Event Adjudication Committee (CEAC). Hypothesis testing with the Finkelstein-Schoenfeld test and treatment effect estimation with the win-ratio method based on pairwise comparisons of participant outcomes with comparisons performed in a hierarchical manner. To calculate win ratio, participant outcomes based on time to all-cause mortality were first compared and if there was no 'winner' due to censoring then a comparison based on frequency of cardiovascular hospitalization was made. A win ratio >1 represents a more favorable outcome for CAEL-101 over placebo.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product, at any dose, that was not necessarily related to the treatment. A TEAE was an AE with an occurrence defined as follows: last study intervention day-first study intervention day + 140 days. A summary of all Serious Adverse Events and Other Adverse Events (nonserious) regardless of causality is located in the 'Reported Adverse Events' Section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, the primary analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Baseline, Week 50
The KCCQ-OS is a 23-item self-administered questionnaire that quantifies physical function, symptoms, social function, self-efficacy and knowledge and quality of life. It uses an ordinal, adjectival (Likert) scale. Participants provide their level of agreement or disagreement with an agree-disagree scale for a series of statements. The questionnaire captures how the participants feel physically. The overall score was calculated as the sum from all 23 items and ranges from 0 to 100, where higher scores reflected better health status (fewer symptoms, fewer social or physical limitations, and better quality of life).
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Distance Walked During a Six-minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: Baseline, Week 50
The 6MWT measures the distance a participant can quickly walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes. It evaluates the global and integrated response of all the systems involved during exercise. This is a self-paced test; participants choose their own intensity of exercise and are allowed to stop and rest during the test.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS%)
Lasso di tempo: Baseline, Week 50
Change in heart function was measured by GLS%, a noninvasive imaging technique that uses echocardiography to assess heart. GLS% expresses longitudinal shortening as a percentage (change in length as a proportion to baseline length) and is reported as a negative value. A more negative value is usually associated with cardiac enhancement.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in the Short Form-36 (SF-36) Version 2 (v2) Physical Component Score (PCS)
Lasso di tempo: Baseline, Week 50
The SF-36v2 is a self-administered questionnaire containing 36 items that measure health on functional status, well-being, and overall evaluation of health in 8 domains, including vitality, physical functioning, bodily pain, general health perceptions, physical role functioning, emotional role functioning, social role functioning, and mental health, using scaled, ordinal responses (for example, All of the time, Most of the time, A good bit of the time). The SF-36v2 consists of eight scaled scores, which are the weighted sums of the questions in their section. Each scale is directly transformed into a 0-100 scale, with higher scores indicating an increased quality of life. The 8 multi-item scales are aggregated and summed to give the final PCS. The final score ranges from 0-100, with higher scores indicating an increased quality of life.
Baseline, Week 50
Change From Baseline in N-Terminal Pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in Blood Samples
Lasso di tempo: Baseline, Week 50
For each participant, blood samples were assayed for NT-proBNP, comparing the participant's baseline value over time to assess reduced amyloidosis, as measured by a decrease in NT-proBNP. A decrease indicates cardiac enhancement. Results reported as nanograms/milliliter (ng/mL).
Baseline, Week 50
All-cause Mortality
Lasso di tempo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
All-cause mortality was defined as death on or before the end of the PETP. Participants who were alive at the end of the PETP (last participant randomized plus 18 months) were censored at their last known alive date recorded within the PETP. All deaths, regardless of causality or whether they were reported as a reason for study discontinuation, are reported in the All-Cause Mortality section.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
Frequency of CVHs
Lasso di tempo: Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)
CVHs were those events that were adjudicated and confirmed as such by the CEAC. Frequency of CEAC-adjudicated CVH was calculated using negative binomial regression analysis with study intervention, study, geographic region, daratumumab usage at Baseline, and offset term equal to log of each participant's follow-up time for cardiovascular hospitalization included in the model.
Day 1 through end of the participant's PETP (Participants were enrolled on a rolling basis. Therefore, analysis for the study was conducted 18-47 months after the study randomization.)

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del peptide natriuretico di tipo pro b N-terminale (NT-proBNP) in campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per NT-proBNP, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata da un aumento o diminuzione dei biomarcatori correlati all'amiloidosi: NT-proBNP.
50 settimane
Misura della Troponina Cardiaca (cTnT) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per cTnT, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: cTnT.
50 settimane
Misura della differenza di catene leggere libere coinvolte/non coinvolte (dFLC)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per dFLC, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: dFLC
50 settimane
Misura della proteina C-reattiva (CRP) nei campioni di sangue
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per la CRP, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo per valutare il miglioramento del cuore mediante riduzione dell'amiloidosi misurata dai cambiamenti nei biomarcatori correlati all'amiloidosi: CRP.
50 settimane
Misura dell'aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per AST per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura dell'alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per l'ALT per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura della fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per ALP per determinare gli effetti sulla funzionalità epatica rispetto ai valori normali.
50 settimane
Misura del tasso di filtrazione glomerulare renale
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà testato il campione di sangue per il livello di creatina che viene utilizzato per calcolare una stima di quanto sangue filtra attraverso il rene. Una velocità di filtrazione glomeruli superiore a 60 ml/min è considerata normale.
50 settimane
Misura della creatinina sierica
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verrà analizzato il campione di sangue per la creatinina per determinare i cambiamenti durante il trattamento che riflettono la funzione renale.
50 settimane
Misurazione delle proteine ​​nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, verranno raccolti campioni di urina per un periodo di 24 ore per determinare la quantità di proteine ​​nelle urine. L'aumento dei livelli di proteine ​​suggerisce una diminuzione della funzionalità renale.
50 settimane
Qualità della vita (QoL) in base ai punteggi di dominio in scala Short Form-36 (SF-36) v2
Lasso di tempo: 50 settimane
Un questionario autosomministrato contenente 36 elementi che misura la salute sullo stato funzionale, il benessere e la valutazione complessiva della salute in 8 domini. Richiede circa 5 minuti per il completamento e utilizza risposte scalate e ordinali (ad es. Sempre, La maggior parte delle volte, Una buona parte del tempo, ecc.). I cambiamenti nei diversi domini possono aiutare a valutare i benefici o le sfide della malattia e del trattamento.
50 settimane
Indagine sulla salute a 5 dimensioni EuroQual (EQ-5D-5L™)
Lasso di tempo: 50 settimane
L'EQ-5D-5L™ è un sistema descrittivo che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione. Ai pazienti viene chiesto di indicare lo stato di ciascuna delle dimensioni selezionando uno dei tre livelli (nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi). Le risposte vengono compilate per creare un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del paziente. L'EQ-5D-5L™ include una scala analogica visiva per consentire al paziente di valutare la propria salute che riflette il giudizio del paziente sulla propria salute. I cambiamenti nelle diverse dimensioni possono aiutare a valutare i benefici o le sfide della malattia e del trattamento.
50 settimane
Misura dei livelli plasmatici di CAEL-101
Lasso di tempo: 50 settimane
Per ogni soggetto, il campione di sangue verrà analizzato per i livelli plasmatici di CAEL-101 per determinare quanto c'è nel sangue e per quanto tempo rimane nel sangue.
50 settimane
Determinazione dell'immunogenicità di CAEL-101
Lasso di tempo: 50 settimane
Verrà analizzata la presenza di anticorpi anti-farmaco e, se presenti, un'ulteriore valutazione confermerà la positività per gli anticorpi anti-farmaco e determinerà la specificità, la capacità neutralizzante, la risposta immunitaria cellulo-mediata e la correlazione con le risposte cliniche. Questi dati contribuiranno a informare la valutazione complessiva del trattamento.
50 settimane
Valutazione della limitazione durante l'attività fisica
Lasso di tempo: 50 settimane
I pazienti saranno valutati per la classificazione funzionale NYHA. La classificazione funzionale NYHA classifica i pazienti in una delle quattro categorie in base alle loro limitazioni durante l'attività fisica; le limitazioni/sintomi riguardano la normale respirazione e vari gradi di mancanza di respiro e/o dolore anginoso.
50 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Scott Swenson, MD, Alexion, AstraZeneca Rare Disease

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAEL101-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ad ogni paziente verrà assegnato un identificatore univoco dopo aver firmato il modulo di consenso informato (ICF). I numeri dei pazienti non verranno riassegnati. Tutti i record dei pazienti o i set di dati trasferiti allo Sponsor devono contenere solo l'identificatore univoco e non devono includere i nomi dei pazienti o qualsiasi informazione che renderebbe il paziente identificabile. I pazienti saranno informati che i loro dati personali relativi allo studio saranno utilizzati dallo Sponsor in conformità con le leggi locali sulla protezione dei dati e che le loro cartelle cliniche potranno essere esaminate dai rappresentanti dello Sponsor, dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC ) e da ispettori delle autorità di regolamentazione. I monitor dello studio ispezioneranno tutti i documenti e le registrazioni che devono essere conservati dallo sperimentatore per questo studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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