Studio dell'efficacia, della sicurezza e della farmacocinetica di Roxadustat (FG-4592) per il trattamento dell'anemia nei pazienti pediatrici con insufficienza renale cronica

Importanti criteri di inclusione:

• CKD clinicamente stabile secondo il parere dello sperimentatore.
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata (formula Bedside Schwartz) < 60 ml/min/1,73 m2 (stadio 3, 4 e 5 CKD) per i pazienti non in dialisi o per i pazienti sottoposti a dialisi cronica (emodialisi o dialisi peritoneale) per ESRD.
• Per i pazienti naïve all'ESA (NDD o DD; si definiscono naïve all'ESA quei pazienti la cui durata totale della precedente esposizione all'ESA è ≤ 3 settimane nelle 12 settimane precedenti al momento dell'ottenimento del consenso informato), la media dei due più recenti i valori di Hb di laboratorio durante il periodo di screening ottenuti ad almeno 2 giorni di distanza devono essere < 11,0 g/dL. Per i pazienti che attualmente ricevono un dosaggio stabile di ESA che interromperanno l'ESA e passeranno a roxadustat durante lo studio, la media dei due più recenti valori di emoglobina del laboratorio centrale durante il periodo di screening ottenuti ad almeno 2 giorni di distanza deve essere ≥ 10,0 g/dL e ≤ 12,5 g/dL .
• Ferritina >50 ng/mL e saturazione della transferrina >10% (ottenuta dalla visita di screening).
• Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2x limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale (Tbili) ≤1,5x ULN alla randomizzazione (ottenuta dalla visita di screening).
• Folato sierico e vitamina B12 > LLN (ottenuto dalla visita di screening).

Criteri di esclusione importanti:

• Ipertensione incontrollata secondo il giudizio del ricercatore principale nelle 2 settimane precedenti lo screening.
• Malattia ematologica nota diversa dall'anemia associata a CKD.
• Malignità nota negli ultimi 5 anni prima dello screening.
• Qualsiasi precedente trapianto di organi o qualsiasi trapianto di organi pianificato durante il periodo di studio.
• Qualsiasi trasfusione di globuli rossi nelle ultime 8 settimane prima dello screening.
• Qualsiasi condizione che porti a una significativa perdita di sangue (ad es. Sanguinamento gastrointestinale, procedure chirurgiche) entro 8 settimane prima dello screening o durante il periodo di screening.
• Storia di malattia epatica cronica.
• Aplasia eritroide pura (PRCA) o storia di PRCA.
• Storia di crisi epilettiche.
• Storia di iperlipidemia o evento trombotico/tromboembolico significativo (ad esempio, trombosi venosa profonda, embolia polmonare, ictus, infarto del miocardio).
• Storia di trombosi di una fistola/innesto arterovenoso entro 12 settimane prima dell'arruolamento.
• Qualsiasi infezione sistemica attiva o significativa o episodio di peritonite entro 30 giorni dallo screening.
• Qualsiasi uso di statine entro 30 giorni dallo screening.
• Qualsiasi precedente esposizione a roxadustat o qualsiasi altro inibitore HIF-PH.