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Terapia di soppressione delle sciocchezze con gentamicina topica dell'EB (GENTELBULL)

1 maggio 2022 aggiornato da: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TRATTAMENTO TOPICO CON GENTAMICINA DI PAZIENTI CON EPIDERMOLISI BULLOSA DOVUTA A MUTAZIONI NON SENSO

Lo scopo generale di questo studio è valutare se la terapia topica con gentamicina sia un trattamento efficace e fattibile. Nello specifico, studieremo l'effetto del trattamento non intensivo (una volta al giorno oa giorni alterni) sull'espressione proteica cutanea, oltre a quantificare l'effetto sulla guarigione delle ferite nei pazienti con EB causata da PSC (parte A). Inoltre, esamineremo in vitro se la gentamicina ripristina l'espressione proteica dei geni affetti da SSM nei fibroblasti derivati ​​da biopsie cutanee ottenute da pazienti con EB causata da SSM (parte B). Se questi esperimenti in vitro danno risultati positivi, ai pazienti che donano le cellule verrà offerto di entrare nella parte A di questo studio. La durata complessiva della parte A in questo studio è prevista per 18 settimane per paziente e consiste in un periodo di trattamento di 6 settimane seguito da un periodo di follow-up di 12 settimane. Ogni paziente parteciperà a 3 visite di studio: alla settimana 0, alla settimana 6 e alla settimana 18. Tutti i pazienti saranno inclusi entro un periodo di tempo di 12 mesi. La durata complessiva della parte B sarà fino a 8 settimane per paziente, di cui 4-7 settimane dedicate alla preparazione di fibroblasti ottenuti da biopsie cutanee. Seguono quindi 5 giorni di intervento in vitro e successiva analisi. Complessivamente, la durata dello studio GENTELBULL sarà di 78 settimane o meno.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Oslo University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha EB causato da una mutazione senza senso
  2. Il paziente ha una distribuzione simmetrica delle ferite che consente alle ferite su un lato del corpo di fungere da ferite di controllo, mentre la terapia in studio viene applicata sull'altro lato.
  3. Il paziente (se adulto) o il/i genitore/i/tutore/i è in grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nell'Appendice 1 che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo .
  4. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace

Criteri di esclusione:

  1. Allergia da contatto nota contro gentamicina solfato o altri ingredienti nell'unguento
  2. Intolleranza nota al solfato di gentamicina di qualsiasi tipo
  3. Funzionalità renale moderata o gravemente ridotta (eGFR <45)
  4. Usa un'altra terapia sperimentale contro l'EB
  5. Ricezione di aminoglicosidi sistemici negli ultimi 3 mesi
  6. Il paziente utilizza farmaci miorilassanti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio singolo
Ogni paziente funge da proprio controllo: una metà viene trattata con il trattamento in studio in aggiunta alla terapia standard della ferita, l'altra metà riceve solo la terapia standard della ferita.
Droga: Gentamicina solfato
Unguento topico alla gentamicina sulle ferite una volta al giorno per 6 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione delle dimensioni della ferita
Lasso di tempo: 6 settimane
Media dei rapporti per le aree della ferita (misurata in cm2) alla settimana 6 rispetto a quella della settimana 0 delle ferite trattate con gentamicina, rispetto alla corrispondente media dei rapporti per le ferite trattate con cure standard. L'effetto osservato è considerato significativo se p<0,05 (t-test non appaiato). Da notare che ogni paziente può raggiungere o meno l'endpoint primario indipendentemente dagli altri partecipanti
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Robustezza della pelle guarita
Lasso di tempo: 18 settimane
Media dei rapporti per le singole aree della ferita (misurate in cm2) alla settimana 18 rispetto a quella della settimana 6 delle ferite trattate con gentamicina, rispetto alla corrispondente media dei rapporti per le ferite trattate con cure standard. L'effetto osservato è considerato significativo se p<0,05 (t-test non appaiato). Da notare che ogni paziente può raggiungere o meno l'endpoint primario indipendentemente dagli altri partecipanti
18 settimane
Livelli sistemici di gentamicina
Lasso di tempo: 6 settimane
Livelli minimi di gentamicina nel siero giorno 1 e settimana 6. Se rilevabile il giorno 1, i livelli saranno monitorati più frequentemente
6 settimane
Ripristino proteico mediante gentamicina
Lasso di tempo: 6 settimane
Analisi immunoistochimica della biopsia cutanea ottenuta dall'area della ferita trattata guarita alla settimana 6 e 18 rispetto alla biopsia cutanea della pelle non trattata non interessata ottenuta al basale (controllo negativo) e della pelle non interessata da un controllo sano (controllo positivo)
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Oslo University Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 maggio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 105989

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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