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Terapia di soppressione delle sciocchezze con gentamicina topica dell'EB (GENTELBULL)

1 maggio 2022 aggiornato da: Øystein Sandanger, Oslo University Hospital

TRATTAMENTO TOPICO CON GENTAMICINA DI PAZIENTI CON EPIDERMOLISI BULLOSA DOVUTA A MUTAZIONI NON SENSO

Lo scopo generale di questo studio è valutare se la terapia topica con gentamicina sia un trattamento efficace e fattibile. Nello specifico, studieremo l'effetto del trattamento non intensivo (una volta al giorno oa giorni alterni) sull'espressione proteica cutanea, oltre a quantificare l'effetto sulla guarigione delle ferite nei pazienti con EB causata da PSC (parte A). Inoltre, esamineremo in vitro se la gentamicina ripristina l'espressione proteica dei geni affetti da SSM nei fibroblasti derivati ​​da biopsie cutanee ottenute da pazienti con EB causata da SSM (parte B). Se questi esperimenti in vitro danno risultati positivi, ai pazienti che donano le cellule verrà offerto di entrare nella parte A di questo studio. La durata complessiva della parte A in questo studio è prevista per 18 settimane per paziente e consiste in un periodo di trattamento di 6 settimane seguito da un periodo di follow-up di 12 settimane. Ogni paziente parteciperà a 3 visite di studio: alla settimana 0, alla settimana 6 e alla settimana 18. Tutti i pazienti saranno inclusi entro un periodo di tempo di 12 mesi. La durata complessiva della parte B sarà fino a 8 settimane per paziente, di cui 4-7 settimane dedicate alla preparazione di fibroblasti ottenuti da biopsie cutanee. Seguono quindi 5 giorni di intervento in vitro e successiva analisi. Complessivamente, la durata dello studio GENTELBULL sarà di 78 settimane o meno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Oslo University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha EB causato da una mutazione senza senso
  2. Il paziente ha una distribuzione simmetrica delle ferite che consente alle ferite su un lato del corpo di fungere da ferite di controllo, mentre la terapia in studio viene applicata sull'altro lato.
  3. Il paziente (se adulto) o il/i genitore/i/tutore/i è in grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nell'Appendice 1 che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo .
  4. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace

Criteri di esclusione:

  1. Allergia da contatto nota contro gentamicina solfato o altri ingredienti nell'unguento
  2. Intolleranza nota al solfato di gentamicina di qualsiasi tipo
  3. Funzionalità renale moderata o gravemente ridotta (eGFR <45)
  4. Usa un'altra terapia sperimentale contro l'EB
  5. Ricezione di aminoglicosidi sistemici negli ultimi 3 mesi
  6. Il paziente utilizza farmaci miorilassanti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio singolo
Ogni paziente funge da proprio controllo: una metà viene trattata con il trattamento in studio in aggiunta alla terapia standard della ferita, l'altra metà riceve solo la terapia standard della ferita.
Droga: Gentamicina solfato
Unguento topico alla gentamicina sulle ferite una volta al giorno per 6 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione delle dimensioni della ferita
Lasso di tempo: 6 settimane
Media dei rapporti per le aree della ferita (misurata in cm2) alla settimana 6 rispetto a quella della settimana 0 delle ferite trattate con gentamicina, rispetto alla corrispondente media dei rapporti per le ferite trattate con cure standard. L'effetto osservato è considerato significativo se p<0,05 (t-test non appaiato). Da notare che ogni paziente può raggiungere o meno l'endpoint primario indipendentemente dagli altri partecipanti
6 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Robustezza della pelle guarita
Lasso di tempo: 18 settimane
Media dei rapporti per le singole aree della ferita (misurate in cm2) alla settimana 18 rispetto a quella della settimana 6 delle ferite trattate con gentamicina, rispetto alla corrispondente media dei rapporti per le ferite trattate con cure standard. L'effetto osservato è considerato significativo se p<0,05 (t-test non appaiato). Da notare che ogni paziente può raggiungere o meno l'endpoint primario indipendentemente dagli altri partecipanti
18 settimane
Livelli sistemici di gentamicina
Lasso di tempo: 6 settimane
Livelli minimi di gentamicina nel siero giorno 1 e settimana 6. Se rilevabile il giorno 1, i livelli saranno monitorati più frequentemente
6 settimane
Ripristino proteico mediante gentamicina
Lasso di tempo: 6 settimane
Analisi immunoistochimica della biopsia cutanea ottenuta dall'area della ferita trattata guarita alla settimana 6 e 18 rispetto alla biopsia cutanea della pelle non trattata non interessata ottenuta al basale (controllo negativo) e della pelle non interessata da un controllo sano (controllo positivo)
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oslo University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Øystein Sandanger, MD, PhD, Section of Dermatology, OUS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 105989

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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