Lo studio di coorte COMPRAYA prospettico osservazionale (COMPRAYA)

Razionale: la sopravvivenza al cancro infantile attira l'attenzione a livello globale, perché i successi nel trattamento hanno portato a un numero crescente di sopravvissuti che raggiungono l'età adulta, in cui i problemi di sopravvivenza che influenzano la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) diventano importanti. La maggior parte dei pazienti pediatrici viene trattata in modo intensivo con irradiazione e/o chemioterapia, che li mette a rischio di eventi medici e psicosociali avversi precoci e/o tardivi. Al contrario, si sa molto meno sui malati di cancro adolescenti e giovani adulti (AYA), diagnosticati tra i 18 ei 39 anni, che, con un'80% di possibilità di sopravvivere, hanno anche una lunga vita davanti. I malati di cancro AYA, molto più dei bambini, soffrono di ritardo nella diagnosi, mancanza di centralizzazione delle cure, competenza adattata all'età e cure di follow-up AYA. Gli AYA si presentano tipicamente con un tumore raro: o con un tumore maligno pediatrico (ad es. leucemia linfoblastica acuta, tumori cerebrali pediatrici), un tumore più tipico dell'età AYA (ad es. malattia di Hodgkin, cancro delle cellule germinali, melanoma, cancro della tiroide) o con un tumore adulto in giovane età insolita (ad es. carcinomi gastrointestinali, polmonari, mammari). Accanto a queste differenze nell'epidemiologia, nella biologia del tumore, nelle sfide dello sviluppo (ad es. formare relazioni, diventare finanziariamente indipendenti, avere figli) e i regimi di trattamento differiscono tra AYA e bambini, e quindi i risultati derivati ​​dai sopravvissuti al cancro infantile non possono essere estrapolati agli AYA. Inoltre, i nuovi trattamenti con agenti mirati o l'immunoterapia hanno maggiori probabilità di essere somministrati agli AYA rispetto ai bambini. Infine, un raro gruppo di malati di cancro AYA incurabili sopravvivrà per molti anni, per i quali mancano dati sull'esito sanitario e sugli interventi di assistenza di supporto.

A livello globale, finora, l'identificazione dei sottogruppi di pazienti affetti da cancro AYA che potrebbero essere più suscettibili a scarsi risultati di salute non è stata affrontata in modo sistematico. Il ruolo dei rischi sociodemografici e associati al trattamento, delle esposizioni esterne (ad es. stile di vita) e fattori dell'ospite (ad es. genetica, biologica, fisiologica); o combinazioni di influenze per esiti di salute alterati (specifici per età), rimane in gran parte sconosciuta. Capire chi è a rischio e perché sosterrà lo sviluppo di programmi e linee guida di prevenzione, trattamento e terapia di supporto AYA basati sull'evidenza, in co-creazione con i malati di cancro AYA.

Obiettivo: esaminare la prevalenza, i fattori di rischio e i meccanismi degli esiti di salute compromessi (effetti medici e psicosociali a breve e lungo termine ed effetti tardivi) nel tempo in un campione basato sulla popolazione di pazienti affetti da cancro AYA.

Disegno dello studio: studio di coorte prospettico, osservazionale Popolazione dello studio: tutti gli AYA diagnosticati (18-39 anni alla diagnosi primaria) con cancro (qualsiasi tipo) entro i primi 3 mesi dopo la diagnosi (finestra di ammissibilità di 1 mese per garantire che tutti i pazienti oncologici AYA idonei possano essere inclusi) in uno dei centri partecipanti (o curati in uno di questi centri) nei Paesi Bassi.

Principali parametri/endpoint dello studio: i principali risultati sono medici (ad es. secondo tumore; sopravvivenza; fertilità) e psicosociali (es. angoscia) esiti di salute. Altri parametri di studio (covariate/moderatori/mediatori) sono caratteristiche dell'individuo (ad es. età, sesso, background culturale, stato del partner, livello di istruzione, occupazione, tipo di tumore, stadio della malattia, composizione corporea, condizioni di comorbilità, stile di coping), caratteristiche dell'ambiente (ad es. trattamento del cancro, stile di vita) e fattori genetici e biologici (ad es. storia familiare di marcatori di cancro, stress e infiammazione (ad es. cortisolo, IL-6), microbioma).

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, beneficio e parentela di gruppo: a livello individuale, ai pazienti che partecipano viene chiesto di completare i questionari su base annuale per almeno 10 anni. Tutte le raccolte di campioni avverranno in tre punti temporali: 0-3 mesi dopo la diagnosi (basale), 2 e 5 anni; ad eccezione del sangue per le analisi del DNA che avverranno solo al basale. La raccolta di sangue, capelli e feci in tre occasioni è minimamente invasiva e i rischi di prelievi di sangue, capelli e prelievo fecale sono trascurabili. Tutte le misure e le procedure di sicurezza saranno eseguite secondo le linee guida locali. I pazienti non sperimenteranno benefici diretti dalla partecipazione allo studio COMPRAYA.

Partecipando, i pazienti contribuiranno a una migliore comprensione della prevalenza di esiti di salute medici e psicosociali compromessi (specifici per età) nell'AYA e prove sui fattori associati a questi esiti di salute. Ciò porterà a una cura del cancro migliore e più personalizzata e a strumenti di assistenza di supporto per i futuri malati di cancro AYA.