Programma di uso compassionevole per la terapia sostitutiva dell'enzima alfa dell'olipudasi per i pazienti con deficit cronico di sfingomielinasi acida (ASMD)
15 settembre 2022 aggiornato da: Sanofi
L'obiettivo di questo programma è fornire l'accesso alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con olipudasi alfa per alcuni pazienti con ASMD, una malattia grave e pericolosa per la vita, che non hanno potuto partecipare agli studi clinici sull'olipudasi.
Il programma fornirà l'accesso a olipudase alfa prima della registrazione e la disponibilità del prodotto commerciale (compreso il rimborso ove applicabile) nel paese del paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Approvato per il marketing
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Popolazione di dimensioni intermedie
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Tutti i pazienti (adulti e pediatrici)
- Richiesta non richiesta per il paziente da un sito con almeno 3 anni di esperienza nella somministrazione e gestione della sicurezza di ERT.
- Consenso informato scritto firmato dal paziente o dai genitori/tutori del paziente, ove applicabile.
- Carenza documentata di sfingomielinasi acida nei leucociti periferici, nei linfociti o nei fibroblasti in coltura.
Pazienti adulti
- Età ≥ 18 anni.
- Malattia avanzata clinicamente documentata evidenziata da soglie definite per parametri polmonari, splenici, epatici ed ematologici.
Pazienti pediatrici
- Età> 3 anni e <18 anni o diagnosi clinica coerente con ASMD di tipo A / B o di tipo B.
Criteri di esclusione:
Tutti i pazienti (adulti e pediatrici)
- Malattia intercorrente grave attiva che precluderà l'arruolamento, malattia epatica significativa con eziologia diversa da ASMD, tumore maligno con prognosi sfavorevole, grave condizione medica o psichiatrica che può precludere la partecipazione o circostanze che possono interferire con la conformità a questo programma di uso compassionevole, requisito per la dose ricorrente aggiustamento del trattamento anticoagulante negli ultimi 6 mesi.
- Gravidanza o allattamento.
- Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, un risultato positivo del test di gravidanza nel siero (β gonadotropina corionica umana [HCG]).
- Per le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile sessualmente attivi, la riluttanza ad astenersi da rapporti eterosessuali in conformità con il loro stile di vita preferito e abituale o ad utilizzare 2 metodi contraccettivi accettabili ed efficaci, durante la partecipazione a questo programma e per 15 giorni dopo l'ultima infusione di olipudasi alfa.
- Per i pazienti pediatrici, diagnosi clinica o sospetto di ASMD ad esordio infantile. Genotipo compatibile con ASMD di tipo A.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
7 dicembre 2022
Completamento primario
Completamento primario
7 dicembre 2022
Completamento dello studio
Completamento dello studio
7 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
3 maggio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 maggio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
7 maggio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
19 settembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 settembre 2022
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 settembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie linfatiche
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Istiocitosi, cellule non di Langerhans
- Istiocitosi
- Sfingolipidi
- Malattie di Niemann-Pick
- Malattia di Niemann-Pick, tipo A
- Malattia di Niemann-Pick, tipo C
- Lipidosi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- RHASHC09706
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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