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ELEVATE, un registro di pazienti con porfiria epatica acuta (AHP) (ELEVATE)

4 settembre 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, un registro prospettico longitudinale osservazionale globale di pazienti con porfiria epatica acuta (AHP)

Questo registro globale dei pazienti viene condotto per caratterizzare la storia naturale e la gestione clinica nel mondo reale dei pazienti con AHP e per caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia nel mondo reale di givosiran e di altre terapie AHP approvate.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Chemnitz, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 90074
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Completato
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73120
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Completato
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con tutti i tipi di AHP, inclusi pazienti con insufficienza epatica e/o renale, adolescenti, pazienti anziani e donne in gravidanza o in allattamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di AHP, secondo la determinazione del medico

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in una sperimentazione clinica per qualsiasi agente sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti con AHP
I pazienti con una diagnosi di AHP saranno eleggibili per lo studio e saranno gestiti e trattati secondo la pratica clinica di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi selezionati di interesse nei pazienti con AHP
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Gli eventi selezionati di interesse sono definiti come eventi epatici (inclusa neoplasia epatica), eventi renali, eventi tromboembolici e pancreatite.
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di attacchi di porfiria
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Gli attacchi di porfiria sono definiti come quelli che soddisfano tutti i seguenti criteri: un episodio acuto di dolore neuroviscerale all'addome, alla schiena, al torace, alle estremità e/o agli arti, nessun'altra causa determinata dal punto di vista medico e richiede un trattamento con destrosio o emina per via endovenosa (IV), carboidrati, o analgesici o altri farmaci come antiemetici a una dose o una frequenza oltre la normale gestione quotidiana della porfiria del partecipante.
Fino a 6 anni
Indagine sulla salute in forma breve a 12 voci versione 2 (SF-12 V2) (versione standard)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
S-12 V2 è una misura di 12 domande che cattura la qualità della vita globale e lo stato di salute generale e valuta i seguenti 8 domini: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale.
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-AS1-006
  • EUPAS43201 (Identificatore di registro: EU PAS REGISTER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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