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ELEVATE, un registro di pazienti con porfiria epatica acuta (AHP) (ELEVATE)

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

ELEVATE, un registro prospettico longitudinale osservazionale globale di pazienti con porfiria epatica acuta (AHP)

Questo registro globale dei pazienti viene condotto per caratterizzare la storia naturale e la gestione clinica nel mondo reale dei pazienti con AHP e per caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia nel mondo reale di givosiran e di altre terapie AHP approvate.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Chemnitz, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Würzburg, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 90074
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73120
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con tutti i tipi di AHP, inclusi pazienti con insufficienza epatica e/o renale, adolescenti, pazienti anziani e donne in gravidanza o in allattamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di AHP, secondo la determinazione del medico

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in una sperimentazione clinica per qualsiasi agente sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con AHP
I pazienti con una diagnosi di AHP saranno eleggibili per lo studio e saranno gestiti e trattati secondo la pratica clinica di routine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi selezionati di interesse nei pazienti con AHP
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Gli eventi di interesse selezionati sono definiti come eventi epatici, eventi renali e pancreatite.
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di attacchi di porfiria
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Gli attacchi di porfiria sono definiti come quelli che soddisfano tutti i seguenti criteri: un episodio acuto di dolore neuroviscerale all'addome, alla schiena, al torace, alle estremità e/o agli arti, nessun'altra causa determinata dal punto di vista medico e richiede un trattamento con destrosio o emina per via endovenosa (IV), carboidrati, o analgesici o altri farmaci come antiemetici a una dose o una frequenza oltre la normale gestione quotidiana della porfiria del partecipante.
Fino a 6 anni
Indagine sulla salute in forma breve a 12 voci versione 2 (SF-12 V2) (versione standard)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
S-12 V2 è una misura di 12 domande che cattura la qualità della vita globale e lo stato di salute generale e valuta i seguenti 8 domini: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale.
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2021

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-AS1-006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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